Janssen, ARVO 2023 연례 회의에서 망막 파이프라인 혁신 강조 예정

존슨앤드존슨(JNJ)의 제약 부문인 얀센, 희귀 안과 질환 치료제 개발 성과 발표 존슨앤드존슨(JNJ)의 제약 계열사인 얀센은 오는 4월 23일부터 27일까지 미국 뉴올리언스에서 개최되는 미국 안과 연구 학회(ARVO) 2023 연례 회의에서 5건의 회사 후원 발표를 진행한다고 밝혔습니다. 이번 학회에서 얀센은 유전성 망막 질환인 X-연관 망막색소변성증(XLRP) 환자를 대상으로 한 임상 1/2상 시험인 MGT009의 중간 결과와 함께, 연령 관련 황반변성(AMD)의 진행 단계인 지리성 위축(GA) 환자 및 습성 AMD 환자를 대상으로 한 두 건의 임상 1상 시험에서 얻어진 investigational gene therapy JNJ-81201887 (JNJ-1887)의 통합 안전성 분석 데이터를 공개할 예정입니다. (초록 번호 #5446 및 #732-C0314) 얀센 리서치 & 디벨롭먼트의 글로벌 치료 영역 책임자인 James List 박사는 "XLRP와 지리성 위축을 포함한 망막 질환을 겪는 환자들은 종종 실명이라는 피할 수 없는 운명에 직면합니다. 혁신의 새로운 시대에 우리는 유전자 치료와 같은 획기적인 기술을 통해 시력을 보존하기 위한 최첨단 접근 방식을 취하고 있으며, 올해 ARVO 연례 회의에서 이러한 연구의 일부를 선보이게 되어 매우 기쁩니다."라고 말했습니다. 그는 또한 "우리는 망막 질환을 앓고 있는 사람들의 시력을 회복하고 보존하겠다는 대담한 사명을 가지고 있으며, 이번 중요한 데이터는 우리가 봉사하는 환자들을 위해 더 밝은 미래를 구축하는 데 한 걸음 더 다가서게 합니다."라고 덧붙였습니다. XLRP는 전 세계적으로 약 4만 명당 1명꼴로 발생하는 희귀 질환입니다. XLRP 환자는 어린 시절부터 야맹증을 시작으로 점진적인 시력 저하를 겪으며, 시간이 지남에 따라 주변 시야를 잃고 결국 법적 실명에 이르게 됩니다. 현재 XLRP에 대한 승인된 치료법은 없습니다. 지리성 위축(GA)은 연령 관련 황반변성(AMD)의 진행된 형태로, 전 세계 5백만 명 이상의 환자에게 영향을 미치며 65세 이상 인구의 주요 실명 원인 중 하나입니다. 이는 환자들의 삶의 질에 치명적인 영향을 미치며, 독서, 운전 등 일상생활 수행 능력을 저하시킵니다. ARVO 연례 회의에서 발표될 얀센 후원 초록 목록은 다음과 같습니다. 초록은 ARVO 연례 회의 웹사이트에서도 확인할 수 있습니다. 발표/포스터 번호 제목 5446 RPGR 관련 X-연관 망막색소변성증에서 AAV5-RPGR (botaretigene sparoparvovec) 유전자 치료에 대한 체액성 면역 반응. 732 - C0314 연령 관련 황반변성(AMD) 환자에서 JNJ-1887 (유전자 치료, AAVCAGsCD59)의 단회 유리체 내 주입에 대한 통합 안전성 분석. 5440 실제 유전성 망막 질환 환자의 의학적 동반 질환 및 심각한 시력 손상. 4664 - C0129 RPGR 관련 망막색소변성증 환자 식별을 위한 Sight Outcomes Research Collaborative (SOURCE) Repository 활용. 316 - C0153 습성 AMD 환자를 위한 딥러닝 기반 OCT 영상 분할 알고리즘과 전통적인 판독 센터의 수동 분할 비교. 얀센은 또한 ARVO 연례 회의에서 인터랙티브 망막 의료 정보 부스(위치 #709)를 운영할 예정입니다. 얀센 망막 연구 및 포트폴리오에 대한 자세한 내용은 웹사이트를 참조하십시오. botaretigene sparoparvovec (bota-vec) 소개 Botaretigene sparoparvovec (bota-vec)은 MeiraGTx Holdings plc와의 협력을 통해 RPGR 유전자의 눈 특이적 형태에 질병을 유발하는 변이가 있는 X-연관 망막색소변성증(XLRP) 환자 치료를 위해 연구되고 있습니다. 1회 투여를 통해 bota-vec은 기능적인 RPGR 유전자 복사본을 전달하여 망막 세포 손실을 상쇄하고 XLRP 환자의 시력을 보존하고 잠재적으로 회복시키는 것을 목표로 합니다. 현재 3상 LUMEOS 임상 시험(NCT04671433)이 진행 중이며, RPGR 유전자에 질병을 유발하는 변이가 있는 XLRP 환자 치료를 위한 bota-vec 연구를 위해 환자를 모집하고 있습니다. Bota-vec은 미국 식품의약국(FDA)으로부터 패스트 트랙 및 희귀의약품 지정을, 유럽의약품청(EMA)으로부터 PRIority MEdicines (PRIME), 첨단 치료 의약품(ATMP) 및 희귀의약품 지정을 받았습니다. 2019년 1월, 얀센 리서치 & 디벨롭먼트 LLC는 임상 단계 유전자 치료 회사인 MeiraGTx Holdings plc와 전 세계적인 협력 및 라이선스 계약을 체결하여 임상 단계 유전성 망막 질환 포트폴리오를 개발, 제조 및 상용화했습니다. Botaretigene sparoparvovec (bota-vec)은 협력 및 라이선스 계약의 일환으로 개발되고 있습니다. 얀센은 다른 유전성 망막 질환에 대한 새로운 표적을 탐색하기 위한 연구 협력을 구축하는 것 외에도, 바이러스 벡터 설계, 최적화 및 제조 분야의 핵심 역량을 구축하기 위해 MeiraGTx와 협력하고 있습니다. JNJ-81201887 (JNJ-1887), 이전 명칭 AAVCAGsCD59는 연령 관련 황반변성(AMD)의 진행된 형태인 지리성 위축 환자 치료를 위한 1회 투여 유전자 치료제입니다. JNJ-1887은 CD59의 가용성 형태(sCD59)의 발현을 증가시켜 망막 세포를 보호하고 질병 진행을 늦추고 예방하도록 설계되었습니다. 현재 2b상 PARASOL 임상 시험(NCT05811351)이 진행 중이며, 지리성 위축이 있는 진행된 건성 AMD 성인 환자 치료를 위한 JNJ-1887 연구를 위해 환자를 모집하고 있습니다. JNJ-1887은 미국 식품의약국(FDA)으로부터 패스트 트랙 지정, 유럽의약품청(EMA)으로부터 첨단 치료 의약품(ATMP) 지정을 받았습니다. 얀센은 질병이 과거의 것이 되는 미래를 만들고 있습니다. 우리는 존슨앤드존슨의 제약 회사로서, 과학으로 질병과 싸우고, 독창성으로 접근성을 개선하며, 마음으로 희망을 치유함으로써 전 세계 환자들에게 그 미래를 현실로 만들기 위해 끊임없이 노력하고 있습니다. 우리는 심혈관, 대사 및 망막, 면역학, 감염병 및 백신, 신경과학, 종양학, 폐고혈압 분야에서 가장 큰 차이를 만들 수 있는 의학 분야에 집중하고 있습니다. 얀센에 대한 자세한 내용은 웹사이트를 참조하십시오. 트위터 @JanssenGlobal을 팔로우하십시오. 얀센 리서치 & 디벨롭먼트 LLC는 존슨앤드존슨의 제약 회사입니다.