JOHNSON & JOHNSON의 investigational tar 200, 고위험 비근육 침습성 방광암 치료를 위한 미국 FDA 혁신 신약 지정 획득

존슨앤드존슨, 방광암 신약 후보물질 TAR-200 美 FDA 혁신치료제로 지정 존슨앤드존슨(Johnson & Johnson)은 미국 식품의약국(FDA)이 자사의 신약 후보물질 TAR-200에 대해 혁신치료제(Breakthrough Therapy Designation, BTD) 지정을 승인했다고 4일(현지시간) 발표했습니다. 이번 지정은 기존 치료법에 반응하지 않는 고위험 비근육 침습성 방광암(HR-NMIBC) 환자 중 방광 적출술이 어렵거나 받지 않기로 선택한 환자들을 대상으로 합니다. TAR-200은 방광 내에서 지속적으로 약물을 방출하도록 설계된 새로운 표적 방출 시스템으로, 항암제인 젬시타빈(gemcitabine)을 국소적으로 전달하는 방식입니다. 이번 혁신치료제 지정은 존슨앤드존슨의 항암 분야에서 13번째 쾌거입니다. 키란 파텔(Kiran Patel) 존슨앤드존슨 혁신 의학부 임상 개발 부사장은 "TAR-200은 국소 방광암 치료에 있어 새로운 접근법을 제시합니다. 현재로서는 제한적인 치료 옵션만이 존재하며, 이는 오래된 BCG 요법이나 방광 적출술에 국한됩니다"라며, "이번 혁신치료제 지정은 TAR-200이 유망한 발전 가능성을 가지고 있음을 인정하는 것이며, 방광암 치료를 혁신하려는 저희의 노력에 중요한 발걸음이 될 것입니다"라고 말했습니다. 이번 혁신치료제 지정은 SunRISe-1 임상 2b상 연구 데이터를 기반으로 합니다. 이 연구는 기존 BCG 치료에 반응하지 않는 고위험 비근육 침습성 방광암 환자들을 대상으로 TAR-200과 세트렐리맙(cetrelimab) 병용 요법, TAR-200 단독 요법, 또는 세트렐리맙 단독 요법의 안전성과 효능을 평가했습니다. SunRISe-1 연구 결과는 2023년 유럽 의학 종양학회(ESMO) 연례 학술대회에서 최신 발표로 소개되었으며, 중간 결과는 2023년 미국 비뇨기과학회(AUA) 연례 학술대회에서도 발표된 바 있습니다. 미국 FDA의 혁신치료제 지정은 심각하거나 생명을 위협하는 질환을 치료하기 위한 의약품의 개발 및 규제 검토를 가속화하기 위해 부여됩니다. 이는 기존 치료법 대비 임상적으로 유의미한 결과에서 상당한 개선을 보일 수 있다는 예비 임상 증거를 기반으로 합니다. TAR-200은 방광 내에서 젬시타빈을 제어된 방식으로 방출하여 수 주간 국소 약물 노출을 유지하는 연구용 표적 방출 시스템입니다. TAR-200의 안전성과 효능은 근육 침습성 방광암 환자를 대상으로 하는 SunRISe-2 및 SunRISe-4 임상 2상 및 3상 연구와 비근육 침습성 방광암 환자를 대상으로 하는 SunRISe-1 및 SunRISe-3 임상 연구에서 평가되고 있습니다. 정맥 주사로 투여되는 세트렐리맙은 방광암, 전립선암, 흑색종, 다발성 골수종 치료를 위한 병용 요법으로 연구 중인 프로그램 세포 사멸 수용체-1(PD-1) 단일클론항체입니다. 고위험 비근육 침습성 방광암(HR-NMIBC)은 방광 점막(요로상피)을 넘어서 재발하거나 전이될 가능성이 높으며, 저위험 및 중간위험 NMIBC에 비해 침습성 방광암으로 진행될 위험이 높은 비침습성 방광암의 한 유형입니다. HR-NMIBC는 전체 NMIBC 환자의 15~44%를 차지하며, 고등급 종양, 큰 종양 크기, 다발성 종양 및 제자리암종(CIS)의 존재를 특징으로 합니다. BCG 치료에 반응하지 않는 NMIBC 환자에게는 현재 방광 적출술이 권장되며, 근육 침습 진행 전에 시행될 경우 90% 이상의 암 특이적 생존율을 보입니다. NMIBC는 일반적으로 고령 환자에게서 흔히 발생하기 때문에, 많은 환자들이 방광 적출술을 받기를 원치 않거나 받기 어려운 상황에 놓입니다. 재발 및 진행률이 높은 것은 NMIBC 환자들에게 상당한 질병 부담과 고통을 야기할 수 있습니다. 존슨앤드존슨은 혁신적인 의료 솔루션을 통해 복잡한 질환을 예방, 치료, 완치하는 세상을 만들고, 보다 스마트하고 덜 침습적인 치료법과 개인 맞춤형 솔루션을 제공하는 데 힘쓰고 있습니다. 혁신 의학(Innovative Medicine) 및 메드테크(MedTech) 분야의 전문성을 바탕으로, 오늘날의 의료 솔루션 전반에 걸쳐 혁신을 이루고 내일의 획기적인 발전을 제공하며 인류 건강에 깊은 영향을 미치고자 합니다. 본 보도자료에는 제품 개발 및 TAR-200 또는 세트렐리맙의 잠재적 이점 및 치료 영향에 관한 '미래 예측 진술'이 포함되어 있습니다. 이러한 진술은 미래 사건에 대한 현재의 기대를 기반으로 하며, 실제 결과는 예상과 크게 다를 수 있습니다.