Nipocalimab 주요 3상 임상시험, FcRn 계열 중 가장 긴 지속적인 질병 조절 효과 입증

존슨앤드존슨(Johnson & Johnson, JNJ)이 전신 중증근무력증(gMG) 환자를 대상으로 한 니포칼리맙(nipocalimab) 임상 3상 'Vivacity-MG3' 연구에서 긍정적인 결과를 발표했습니다. 이번 연구 결과에 따르면, 니포칼리맙과 표준 치료법(SOC)을 병용한 환자군이 위약과 표준 치료법을 병용한 환자군에 비해 24주간 MG-ADL(Myasthenia Gravis – Activities of Daily Living) 점수 개선에서 통계적으로 유의미한 우월성을 보였습니다. MG-ADL은 일상생활에 영향을 미치는 증상을 평가하는 지표로, 점수가 높을수록 증상이 심각함을 나타냅니다. 이 데이터는 유럽 신경학회(EAN) 2024 학술대회에서 발표될 8개의 초록 중 하나이며, 올해 말 규제 당국 제출 자료에 포함될 예정입니다. 밀라노 신경학 연구소의 Carlo Antozzi 박사는 "중증근무력증 환자들은 만성적이고 예측 불가능한 증상 악화를 겪는 경우가 많은데, 니포칼리맙이 6개월간 지속적인 반응을 보였다는 점은 중요한 발견"이라며, "니포칼리맙이 중증근무력증 환자들의 미충족 의료 수요를 해결하는 데 기여할 잠재력에 고무적"이라고 밝혔습니다. 이중 맹검, 위약 대조 방식으로 진행된 이번 연구에는 전신 중증근무력증 환자의 약 95%를 차지하는 항-AChR+, 항-MuSK+, 또는 항-LRP4+ 항체를 가진 환자들이 폭넓게 포함되었습니다. 연구 결과, 니포칼리맙과 표준 치료법을 병용한 환자군은 MG-ADL 점수가 평균 4.70점 개선된 반면, 위약군에서는 3.25점 개선에 그쳤습니다. 이는 통계적으로 유의미한 차이(P=0.002)입니다. 중증근무력증 환자에게 MG-ADL 점수 1~2점의 변화는 음식 섭취 시 자주 사레가 들리는 것과 정상적인 식사 사이의 차이, 또는 휴식 시 호흡곤란과 인공호흡기 사용 사이의 차이를 의미할 수 있습니다. 주요 평가 지표 외에도 중요한 이차 평가 지표들도 충족되었습니다. * QMG(Quantitative Myasthenia Gravis) 점수에서 근력 및 기능 개선은 니포칼리맙 병용군이 위약 병용군보다 유의미하게 높았습니다(P<0.001). QMG는 임상 의사가 중증근무력증의 질병 심각도를 정량화하는 13개 항목 평가로, 점수가 높을수록 질병이 심각함을 나타냅니다. * MG-ADL 반응(기저치 대비 ≥2점 개선) 역시 니포칼리맙 병용군에서 위약 병용군보다 유의미하게 높게 나타나(P=0.021), 니포칼리맙 치료가 환자의 일상생활에 미치는 영향을 완화할 수 있는 잠재력을 강조했습니다. 안전성 및 내약성 측면에서는 다른 니포칼리맙 연구와 일관된 결과를 보였습니다. 전체 이상 반응, 중증 이상 반응, 치료 중단으로 이어진 이상 반응의 발생률은 위약 및 표준 치료법 병용군과 유사했습니다. 존슨앤드존슨 혁신 의학 부문의 Katie Abouzahr 박사는 "EAN 2024 연례 회의에서 니포칼리맙의 또 다른 데이터를 발표하게 되어 기쁘다"며, "자가항체 매개 질환에 대한 혁신적인 치료법 제공에 대한 우리의 노력을 보여주는 것"이라고 말했습니다. 이어 "우리는 상당한 미충족 의료 수요를 해결할 잠재력을 가진 혁신적인 치료제를 개발하고 있다"고 덧붙였습니다. 니포칼리맙은 FcRn(Neonatal Fc receptor)에 높은 친화력으로 결합하여 순환 면역글로불린 G(IgG) 항체 수치를 감소시키는 것을 목표로 하는 연구용 단일클론항체입니다. 이는 광범위한 면역억제 없이 면역 기능을 보존하면서 자가항체 및 동종항체를 차단합니다. 또한, 태반에서 IgG의 FcRn 결합을 차단하여 모체 동종항체의 태아로의 전달을 예방하는 것으로 알려져 있습니다. 미국 식품의약국(FDA)과 유럽의약품청(EMA)은 니포칼리맙에 대해 여러 주요 지정을 부여했습니다. 여기에는 용혈성 태아 질환(HDFN) 및 성인 자가면역 용혈성 빈혈(wAIHA)에 대한 패스트트랙 지정(2019년 7월), 전신 중증근무력증(gMG)에 대한 패스트트랙 지정(2021년 12월), 태아 신생아 동종면역 혈소판 감소증(FNAIT)에 대한 패스트트랙 지정(2024년 3월) 등이 포함됩니다. 또한, wAIHA(2019년 12월), HDFN(2020년 6월), gMG(2021년 2월), 만성 염증성 탈수초성 다발신경병증(CIDP, 2021년 10월), FNAIT(2023년 12월)에 대한 희귀의약품 지위도 획득했습니다. FDA는 HDFN에 대해 2024년 2월 혁신 치료제 지정을, EMA는 HDFN에 대해 2019년 10월 희귀의약품 지정을 부여했습니다. 존슨앤드존슨은 건강이 모든 것의 근간이라는 믿음 아래, 혁신적인 의료 기술을 통해 복잡한 질병을 예방, 치료, 완치하는 세상을 만들고, 더 스마트하고 덜 침습적인 치료법과 개인 맞춤형 솔루션을 제공하기 위해 노력하고 있습니다. 혁신 의학(Innovative Medicine)과 의료 기기(MedTech) 분야의 전문성을 바탕으로 현재의 의료 솔루션 전반에 걸쳐 혁신을 이루고 미래의 획기적인 발전을 이끌어 인류 건강에 profound한 영향을 미치고자 합니다.