erdafitinib의 방광 내 전달 시스템 tar 210 초기 결과, 특정 섬유아세포 성장 인자 수용체 변이가 있는 비근육 침습성 방광암 환자에서 긍정적인 임상 활동의 초기 증거 제시

존슨앤드존슨, 방광암 치료제 TAR-210 초기 임상 결과 발표 존슨앤드존슨(JNJ)의 제약 부문인 얀센은 비근육 침습성 방광암(NMIBC) 환자를 대상으로 TAR-210의 안전성과 유효성을 평가하는 개방형, 다기관 1상 임상시험의 초기 결과를 발표했습니다. TAR-210은 특정 섬유아세포 성장 인자 수용체(FGFR) 변이가 있는 NMIBC 환자의 방광 내에 에르다피티닙을 지속적이고 국소적으로 방출하도록 설계된 방광 내 투여 시스템입니다. 이번 임상 결과는 10월 20일부터 24일까지 스페인 마드리드에서 개최된 유럽종양학회(ESMO) 2023 학술대회에서 발표되었습니다. 발표된 데이터는 재발성, 바실러스 칼메트-게린(BCG) 불응성 고위험군 NMIBC 환자(근육 침습 전 고등급 Ta/T1, 유두상 병변만 해당) 중 근치적 방광 절제술을 거부하거나 부적격한 환자(1군)와, 중간 위험군 NMIBC 환자(Ta/T1, 저등급 유두상 질환) 중 종양 표지 병변으로 남아있는 환자(3군)를 대상으로 한 결과입니다. 2023년 8월 29일 데이터 마감 기준, 총 43명의 환자가 두 군에 걸쳐 TAR-210 치료를 받았습니다. 고위험군 NMIBC 환자 1군 16명 중 최소 한 번의 반응 평가를 받은 환자에서 82%가 재발 없이(RF) 상태를 유지했습니다. 치료 노출 기간 중앙값은 3.7개월이었으며, 16명 중 94%가 연구에 계속 참여하고 있습니다. 중간 위험군 NMIBC 환자 3군 27명 중 최소 한 번의 반응 평가를 받은 환자에서는 87%가 완전 관해(CR)를 달성했습니다. 치료 노출 기간 중앙값은 4.2개월이었습니다. 가장 흔한 치료 관련 이상 반응(TRAEs)은 1/2 등급의 하부 요로계 TRAEs였습니다. 용량 제한 독성은 없었으며 사망 사례도 보고되지 않았습니다. 저등급 요로 증상으로 인한 TRAEs로 인해 두 명의 환자가 연구를 중단했으며, 한 명의 환자는 신우신염 및 패혈증과 같은 심각한 TRAEs를 경험했습니다. 바르셀로나 클리닉 병원의 안토니 빌라세카(Antoni Vilaseca) 박사는 "고위험 또는 중간 위험 비근육 침습성 방광암 환자의 경우 지난 50년간 치료 환경에서 제한적인 발전만이 있었으며, 현재 사용 가능한 치료법은 높은 재발률과 상당한 부작용 부담을 동반한다"며, "향후 이 연구의 추가 결과와 국소 에르다피티닙 전달 시스템의 지속적인 개발을 기대한다"고 밝혔습니다. 얀센 연구개발부의 종양학 초기 임상 개발 및 번역 연구 총괄인 제프리 인판테(Jeffrey Infante) 박사는 "우리는 방광 보존 및 BCG 없는 치료법을 국소 방광암 환자에게 제공하려는 목표로 이 혁신적인 기술을 발전시키고 있다"며, "이러한 고무적인 결과는 이 방광 내 투여 기술을 통해 초기 질환을 치료함으로써 환자 결과를 개선하려는 우리의 노력을 강화한다"고 덧붙였습니다. TAR-210은 현재 임상 시험 중인 에르다피티닙 방광 내 투여 시스템입니다. 이 시스템의 안전성과 유효성은 근육 침습성 방광암(MIBC) 및 NMIBC 환자를 대상으로 하는 1상 연구(NCT05316155)에서 평가되고 있습니다. 이 연구는 환자의 질병 양상에 따라 네 가지 코호트로 분류됩니다. 1군은 근치적 방광 절제술을 거부하거나 부적격한 재발성, BCG 불응성 고위험군 NMIBC 환자를 포함합니다. 2군은 동일한 질병 양상을 보이지만 근치적 방광 절제술 예정인 환자입니다. 3군은 저등급 유두상 질환 병력이 있는 재발성, 중간 위험군 NMIBC 환자를 포함하며, 가시적인 종양의 존재가 필수적입니다. 4군은 근육 침습성 방광암 환자입니다. 연구의 주요 평가 변수는 안전성(이상 반응, 용량 제한 독성 포함)이며, 이차 평가 변수에는 약동학(PK), 1군 및 2군 환자의 재발 없는 생존율(RF survival), 3군 환자의 완전 관해율(CR rate) 및 관해 기간, 4군 환자의 병리학적 완전 관해율(pathologic CR rate) 등이 포함됩니다. 비근육 침습성 방광암(NMIBC)은 방광 내부 표면을 덮는 조직에 발생하는 암으로, 방광 근육은 침범하지 않은 상태를 말합니다. 환자는 암의 진행, 전이 또는 치료 후 재발 가능성을 나타내는 저위험, 중간 위험, 고위험의 세 가지 위험 그룹으로 분류됩니다. BCG 치료에 실패한 NMIBC 환자에게는 현재 근치적 방광 절제술이 권장되며, 근육 침습 전 시행될 경우 90% 이상의 암 특이적 생존율을 보입니다. NMIBC는 주로 고령 환자에게서 발생하기 때문에 많은 환자들이 근치적 방광 절제술을 받기를 원하지 않거나 신체적으로 적합하지 않을 수 있습니다. 높은 재발률과 진행률은 이러한 환자들에게 상당한 질병 부담과 정신적 고통을 야기할 수 있습니다. 얀센은 질병을 과거의 것으로 만드는 미래를 만들어가고 있습니다. 얀센은 과학으로 질병과 싸우고, 독창성으로 접근성을 개선하며, 희망으로 절망을 치유함으로써 전 세계 환자들에게 그 미래를 현실로 만들기 위해 끊임없이 노력하고 있습니다. 얀센은 종양학, 면역학, 신경과학, 심혈관, 폐고혈압, 망막 분야 등 가장 큰 차이를 만들 수 있는 의학 분야에 집중하고 있습니다.