JOHNSON & JOHNSON, nipocalimab가 2상 연구에서 전신 홍반성 루푸스 활성 감소 가능성을 가진 최초이자 유일한 연구용 FcRn 차단제임을 보여주는 새로운 데이터 공개

존슨앤드존슨, 루푸스 치료제 '니포칼리맙' 임상 2b상서 긍정적 결과 발표… 3상 프로그램 개시 존슨앤드존슨(Johnson & Johnson, NYSE: JNJ)이 전신 홍반성 루푸스(Systemic Lupus Erythematosus, SLE) 성인 환자를 대상으로 진행한 임상 2b상 JASMINE 연구(NCT04882878)에서 긍정적인 탑라인 결과를 발표하고, 임상 3상 프로그램 개시를 알렸습니다. JASMINE 연구는 주요 평가 지표인 24주차 SRI-4(Systemic Lupus Erythematosus Responder Index 4) 복합 반응률에서 위약 대비 통계적으로 유의미한 개선을 달성했습니다. 또한, 스테로이드 사용량 감소 가능성을 시사하는 주요 이차 및 탐색적 평가 지표에서도 긍정적인 결과를 보였습니다. 니포칼리맙의 안전성 및 내약성 프로파일은 이전 임상 2상 연구와 일관되었으며, 새로운 안전성 신호는 확인되지 않았습니다. 이번 데이터는 전 세계적으로 약 300만~500만 명, 미국 내 약 45만 명이 앓고 있는 만성적이고 debilitating한 자가항체 매개 질환인 루푸스 치료에 있어 investigational FcRn 차단제 치료의 첫 긍정적 결과입니다. 루푸스의 만성 증상으로는 심한 피로감, 관절 통증 및 부기, 그리고 특징적인 나비 모양의 안면 발진 등이 있습니다. JASMINE 연구는 활동성 루푸스를 앓고 있는 228명의 성인 환자를 대상으로 니포칼리맙의 용량 범위 및 효과를 평가하기 위해 진행된 52주간의 다기관, 무작위, 이중 눈가림, 위약 대조, 평행군, 용량 탐색 연구로, 활동성 루푸스 치료을 위한 FcRn 차단제의 첫 긍정적인 연구 결과입니다. 존슨앤드존슨 혁신 의학 부문의 자가항체 및 류마티스 질환 담당 책임자인 Leonard L. Dragone 박사는 "전신 홍반성 루푸스(SLE)는 수백만 명의 삶의 질을 현저히 저하시킬 수 있는 심각한 자가항체 매개 질환"이라며, "많은 루푸스 환자들이 장기간 스테로이드 사용으로 인한 합병증에도 직면하고 있어, 현재 치료법의 한계를 보여주며 면역 기능을 보존하면서 질병 활성도를 줄일 수 있는 안전하고 내약성이 우수한 면역 선택적 치료제의 필요성을 강조합니다."라고 말했습니다. JASMINE 연구의 전체 결과는 향후 의학 학회에서 발표될 예정입니다. 편집자 주: a. SLE 반응 지수 4(SRI-4)는 임상 연구에서 루푸스 환자의 치료 반응을 평가하는 데 사용되는 복합 지표입니다. 이는 SELENA-SLE Disease Activity Index (SELENA-SLEDAI), Physician Global Assessment (PGA), British Isles Lupus Assessment Group (BILAG) 2004의 세 가지 국제적으로 검증된 지표의 기준을 포함합니다. 전신 홍반성 루푸스(SLE)는 신체의 면역 체계가 실수로 자신의 건강한 조직을 공격할 때 발생하는 만성 자가면역 질환입니다. 이는 피부, 관절, 심장, 폐, 신장, 뇌 등 신체의 여러 부위에 염증과 손상을 일으킬 수 있습니다. 루푸스는 남성보다 여성에게 9배 더 흔하게 발생하며, 주로 15~44세 사이에 처음 발병합니다. 전신 장기 손상 외에도 루푸스의 다른 합병증으로는 말기 신부전, 흉터가 남는 피부 병변, 신경 손상 및 다양한 형태의 심혈관 질환이 있을 수 있습니다. 루푸스를 앓고 있는 사람들은 심한 피로감, 기분 장애, 관절 통증 및 부기, 특징적인 나비 모양의 안면 발진을 포함한 발진, 그리고 장기간의 글루코코르티코이드 사용으로 인한 합병증으로 인해 삶의 질이 저하되는 경우가 많습니다. 심한 피로감은 루푸스의 가장 널리 보고되고 debilitating한 증상으로, 루푸스 환자의 최대 80%에게 영향을 미칩니다. 루푸스는 라틴어로 '늑대'를 의미하며, 전 세계 300만~500만 명에게 영향을 미치는 가장 흔한 형태의 루푸스이며, 루푸스 사례의 약 70%를 차지합니다. 미국에서는 약 45만 명이 루푸스의 영향을 받는 것으로 추정됩니다. 니포칼리맙은 FcRn에 높은 친화도로 결합하여 차단하고, 다른 적응 면역 및 선천 면역 기능에 대한 추가적인 감지 가능한 영향 없이 순환 면역글로불린 G(IgG) 수치를 감소시키도록 설계된 investigational 단일클론 항체입니다. 여기에는 희귀 자가항체 질환, 모체 동종항체에 의해 매개되는 모체-태아 질환, 자가항체 매개 류마티스 질환을 포함한 세 가지 주요 자가항체 영역에 걸친 여러 질환의 근간이 되는 자가항체 및 동종항체가 포함됩니다. 태반에서 IgG가 FcRn에 결합하는 것을 차단하는 것은 또한 모체 동종항체의 태반 통과를 태아에게 제한하는 것으로 믿어집니다. 미국 식품의약국(FDA) 및 유럽 의약품청(EMA)은 니포칼리맙에 대해 다음과 같은 여러 주요 지정 사항을 부여했습니다. * EU EMA: 태아 및 신생아 용혈성 질환(HDFN)에 대한 희귀의약품 지정(2019년 10월) 및 태아 및 신생아 동종면역 혈소판 감소증(FNAIT)에 대한 희귀의약품 지정(2025년 4월) * 미국 FDA: HDFN 및 따뜻한 자가면역 용혈성 빈혈(wAIHA)에 대한 신속 심사 지정(2019년 7월), 중증 근무력증(gMG)에 대한 신속 심사 지정(2021년 12월), FNAIT에 대한 신속 심사 지정(2024년 3월), 쇼그렌 증후군(SjD)에 대한 신속 심사 지정(2025년 3월) * 미국 FDA: wAIHA에 대한 희귀의약품 지위(2019년 12월), HDFN에 대한 희귀의약품 지위(2020년 6월), gMG에 대한 희귀의약품 지위(2021년 2월), 만성 염증성 탈수초성 다발신경병증(CIDP)에 대한 희귀의약품 지위(2021년 10월), FNAIT에 대한 희귀의약품 지위(2023년 12월) * 미국 FDA: HDFN에 대한 혁신 치료제 지정(2024년 2월), 쇼그렌 증후군에 대한 혁신 치료제 지정(2024년 11월) * 미국 FDA: 중증 근무력증에 대한 우선 심사(2024년 4분기) 존슨앤드존슨은 건강이 모든 것이라고 믿습니다. 헬스케어 혁신에서의 우리의 강점은 복잡한 질병이 예방, 치료 및 완치되는 세상, 치료법이 더 스마트하고 덜 침습적이며 솔루션이 개인화되는 세상을 구축할 수 있도록 합니다. 혁신 의학 및 메드테크 분야의 전문성을 통해 우리는 오늘날 헬스케어 솔루션의 전체 스펙트럼에 걸쳐 혁신하여 내일의 돌파구를 제공하고 인류 건강에 지대한 영향을 미칠 수 있는 독보적인 위치에 있습니다. www.innovativemedicine.jnj.com에서 더 많은 정보를 얻거나 @JNJInnovMed를 팔로우하십시오. Janssen Research & Development, LLC, Janssen Biotech, Inc. 및 Janssen Global Services, LLC는 Johnson & Johnson의 계열사입니다.