JOHNSON JOHNSON이 발표한 따뜻한 자가면역 용혈성 빈혈 연구, 질병 부담과 표적 치료 옵션의 미충족 수요 강조

존슨앤드존슨(JNJ), 희귀 혈액 질환 wAIHA 환자들의 고충 및 미충족 의료 수요 조명 [샌디에이고, 캘리포니아] – 존슨앤드존슨(NYSE: JNJ)은 최근 열린 2024 미국혈액학회(ASH) 연례 회의에서 따뜻한 자가면역 용혈성 빈혈(wAIHA) 환자들의 삶에 대한 새로운 연구 결과들을 발표했습니다. wAIHA는 자가항체가 적혈구를 조기에 파괴하는 희귀하고 생명을 위협하는 질환으로, 현재 약 8,000명 중 1명꼴로 이 질환을 겪고 있으며, 이들의 삶에 미치는 질병 부담과 표적 치료제에 대한 높은 미충족 수요, 그리고 의료 이용에 대한 영향을 강조했습니다. 환자 지원 단체 'wAIHA Warriors'의 대표이자 연구 초록 공동 저자인 Karen Jones는 "미국 내 약 5만 명의 사람들이 wAIHA를 앓고 있으며, 극심한 피로, 현기증, 호흡 곤란, 황달과 같은 심각한 신체 증상과 심한 경우 흉통이나 의식 소실까지 겪고 있습니다. 이는 정신 건강에도 지대한 영향을 미치고 있습니다."라고 말했습니다. 또한, "이번 연구 결과는 면역 기능을 유지하고 침습적 수술 및 반복적인 수혈의 필요성을 줄일 수 있는 새로운 치료 접근법에 대한 연구가 지속적으로 필요함을 보여줍니다."라고 덧붙였습니다. 존슨앤드존슨은 환자 지지자 및 과학계와 협력하여 실제 임상 데이터를 생성하고 환자의 관점을 임상 개발 과정에 반영하고 있습니다. 글로벌 환자 위원회 위원들은 진단 및 치료 여정, 질병으로 인한 정서적, 재정적 영향, 그리고 개선된 질병 관리 기회에 대한 의견을 공유했습니다. 이들은 질병의 주기적인 특성과 지속적인 질병 통제의 어려움에 대한 높은 불안감과 현재 치료 옵션에 대한 불만족을 표했습니다. 환자 위원회 위원들은 모두 처방받은 치료법 중 최소 하나 이상에서 부작용을 경험했으며, 이 중 wAIHA 치료를 위해 특별히 승인된 약물은 없었습니다. 이는 약 22,000건 이상의 wAIHA 환자들의 온라인 대화를 분석한 감성 분석 연구에서도 나타났습니다. 이 연구에서 널리 사용되는 치료법인 리툭시맙(rituximab)에 대한 가장 흔한 부정적 감성 테마는 효능 부족과 부작용이었습니다. 또한, 미국과 스웨덴에서 진행된 관찰 연구 결과, wAIHA는 응급 및 입원 치료에 대한 지속적인 필요성을 포함하여 상당한 장기 의료 자원 이용과 관련이 있음을 보여주었습니다. 이러한 결과는 wAIHA 초기 진단 후 질병 통제를 더욱 강화해야 할 필요성을 시사합니다. 존슨앤드존슨의 혁신 의학 부문 자가항체 및 모체-태아 면역 질환 부문 리더인 Katie Abouzahr 박사는 "wAIHA에 대한 관찰 및 질적 연구를 통해, 질병의 근본 원인을 해결하고 wAIHA를 겪는 많은 사람들이 직면한 심각한 건강 결과를 개선할 수 있는 새로운 치료 접근법에 대한 미충족 수요를 더 많이 파악하고 있습니다."라며, "현재 진행 중인 니포칼리맙(nipocalimab) 임상 프로그램의 잠재력에 대해 기대가 크며, 내년에 발표될 2/3상 연구 결과를 공유할 수 있기를 바랍니다."라고 말했습니다. 따뜻한 자가면역 용혈성 빈혈(wAIHA)은 자가항체가 적혈구를 조기에 파괴하여 빈혈을 유발하는 희귀하고 생명을 위협하는 질환입니다. 매년 약 10만 명당 1~3명이 wAIHA에 새로 발병하며, 약 8,000명 중 1명이 이 질환을 앓고 있습니다. 이 질환은 남녀 모두에게 영향을 미치며, 50세 이상에서 발병률이 증가하는 경향이 있습니다. 또한, wAIHA 환자는 정맥 혈전색전증, 급성 신부전, 감염과 같은 다른 심각한 합병증의 위험도 증가합니다. 현재 미국 식품의약국(FDA) 승인을 받은 wAIHA 치료제는 없으며, 치료는 일반적으로 코르티코스테로이드, 광범위 면역억제제 및 B세포 표적 치료제로 이루어집니다. wAIHA 치료에 대한 미충족 수요가 높은 만큼, 근거 기반의 잠재적 치료법에 대한 지속적인 연구가 중요합니다. 니포칼리맙은 FcRn에 높은 친화도로 결합하여 이를 차단하고 순환하는 면역글로불린 G(IgG) 항체의 수치를 감소시키는 것을 목표로 하는 연구용 단일클론항체입니다. 이는 다른 면역 기능에 영향을 미치지 않으면서 자가항체 및 동종항체를 포함한 다양한 질환의 근본 원인을 해결할 수 있습니다. 또한, 태반에서 IgG가 FcRn에 결합하는 것을 차단함으로써 모체 동종항체가 태아에게 전달되는 것을 제한하는 데에도 기여할 것으로 예상됩니다. 니포칼리맙은 미국 FDA와 유럽 의약품청(EMA)으로부터 여러 주요 지정 사항을 받았습니다. 여기에는 용혈성 태아 및 신생아 질환(HDFN) 및 wAIHA에 대한 미국 FDA 신속 심사(Fast Track) 지정(2019년 7월), 중증 근무력증(gMG)에 대한 미국 FDA 신속 심사(2021년 12월), 태아 신생아 동종 면역 혈소판 감소증(FNAIT)에 대한 미국 FDA 신속 심사(2024년 3월) 등이 포함됩니다. 또한, wAIHA, HDFN, gMG, 만성 염증성 탈수초성 다발신경병증(CIDP), FNAIT에 대한 미국 FDA 희귀의약품 지정(Orphan drug status)과 HDFN 및 쇼그렌 증후군에 대한 미국 FDA 혁신 치료제 지정(Breakthrough Therapy designation)도 받았습니다. 존슨앤드존슨은 건강이 모든 것의 시작이라는 믿음 아래, 복잡한 질병이 예방, 치료, 완치되는 세상, 치료가 더 스마트하고 덜 침습적이며 개인 맞춤형 솔루션이 제공되는 세상을 만들기 위해 노력하고 있습니다. 혁신 의학(Innovative Medicine)과 메드테크(MedTech) 분야의 전문성을 바탕으로, 오늘날의 의료 솔루션 전반에 걸쳐 혁신을 이루어내며 내일의 획기적인 발전을 이끌어 인류 건강에 지대한 영향을 미치고자 합니다. 존슨앤드존슨의 혁신 의학 사업부는 www.innovativemedicine.jnj.com에서 더 많은 정보를 얻을 수 있으며, @JanssenUS 및 @JNJInnovMed를 통해 소셜 미디어에서도 팔로우할 수 있습니다. Janssen Research & Development, LLC, Janssen Biotech, Inc. 및 Janssen Global Services, LLC는 존슨앤드존슨의 계열사입니다. 미래 예측 진술에 대한 주의사항 본 보도자료에는 제품 개발 및 니포칼리맙의 잠재적 이점 및 치료 효과에 관한 증권거래법 개혁법(Private Securities Litigation Reform Act of 1995)에 정의된 "미래 예측 진술"이 포함되어 있습니다. 독자는 이러한 미래 예측 진술에 의존하지 않도록 주의해야 합니다. 이러한 진술은 미래 사건에 대한 현재의 기대를 기반으로 합니다. 근본적인 가정이 부정확하거나 알려지거나 알려지지 않은 위험 또는 불확실성이 현실화될 경우, 실제 결과는 Janssen Research & Development, LLC, Janssen Biotech, Inc., Janssen Global Services, LLC 및/또는 Johnson & Johnson의 기대 및 예측과 실질적으로 다를 수 있습니다. 위험 및 불확실성에는 제품 연구 및 개발의 고유한 과제 및 불확실성, 임상 성공 및 규제 승인 획득의 불확실성, 상업적 성공의 불확실성, 제조상의 어려움 및 지연, 경쟁(기술 발전, 신제품 및 경쟁업체가 획득한 특허 포함), 특허에 대한 이의 제기, 제품 효능 또는 안전성 문제로 인한 제품 리콜 또는 규제 조치, 의료 제품 및 서비스 구매자의 행동 및 지출 패턴의 변화, 관련 법률 및 규정의 변경(글로벌 의료 개혁 포함), 의료 비용 억제 추세 등이 포함됩니다. 이러한 위험, 불확실성 및 기타 요인에 대한 추가 목록 및 설명은 Johnson & Johnson의 2023년 12월 31일 마감 회계연도에 대한 Form 10-K 연차 보고서의 "미래 예측 진술에 대한 주의적 참고 사항" 및 "항목 1A. 위험 요소" 섹션과 Johnson & Johnson의 후속 분기별 보고서(Form 10-Q) 및 증권거래위원회(SEC)에 제출된 기타 서류에서 확인할 수 있습니다. 이러한 서류의 사본은 www.sec.gov, www.jnj.com에서 온라인으로 또는 Johnson & Johnson에 요청하여 얻을 수 있습니다. Janssen Research & Development, LLC, Janssen Biotech, Inc., Janssen Global Services, LLC 또는 Johnson & Johnson은 새로운 정보 또는 미래 사건 또는 개발의 결과로 미래 예측 진술을 업데이트할 의무를 지지 않습니다.