Milvexian, 3가지 적응증 모두에 대해 미국 FDA 신속 심사 대상 지정 - 허혈성 뇌졸중, 급성 관상동맥 증후군, 심방세동

존슨앤드존슨 제약 부문, 혈전증 치료제 '밀벡시안' 3개 적응증 FDA 패스트트랙 지정 획득 존슨앤드존슨(Johnson & Johnson)의 제약 부문인 얀센(Janssen)은 현재 개발 중인 경구용 FXIa 억제제 '밀벡시안(milvexian)'의 3가지 잠재적 적응증 모두 미국 식품의약국(FDA)으로부터 패스트트랙(Fast Track) 지정을 받았다고 25일 밝혔다. 이번 지정은 브리스톨 마이어스 스퀴브(Bristol Myers Squibb)와의 협력을 통해 개발 중인 밀벡시안의 임상 3상 리브렉시아(Librexia) 개발 프로그램 내 3개 적응증 연구(Librexia STROKE, Librexia ACS, Librexia AF) 모두에 해당하며, 현재 환자 대상 투약이 진행 중이다. 리브렉시아 프로그램은 현재까지 가장 포괄적인 FXIa 임상 개발 프로그램으로, 약 5만 명의 환자를 대상으로 광범위한 데이터를 제공할 예정이다. 로버트 해링턴(Robert Harrington) 스탠포드 대학교 의과대학 교수는 "지난 20년간 심혈관 및 뇌졸중 치료에 상당한 발전이 있었음에도 불구하고, 출혈 위험 때문에 치료받지 못하거나 불충분하게 치료받는 수백만 명의 환자들이 여전히 존재하며, 이들은 혈전증 발생 위험에 노출되어 있다"며, "밀벡시안이 성공적으로 개발된다면, 현재 출혈 위험 때문에 간과되고 있는 새로운 환자군에게 치료의 길을 열어줄 수 있을 것"이라고 말했다. FDA의 패스트트랙 지정은 심각하거나 생명을 위협하는 질환에 대한 미충족 의료 수요를 해결하기 위해 기존 치료법보다 상당한 개선을 보일 수 있다는 예비 비임상 및 임상 증거가 있을 때, 신약 개발 및 심사 기간을 단축하기 위한 제도다. 이는 FDA와 제약사 간의 긴밀한 소통을 촉진하여 신약 개발 효율성을 높이고, 새로운 치료법을 환자에게 더 빨리 제공하는 것을 목표로 한다. 제임스 F. 리스트(James F. List) 얀센 연구개발부 글로벌 치료 영역 책임자는 "밀벡시안이 3가지 모든 적응증에 대해 FDA 패스트트랙 지정을 받은 것은 심근경색 및 뇌졸중과 같은 혈전증 치료에 여전히 상당한 미충족 수요가 존재함을 보여준다"며, "현재 환자 등록에 집중하여 이러한 혈전 질환을 앓는 광범위한 환자들의 예후 개선 가능성에 한 걸음 더 다가가고 있다"고 밝혔다. 앞서 진행된 임상 2상 AXIOMATIC-TKR 및 AXIOMATIC-SSP 연구에서 밀벡시안은 단독 요법 및 항혈소판제 병용 요법 모두에서 차별화된 항혈전 프로파일을 입증했다. 또한, FXa 억제제가 적응증으로 고려되지 않는 뇌졸중 환자에서도 긍정적인 효능 및 출혈 프로파일을 시사했다. 밀벡시안은 현재 개발 중인 경구용 FXIa 억제제(항혈전제)로, 현재까지 가장 포괄적인 FXIa 임상 개발 프로그램인 리브렉시아 프로그램을 통해 주요 혈전 질환의 예방 및 치료에 대한 연구가 진행 중이다. 참고로 밀벡시안은 현재 임상 시험 중인 약물로, 어떠한 적응증에 대해서도 승인되지 않았다. 리브렉시아 프로그램은 3개의 병행 임상 시험(Librexia STROKE, Librexia ACS, Librexia AF)을 통해 약 5만 명의 환자를 대상으로 연구를 진행하며, 이는 현재까지 가장 포괄적인 FXIa 임상 개발 프로그램이다. 긍정적인 임상 2상 효능 및 안전성 데이터를 바탕으로, 리브렉시아 프로그램은 밀벡시안이 출혈 위험 증가 없이 혈전증 발생을 줄여 환자 치료의 이익-위험 프로파일을 개선할 수 있는지 조사하는 것을 목표로 한다. 이 프로그램은 표준 치료법을 넘어 혈전 질환을 앓는 광범위한 환자들의 예후를 개선하는 것을 목표로 설계되었다. 리브렉시아 프로그램 내 모든 적응증은 FDA로부터 패스트트랙 지정을 받았다. 현재 Librexia STROKE, Librexia ACS, Librexia AF 연구는 환자 투약을 진행 중이다. Librexia STROKE는 급성 허혈성 뇌졸중 또는 고위험 일과성 허혈 발작(TIA) 후 뇌졸중 예방을 위해 단일 또는 이중 항혈소판 요법에 밀벡시안을 추가했을 때의 효능 및 안전성을 입증하기 위한 임상 3상 무작위 배정, 이중 눈가림, 병행군, 위약 대조 연구다. Librexia ACS는 최근 급성 관상동맥 증후군 환자를 대상으로 밀벡시안의 효능 및 안전성을 입증하기 위한 무작위 배정, 이중 눈가림, 위약 대조, 사건 중심 연구다. Librexia AF는 심방세동 환자를 대상으로 밀벡시안과 아픽사반(apixaban)을 비교 평가하기 위한 무작위 배정, 이중 눈가림, 이중 더미, 병행군, 활성 대조 연구다. 심혈관 치료 분야의 선두 주자인 브리스톨 마이어스 스퀴브와 존슨앤드존슨의 제약 부문인 얀센은 현재 치료법의 한계를 극복하고 혈전증 관리 분야의 미충족 수요 격차를 해소하기 위해 노력하고 있다. 밀벡시안의 개발 및 상용화를 위한 협력은 각 회사의 과학적 유산과 세계적 수준의 상업 역량을 활용하여 환자 예후 개선에 기여하는 것을 목표로 한다. 이번 동맹은 FXIa 억제제의 잠재력을 실현할 수 있는 독보적인 역량을 갖추고 있으며, 환자들에게 최첨단 안전하고 효과적인 치료 옵션을 제공하기 위해 노력하고 있다. 얀센은 질병이 과거의 것이 되는 미래를 만들고자 한다. 우리는 존슨앤드존슨의 제약 회사로서, 과학으로 질병과 싸우고, 독창성으로 접근성을 개선하며, 마음으로 절망을 치유함으로써 전 세계 환자들이 그 미래를 현실로 만들 수 있도록 끊임없이 노력하고 있다. 우리는 가장 큰 차이를 만들 수 있는 의학 분야에 집중하고 있다: 심혈관, 대사 및 망막 질환; 면역학; 감염병 및 백신; 신경과학; 종양학; 그리고 폐고혈압.