Tar 200, BCG 불응성 고위험 비근육 침습성 방광암 환자를 위한 최초이자 유일한 방광 내 약물 방출 시스템에 대한 미국 FDA 신약 허가 신청 개시

존슨앤드존슨, 방광암 신약 후보물질 TAR-200 FDA 허가 절차 개시 존슨앤드존슨(Johnson & Johnson, NYSE: JNJ)이 BCG 불응성 고위험 비근육 침습성 방광암(HR-NMIBC) 환자 치료를 위한 신약 후보물질 TAR-200의 미국 식품의약국(FDA) 최초 신약 허가 신청(NDA) 제출을 시작했다고 2025년 1월 15일 발표했습니다. 이번 신청은 FDA의 실시간 항암 검토(RTOR) 프로그램을 통해 진행되며, 이는 FDA가 공식 신청서 제출 전에 데이터를 검토하여 환자들에게 치료법을 최대한 신속하게 제공하는 것을 목표로 합니다. 존슨앤드존슨의 항암 분야 글로벌 치료 책임자인 Yusri Elsayed 박사는 "TAR-200이 승인된다면, 제한적인 치료 대안에 직면했던 환자들에게 의미 있는 추가 치료 옵션이 될 것"이라며, "많은 환자들이 방광 전체를 제거하는 근치적 방광 절제술과 같은 삶을 바꾸는 수술을 고려해야 하는 상황"이라고 설명했습니다. 그는 또한 "존슨앤드존슨은 혁신 신약과 의료기기 분야의 전문성을 결합하여, 이 질환에 대한 최초이자 유일한 방광 내 약물 방출 시스템을 통해 특정 유형의 방광암 치료 방식을 혁신할 수 있는 독보적인 위치에 있다"고 덧붙였습니다. 이 혁신적인 방광 내 약물 방출 시스템의 제출은 2상 임상시험인 SunRISe-1 연구 데이터를 기반으로 합니다. 2024년 2분기까지 수집되어 유럽종양학회(ESMO) 2024 학회에서 발표된 데이터에 따르면, 완전 관해(CR)율은 83.5%에 달했으며, 재유도 치료 없이도 높은 수준의 지속적인 관해율을 보였습니다. 중간 추적 관찰 기간 9개월 동안 반응자의 82%가 관해 상태를 유지했습니다. 2024년 5월 데이터 기준, ESMO에서 발표된 안전성 및 내약성 데이터는 치료 관련 이상 반응(TRAEs) 중 3등급 이상 발생률이 9%로 낮았으며, 5명의 환자(6%)에서 치료 중단으로 이어진 TRAEs가 보고되었고, 치료 관련 사망 사례는 없었습니다. TAR-200은 방광 내에서 젬시타빈을 지속적으로 국소 전달하도록 설계된 연구용 방광 내 약물 방출 시스템입니다. 의료 전문가는 외래 환경에서 5분 이내에, 마취 없이 동봉된 요로 삽입 카테터를 사용하여 방광에 삽입할 수 있습니다. 지난 2023년 12월, FDA는 근치적 방광 절제술이 부적합하거나 받기를 원하지 않는 BCG 불응성 고위험 비근육 침습성 방광암(CIS 동반) 성인 환자 치료를 위해 TAR-200에 혁신 신약 지정(BTD)을 부여한 바 있습니다. 고위험 비근육 침습성 방광암(HR-NMIBC)은 저위험 NMIBC에 비해 재발하거나 방광 점막(요로상피)을 넘어 퍼져 침습성 방광암으로 진행될 가능성이 높은 비침습성 방광암의 한 유형입니다. HR-NMIBC는 전체 NMIBC 환자의 15-44%를 차지하며, 고등급, 큰 종양 크기, 다발성 종양, CIS의 존재를 특징으로 합니다. BCG 치료에 실패한 NMIBC 환자에게는 현재 근치적 방광 절제술이 권장되며, 근육 침습 진행 전에 시행될 경우 90% 이상의 암 특이 생존율을 보입니다. NMIBC는 주로 고령 환자에게 영향을 미치므로, 많은 환자들이 근치적 방광 절제술을 받기를 원하지 않거나 신체적으로 부적합할 수 있습니다. 높은 재발 및 진행률은 이러한 환자들에게 상당한 질병 부담과 고통을 야기할 수 있습니다. 존슨앤드존슨은 혁신적인 의료 솔루션을 통해 복잡한 질병을 예방, 치료, 완치하는 세상을 만들고, 보다 스마트하고 덜 침습적인 치료법과 개인 맞춤형 솔루션을 제공하고자 합니다. 혁신 신약(Innovative Medicine) 및 메드테크(MedTech) 분야의 전문성을 바탕으로, 오늘날의 의료 솔루션 전반에 걸쳐 혁신을 이루어내며 미래의 획기적인 치료법을 제공하고 인류 건강에 깊은 영향을 미칠 것입니다. Janssen Research & Development, LLC 및 Janssen Biotech, Inc.는 존슨앤드존슨의 계열사입니다.