JOHNSON JOHNSON, tremfya guselkumab의 첫 소아 적응증에 대한 미국 FDA 승인 신청

존슨앤드존슨, 소아 건선 및 소아 건선성 관절염 치료제 TREMFYA® FDA 허가 신청 존슨앤드존슨(Johnson & Johnson)이 미국 식품의약국(FDA)에 소아 건선 및 소아 건선성 관절염 치료제 TREMFYA®(guselkumab)에 대한 두 건의 보충 생물학적 제제 허가 신청(sBLA)을 제출했다고 2024년 12월 2일 발표했습니다. 이번 신청은 중등도-중증 판상 건선(PsO)을 앓는 6세 이상 소아 환자와 활동성 소아 건선성 관절염(jPsA)을 앓는 5세 이상 소아 환자를 대상으로 합니다. 건선 신청은 중등도-중증 판상 건선을 앓는 소아 환자를 대상으로 한 임상 3상 PROTOSTAR 연구 데이터와 성인 환자를 대상으로 한 임상 3상 VOYAGE 1 및 2 연구의 약동학(PK) 데이터를 기반으로 합니다. 소아 건선성 관절염 신청은 성인 건선성 관절염 연구(DISCOVER 1 및 2)의 약동학 외삽 분석과 PROTOSTAR 연구의 TREMFYA® 유효성 및 안전성 데이터를 기반으로 합니다. Liza O’Dowd, M.D., Johnson & Johnson Innovative Medicine의 면역 피부과 질환 부문 리더는 "이번 성과는 모든 연령대의 환자를 위한 표준 치료를 혁신하려는 우리의 노력을 강조하며, IL-23 및 면역 매개 질환 분야의 전문성과 유산을 더욱 강화합니다"라고 말했습니다. 그는 또한 "이러한 피부 및 관절 질환을 앓는 어린이와 청소년의 치료에는 심각한 격차가 존재하며, 이러한 질환의 debilitating한 증상은 외모와 기능 능력에 어려움을 초래할 수 있습니다. 존슨앤드존슨은 TREMFYA®의 소아 환자에 대한 효능과 잘 규명된 안전성 프로파일을 조사함으로써 이 격차를 해소하기 위해 노력하고 있습니다."라고 덧붙였습니다. TREMFYA®는 IL-23의 p19 소단위에 선택적으로 결합하여 IL-23 수용체와의 상호작용을 억제하는 최초의 승인된 단클론 항체입니다. IL-23은 판상 건선 및 건선성 관절염과 같은 면역 매개 질환의 중요한 원인 인자입니다. 편집자 주: a. TREMFYA®는 현재 중등도-중증 소아 판상 건선 또는 활동성 소아 건선성 관절염(jPsA) 치료에 승인되지 않았습니다. b. 데이터 외삽은 이전 관찰을 기반으로 미래 추세 또는 효과를 추정하는 과정입니다. 임상 시험에 참여할 수 있는 소아 환자 수가 제한적일 경우, 연구자들은 성인 환자 시험 데이터를 외삽하여 소아 집단에 대한 치료의 잠재적 효능과 내약성을 결정할 수 있습니다. 판상 건선(PsO)은 피부 세포의 과잉 생산으로 인해 발생하는 면역 매개 질환으로, 가렵거나 통증을 유발할 수 있는 염증성, 비늘 모양의 병변을 유발합니다. 판상 건선 사례의 거의 3분의 1이 어린 시절에 시작되며, 매년 약 20,000명의 10세 미만 어린이가 건선 진단을 받습니다. 눈에 보이는 피부 질환은 어린이와 청소년에게 매우 스트레스를 줄 수 있으며 영향을 받은 사람들에게 장기적인 영향을 미칠 수 있습니다. 소아 건선성 관절염(jPsA)은 만성적인 관절 염증, 부기 및 건선을 특징으로 하는 소아 특발성 관절염(JIA)의 한 형태입니다. 소아 건선성 관절염은 비교적 드물며, 소아 특발성 관절염 환자의 약 5%를 차지합니다. 많은 경우, 피부 증상이 관절염보다 먼저 시작됩니다. PROTOSTAR는 6세 이상의 소아 환자에서 만성 판상 건선의 치료를 위해 피하 투여된 TREMFYA®의 효능, 안전성 및 약동학을 평가하는 임상 3상, 다기관, 무작위, 위약 및 활성 대조 연구입니다. 연구의 공동 1차 평가 변수는 16주차에서의 연구자 전반 평가(IGA) 0/1 및 PASI 75였습니다. VOYAGE 1 및 2는 중등도-중증 판상 건선 성인 환자를 대상으로 위약 및 아달리무맙과 비교하여 TREMFYA®의 효능과 안전성을 평가하기 위해 설계된 임상 3상, 무작위, 이중 맹검, 위약 및 활성 대조 연구였습니다. 연구의 공동 1차 평가 변수는 16주차에 TREMFYA® 투여군과 위약 투여군 간의 연구자 전반 평가(IGA) 0/1(피부 깨끗함/거의 깨끗함) 및 PASI 90 달성 비율이었습니다. DISCOVER-1은 하나 또는 두 개의 종양 괴사 인자 억제제(TNFi)로 이전에 치료받은 환자를 포함하여 활동성 건선성 관절염 환자에서 피하 주사로 투여된 TREMFYA®의 효능과 안전성을 평가하는 임상 3상, 다기관, 무작위, 이중 맹검 연구였습니다. 주요 평가 변수는 24주차에서의 ACR20 반응이었습니다. DISCOVER-2는 활동성 건선성 관절염 환자에서 생물학적 제제 경험이 없는 환자를 대상으로 피하 주사로 투여된 TREMFYA®의 효능과 안전성을 평가하는 임상 3상, 다기관, 무작위, 이중 맹검 연구였습니다. 주요 평가 변수는 24주차에서의 ACR20 반응이었습니다. 존슨앤드존슨은 TREMFYA®에 대한 전 세계 독점 마케팅 권리를 보유하고 있습니다. 중요 안전 정보 TREMFYA®(guselkumab)에 대해 반드시 알아야 할 가장 중요한 정보는 무엇입니까? TREMFYA®는 심각한 부작용을 일으킬 수 있는 처방약입니다. 여기에는 심각한 알레르기 반응이 포함됩니다. 다음과 같은 심각한 알레르기 반응 증상이 나타나면 즉시 TREMFYA® 사용을 중단하고 응급 의료 지원을 받으십시오: 실신, 현기증, 어지러움(저혈압), 얼굴, 눈꺼풀, 입술, 입, 혀 또는 목의 부기, 호흡 곤란 또는 목의 답답함, 가슴 답답함, 피부 발진, 두드러기, 가려움증. 감염. TREMFYA®는 면역 체계의 감염 퇴치 능력을 저하시키고 감염 위험을 증가시킬 수 있습니다. 의료 제공자는 TREMFYA® 치료 시작 전에 감염 및 결핵(TB) 여부를 확인하고, TB 병력이 있거나 활동성 TB가 있는 경우 TREMFYA® 치료 시작 전에 TB 치료를 할 수 있습니다. 의료 제공자는 TREMFYA® 치료 중 및 치료 후 TB의 징후와 증상을 면밀히 관찰해야 합니다. 감염 또는 감염 증상(발열, 오한, 근육통, 체중 감소, 기침, 건선과 다른 신체 부위의 따뜻하거나 붉거나 통증이 있는 피부 또는 상처, 설사 또는 복통, 숨가쁨, 가래에 피, 배뇨 시 작열감 또는 평소보다 잦은 배뇨 등)이 있으면 즉시 의료 제공자에게 알리십시오. TREMFYA® 또는 TREMFYA®의 성분에 심각한 알레르기 반응을 보인 적이 있다면 TREMFYA®를 복용하지 마십시오. TREMFYA®를 사용하기 전에 모든 의학적 상태에 대해 의료 제공자에게 알리십시오. 여기에는 "TREMFYA®에 대해 반드시 알아야 할 가장 중요한 정보는 무엇입니까?" 섹션에 나열된 상태 또는 증상이 있거나, 낫지 않거나 재발하는 감염이 있거나, TB가 있거나 TB 환자와 가까이 접촉한 적이 있는 경우, 최근에 예방 접종을 받았거나 받을 예정인 경우(TREMFYA® 치료 중에는 생백신 접종을 피해야 합니다), 임신 중이거나 임신할 계획인 경우(TREMFYA®가 태아에게 해를 끼칠 수 있는지 여부는 알려져 있지 않습니다. 임신 중 TREMFYA® 치료에 대한 임신 노출 등록에 참여하려면 www.mothertobaby.org/ongoing-study/tremfya-guselkumab를 방문하거나 전화 또는 이메일로 문의하십시오. 이 등록의 목적은 임신 중 TREMFYA®의 안전성에 대한 정보를 수집하는 것입니다), 수유 중이거나 수유할 계획인 경우(TREMFYA®가 모유로 분비되는지 여부는 알려져 있지 않습니다)가 포함됩니다. 처방약, 일반 의약품, 비타민 및 허브 보충제를 포함하여 복용하는 모든 약에 대해 의료 제공자에게 알리십시오. TREMFYA®의 가능한 부작용은 무엇입니까? TREMFYA®는 심각한 부작용을 일으킬 수 있습니다. "TREMFYA®에 대해 반드시 알아야 할 가장 중요한 정보는 무엇입니까?"를 참조하십시오. TREMFYA®의 가장 흔한 부작용으로는 호흡기 감염, 두통, 주사 부위 반응, 관절통(관절통), 설사, 위장염, 피부 진균 감염, 단순포진 감염, 기관지염 등이 있습니다. 이것이 TREMFYA®의 가능한 모든 부작용은 아닙니다. 부작용에 대한 의학적 조언은 의사에게 문의하십시오. TREMFYA®를 의료 제공자의 지시에 따라 정확하게 사용하십시오. TREMFYA®에 대한 전체 처방 정보 및 약물 안내서를 읽고 질문이 있는 경우 의사와 상담하십시오. 처방약의 부정적인 부작용을 FDA에 보고하는 것이 좋습니다. www.fda.gov/medwatch를 방문하거나 1-800-FDA-1088로 전화하십시오. 제형 및 강도: TREMFYA®는 피하 주사용 100 mg/mL 사전 충전 주사기 및 One-Press 환자 조절 주입기, 피하 주사용 200 mg/2 mL 사전 충전 주사기 및 사전 충전 펜(TREMFYA® PEN), 200 mg/20 mL(10 mg/mL) 용액으로 제공됩니다.