Nipocalimab, 2/3상 연구에서 전신 중증근무력증을 앓고 있는 청소년 환자에게 지속적인 질병 조절 효과 입증

존슨앤드존슨(JNJ), 청소년 중증 근무력증 치료제 '니포칼리맙' 임상 2/3상 긍정적 결과 발표 존슨앤드존슨은 항-아세틸콜린 수용체(anti-AChR) 양성 청소년(12~17세)을 대상으로 한 니포칼리맙(nipocalimab)의 임상 2/3상 Vibrance-MG 연구에서 긍정적인 결과를 얻었다고 발표했습니다. 이번 연구에서 니포칼리맙과 표준 치료(SOC)를 병행한 참가자들은 24주 동안의 추적 관찰 결과, 1차 평가 지표인 혈청 면역글로불린 G(IgG) 감소와 함께 2차 평가 지표인 MG-ADL 및 QMG 점수 개선을 달성하며 질병 조절 효과를 지속했습니다. 이번 임상 결과는 미국 신경근육 및 전기진단 의학회(AANEM) 연례 회의에서 열리는 미국 근무력증 재단(MGFA) 과학 세션에서 발표될 예정입니다. 존슨앤드존슨은 이번 학회에서 총 25개의 초록을 발표할 계획입니다. UCSF Benioff Children’s Hospital의 신경과 임상 서비스 책임자인 Jonathan Strober 박사는 "Vibrance-MG 연구 결과는 중증 근무력증(gMG)을 앓고 있는 12~17세 청소년 환자들에게 니포칼리맙이 잠재적인 치료 옵션이 될 수 있음을 시사합니다. 연구 결과에 따르면 청소년 참가자들의 IgG 수치가 약 70% 감소했으며, 이는 성인 대상 Vivacity-MG3 연구 결과와 일관된 임상적 이점을 보여줍니다."라고 말했습니다. 그는 또한 "현재 미국에서는 이 연령대의 환자들을 위한 승인된 첨단 치료 옵션이 없는 상황에서 이러한 긍정적인 결과는 매우 고무적입니다."라고 덧붙였습니다. 근무력증의 신규 환자 중 약 10%가 청소년(12~17세)이며, 소아 환자의 중증 근무력증은 더욱 심각한 경향을 보입니다. 실제로 소아 환자의 43%가 평생 5회 이상 입원 경험이 있고, 46%는 중환자실(ICU)에 최소 1회 이상 입원했으며, 68%는 질병 악화 기간을 경험했습니다. 니포칼리맙과 표준 치료를 병행한 결과, 연구의 1차 평가 지표인 총 혈청 IgG 감소(-69%)와 함께 질병 활성도를 측정하는 2가지 2차 평가 지표인 MG-ADL 및 QMG 점수에서도 개선을 보였습니다. 치료 기간 종료 시점에서 5명 중 4명의 환자가 최소 증상 발현(MG-ADL 점수 0~1점)을 달성했습니다. 니포칼리맙은 6개월 동안 성인 참가자를 대상으로 한 Vivacity-MG3 연구와 유사하게 내약성이 우수했으며, 심각한 이상 반응이나 이상 반응으로 인한 치료 중단 사례는 보고되지 않았습니다. 이번에 처음으로 발표된 청소년 대상 개방형 임상 2/3상 결과는 성인 gMG 환자 대상 주요 연구 결과와 일관성을 보입니다. 니포칼리맙은 표준 치료에 추가될 경우, 위약 대비 6개월간 일관된 투여(2주 간격)를 통해 MG-ADL 점수 개선으로 측정된 지속적인 질병 조절 효과를 입증한 최초의 FcRn 차단제입니다. 존슨앤드존슨 혁신 의학 부문 신경과학 총괄 책임자인 Sindhu Ramchandren 박사는 "Vibrance-MG 연구 데이터는 니포칼리맙의 임상적 프로파일을 확장하며, 새로운 치료법이 절실한 청소년 gMG 환자들에게 니포칼리맙이 제공할 수 있는 잠재력을 강조합니다."라며, "우리는 gMG와 같은 자가항체 매개 신경 질환에 대한 혁신을 개발하여 이러한 질환을 앓고 있는 사람들의 삶을 변화시키는 것을 목표로 하고 있습니다."라고 말했습니다. 올해 초, 존슨앤드존슨은 미국 식품의약국(FDA)과 유럽의약품청(EMA)에 gMG 치료를 위한 니포칼리맙 승인을 신청했다고 발표한 바 있습니다. 니포칼리맙은 FcRn에 높은 친화도로 결합하여 차단함으로써, 자가항체를 포함한 순환 면역글로불린 G(IgG) 수치를 감소시키는 기전으로 작용하는 연구용 단일클론항체입니다. 이는 희귀 자가항체 질환, 모체 동종항체 매개 태아-모체 질환, 흔한 류마티스 질환 등 다양한 자가항체 관련 질환 치료에 잠재력을 가지고 있습니다. 또한, 태반에서 IgG와 FcRn의 결합을 차단함으로써 모체 동종항체의 태반 통과를 제한하는 데에도 기여할 수 있습니다. 미국 FDA와 유럽 EMA는 니포칼리맙에 대해 여러 주요 지정 사항을 부여했습니다. 여기에는 태아 및 신생아 용혈성 질환(HDFN) 및 성인 자가면역성 용혈성 빈혈(wAIHA)에 대한 FDA 신속 심사 지정(2019년 7월), gMG에 대한 FDA 신속 심사 지정(2021년 12월), 태아 및 신생아 동종 면역 혈소판 감소증(FNAIT)에 대한 FDA 신속 심사 지정(2024년 3월) 등이 포함됩니다. 또한, wAIHA, HDFN, gMG, 만성 염증성 탈수초성 다발신경병증(CIDP), FNAIT에 대한 FDA 희귀의약품 지정 및 HDFN에 대한 FDA 혁신 치료제 지정도 받은 바 있습니다.