Nipocalimab, 전신 중증근무력증(gMG) 치료를 위한 미국 FDA 우선 심사 대상 선정

존슨앤드존슨(Johnson & Johnson, JNJ)의 신약 후보물질 니포칼리맙(nipocalimab)이 미국 식품의약국(FDA)으로부터 중증 근무력증(gMG) 치료를 위한 우선 심사(Priority Review) 대상으로 지정되었습니다. 이는 니포칼리맙이 항체 양성(anti-AChR, anti-MuSK, anti-LRP4) 환자의 전신 중증 근무력증(gMG) 치료에 있어 기존 표준 치료법 대비 안전성이나 유효성을 크게 개선할 수 있는 잠재력을 지녔음을 시사합니다. FDA의 우선 심사 제도는 심각한 질환의 치료, 진단 또는 예방에 있어 기존 치료법보다 상당한 개선을 제공할 수 있는 의약품 신청 건에 대해 신속한 검토를 제공하는 제도입니다. 존슨앤드존슨 혁신 의학 부문의 부사장인 Katie Abouzahr 박사는 "전신 중증 근무력증 환자들에게 추가적인 치료 옵션의 필요성을 강조하는 FDA의 우선 심사 결정을 환영한다"며, "FDA와 긴밀히 협력하여 니포칼리맙이 gMG 환자들에게 잠재적인 치료제로 제공될 수 있도록 노력할 것이며, 특히 임상 2상 및 3상 연구에 참여한 환자들에게 깊이 감사드린다"고 밝혔습니다. 니포칼리맙은 승인될 경우 항체 양성 환자, 즉 anti-AChR, anti-MuSK, 그리고/또는 anti-LRP4 항체를 가진 환자들의 gMG 치료에 사용될 수 있습니다. 중증 근무력증(gMG)은 현재 완치가 불가능한 만성 자가면역 질환으로, 전 세계적으로 약 70만 명의 환자에게 영향을 미치고 있습니다. 최근 발표된 3상 임상 연구인 Vivacity-MG3 연구 결과에 따르면, 니포칼리맙을 표준 치료법(SOC)과 병용 투여한 환자군에서 위약과 표준 치료법을 병용 투여한 환자군 대비 근무력증 일상생활 활동(MG-ADL) 점수 개선율이 통계적으로 유의미하게 높았습니다(p=0.0213). MG-ADL 점수에서 1~2점의 변화는 환자의 식사 능력이나 호흡 곤란 정도에 큰 차이를 가져올 수 있습니다. 존슨앤드존슨은 이미 지난 2024년 9월 11일 유럽 의약품청(EMA)에도 니포칼리맙의 gMG 치료 승인을 위한 판매 허가 신청(MAA)을 제출한 바 있습니다. 또한, 니포칼리맙은 최근 임상 2상 DAHLIAS 연구 결과를 바탕으로 중등도-중증 쇼그렌 증후군 성인 환자 치료를 위한 미국 FDA 혁신 치료제(Breakthrough Therapy)로도 지정된 바 있습니다. 참고로, MG-ADL(Myasthenia Gravis – Activities of Daily Living)은 환자의 일상생활 활동에 영향을 미치는 증상을 신속하게 평가하는 지표로, 총점 0점에서 24점까지이며 점수가 높을수록 증상이 심각함을 나타냅니다. 근무력증(MG)은 면역 체계가 신경근 접합부의 단백질을 공격하는 자가항체를 생성하여 신경 신호 전달을 방해하고 근육 수축을 어렵게 만드는 자가면역 질환입니다. 전 세계적으로 약 70만 명의 환자가 있으며, 10~15%의 신규 환자는 청소년기에 진단됩니다. 특히 소아 환자 중에서는 여아가 남아보다 더 높은 비율로 발병합니다. 초기 증상은 주로 안구 증상이지만, 85% 이상의 경우 전신으로 퍼져 사지 약화, 눈꺼풀 처짐, 복시, 씹기, 삼키기, 말하기, 호흡 곤란 등의 증상을 유발합니다. 미국 내 약 10만 명이 gMG 환자로 추정되며, 소아 환자와 같이 취약한 gMG 환자군은 치료 옵션이 제한적입니다. 현재 미국에서 청소년 gMG 환자를 위한 승인된 FcRn 차단제는 없으며, 소아 환자의 경우 성인 연구 결과를 바탕으로 치료가 이루어지고 있습니다. 니포칼리맙은 FcRn에 높은 친화력으로 결합하여 면역글로불린 G(IgG) 항체의 순환 수준을 감소시키는 것을 목표로 하는 연구용 단일클론항체입니다. 이는 자가면역 질환, 모체 동종항체 매개 태아-모체 질환, 류마티스 질환 등 다양한 질환의 기저에 있는 자가항체 및 동종항체에 영향을 미칠 수 있습니다. 또한, 태반에서 IgG가 FcRn에 결합하는 것을 차단함으로써 모체 동종항체가 태아에게 전달되는 것을 제한하는 데에도 기여할 수 있습니다. 니포칼리맙은 앞서 미국 FDA로부터 용혈성 질환(HDFN), 온난 자가면역 용혈성 빈혈(wAIHA), gMG, 태아 신생아 동종면역 혈소판 감소증(FNAIT) 등에 대해 신속 심사(Fast Track) 및 희귀의약품(Orphan drug) 지정을 받은 바 있으며, 쇼그렌 증후군에 대해서는 혁신 치료제 지정을 받았습니다. 존슨앤드존슨은 건강이 모든 것의 근간이라는 믿음 아래, 복잡한 질환을 예방, 치료, 완치하고, 더 스마트하고 덜 침습적인 치료법과 개인 맞춤형 솔루션을 제공하는 세상을 만들기 위해 노력하고 있습니다. 혁신 의학 및 메드테크 분야의 전문성을 바탕으로 의료 솔루션 전반에 걸쳐 혁신을 추구하며 미래의 획기적인 발전을 이끌어 인류 건강에 지대한 영향을 미치고자 합니다.