Janssen, 재발성 및 불응성 다발성 골수종의 초기 치료를 위한 carvykti ciltacabtagene autoleucel cilta cel에 대해 긍정적인 CHMP 의견 확보

존슨앤드존슨(JNJ)의 제약 부문인 얀센이 다발골수종 치료제 CARVYKTI®(ciltacabtagene autoleucel; cilta-cel)의 유럽 허가 확대에 청신호를 켰습니다. 유럽의약품청(EMA) 산하 약물사용자문위원회(CHMP)가 재발성 및 불응성 다발골수종(RRMM) 환자의 초기 치료에 CARVYKTI®를 사용할 수 있도록 승인을 권고했습니다. 이번 권고에 따라 cilta-cel은 최소 한 가지 이상의 면역조절제(IMiD)와 단백질분해효소 억제제(PI)를 포함한 이전 치료 경험이 있고, 마지막 치료에서 질병이 진행되었으며 레날리도마이드에 불응성을 보이는 성인 RRMM 환자에게 적용될 수 있습니다. 특히 cilta-cel은 재발성 및 불응성 다발골수종 환자에게 첫 번째 재발 이후 조기에 사용할 수 있도록 CHMP의 긍정적인 의견을 받은 최초의 키메릭 항원 수용체 T세포(CAR-T) 치료제라는 점에서 주목받고 있습니다. cilta-cel은 다발골수종 세포에서 높게 발현되는 B세포 성숙 항원(BCMA)을 표적으로 하는 혁신적인 CAR-T 치료제입니다. 얀센의 EMEA 치료 영역 혈액학 부문 고위 이사인 에드먼드 찬(Edmond Chan) 박사는 "레날리도마이드 불응성 다발골수종 환자에서 표준 치료에 대한 조기 내성이 증가하고 있어, 치료 초기 단계에서 새로운 옵션에 대한 필요성이 커지고 있습니다. 오늘 CHMP의 권고는 cilta-cel이 첫 번째 재발 이후에도 적격 환자들의 예후를 크게 개선할 수 있는 잠재력을 인정받았다는 의미입니다."라고 말했습니다. CHMP의 이번 권고는 CARTITUDE-4 연구 데이터를 기반으로 합니다. 이 연구는 재발성 및 레날리도마이드 불응성 다발골수종 환자를 대상으로 cilta-cel과 표준 치료법(포말리도마이드, 보르테조밉, 덱사메타손(PVd) 또는 다라투무맙, 포말리도마이드, 덱사메타손(DPd))의 효능과 안전성을 비교한 최초의 무작위 3상 연구입니다. 존슨앤드존슨 혁신 의학 부문의 임상 연구 및 개발 부사장인 센 좡(Sen Zhuang) 박사는 "우리는 cilta-cel과 기타 면역 치료법의 발전을 위해 노력하고 있으며, 환자들의 예후를 개선하고 다발골수종 치료 패러다임을 재정의하는 것을 목표로 합니다. 오늘 이 성과는 복잡한 이 질병의 치료에 있어 중요한 진전이며, 언젠가 완치를 제공하겠다는 우리의 궁극적인 목표를 향한 중요한 발걸음입니다."라고 덧붙였습니다. 현재 cilta-cel은 세 가지 이상의 이전 치료를 받은 성인 RRMM 환자를 대상으로 조건부 마케팅 허가(CMA) 하에 승인되어 있습니다. 또한, CHMP는 조건부 승인 의무가 충족됨에 따라 CMA를 일반 마케팅 허가로 전환할 것을 권고했습니다. 앞서 2022년 2월, 미국 식품의약국(FDA)은 단백질분해효소 억제제(PI), 면역조절제(IMiD), 항-CD38 단클론항체를 포함한 네 가지 이상의 이전 치료를 받은 성인 RRMM 환자를 대상으로 cilta-cel을 승인한 바 있습니다. CARVYKTI®의 부작용, 용량 및 투여 방법, 금기 사항 및 기타 주의 사항에 대한 자세한 내용은 제품 특성 요약(Summary of Product Characteristics)을 참조해야 합니다. EMA 규정에 따라 cilta-cel은 추가적인 모니터링 대상입니다. Cilta-cel은 BCMA를 표적으로 하는 유전적으로 변형된 자가 T세포 면역 치료제로, 환자 자신의 T세포를 재프로그래밍하여 BCMA를 발현하는 세포를 표적하고 제거하도록 합니다. BCMA는 주로 악성 다발골수종 B계열 세포와 후기 B세포, 형질세포 표면에 발현됩니다. 2017년 12월, 존슨앤드존슨의 얀센 바이오텍은 레전드 바이오텍 USA와 cilta-cel의 개발 및 상용화를 위한 전 세계 라이선스 및 협력 계약을 체결했습니다. 다발골수종은 현재 완치가 불가능한 혈액암으로, 골수에서 발견되는 백혈구의 일종인 형질세포에 영향을 미칩니다. 다발골수종 환자에서는 이러한 악성 형질세포가 증식하여 신체에 축적되고 정상 혈액세포를 밀어내며, 종종 뼈 파괴 및 기타 심각한 합병증을 유발합니다. 유럽 연합에서는 2022년에 35,000명 이상이 다발골수종 진단을 받았고, 22,700명 이상이 사망한 것으로 추정됩니다. 일부 다발골수종 환자는 초기 증상이 없지만, 다른 환자들은 뼈 골절 또는 통증, 낮은 적혈구 수치, 피로, 높은 칼슘 수치, 감염, 신장 손상 등 일반적인 증상을 경험할 수 있습니다. 얀센은 질병이 과거의 일이 되는 미래를 만들기 위해 노력하고 있습니다. 종양학, 면역학, 신경과학, 심혈관, 폐고혈압, 망막 분야에 집중하며 과학으로 질병과 싸우고, 독창성으로 접근성을 개선하며, 희망으로 치유하는 것을 목표로 합니다.