Pfizer, 전 세계 시장에서 겸상 적혈구 치료제 OXBRYTA® (voxelotor) 모든 로트 자발적 철수

화이자, 겸상 적혈구 치료제 OXBRYTA® 전 세계 시장서 자진 철수 결정 [서울=뉴스핌] PFE (화이자)가 겸상 적혈구 질환(SCD) 치료제 OXBRYTA® (voxelotor)의 모든 생산 로트(lot)에 대해 전 세계 시장에서 자발적으로 철수를 결정했다고 25일 발표했습니다. 화이자는 현재 진행 중인 voxelotor 관련 모든 임상 시험 및 확대 접근 프로그램도 중단할 예정입니다. 이번 결정은 현재까지 확보된 임상 데이터 분석 결과, OXBRYTA®의 전반적인 이익이 승인된 겸상 적혈구 환자 집단에서 더 이상 위험을 상회하지 않는다는 결론에 따른 것입니다. 데이터에 따르면 혈관 폐쇄 위기(vaso-occlusive crises) 및 사망 사건 발생률의 불균형이 관찰되었으며, 이에 대한 추가적인 평가가 필요하다는 판단입니다. 화이자는 이러한 조사 결과와 시장 철수 및 유통, 임상 연구 중단 결정에 대해 규제 당국에 통보하고 현재 데이터를 재검토하며 조사 결과를 파악하고 있습니다. Aida Habtezion 화이자 최고 의학 책임자 겸 전 세계 의료 및 안전 책임자는 "환자의 안전과 복지는 화이자에게 최우선이며, 이번 조치가 환자들에게 최선의 이익이 될 것이라고 믿는다"고 밝혔습니다. 그는 "겸상 적혈구 질환은 여전히 치료 옵션이 제한적인 매우 심각하고 치료가 어려운 질병으로, 이 질병으로 고통받는 환자들에게 우리의 최우선적인 관심이 있다"며, "데이터 검토 결과에 대한 조사를 계속하는 동안 환자들은 의사와 상담하여 대체 치료법을 논의할 것을 권고한다"고 덧붙였습니다. OXBRYTA®에 대한 추가 질문이 있는 환자, 의사, 약사 또는 기타 의료 전문가는 화이자 의료 정보(1-800-438-1985)로 연락하면 됩니다. 화이자는 환자, 규제 당국, 연구자 및 임상의에게 OXBRYTA®에 대한 조치 및 적절한 다음 단계에 대해 지속적으로 정보를 제공할 예정입니다. 화이자는 이번 결정이 2024년 연간 재무 전망에 영향을 미치지 않을 것으로 예상하고 있습니다. 겸상 적혈구 질환(SCD)은 헤모글로빈 S의 중합으로 인해 적혈구가 낫 모양으로 변형되어 혈관 염증과 용혈성 빈혈을 유발하는 평생 지속되는 유전성 혈액 질환입니다. 혈관 염증과 변형된 적혈구는 급성 통증 위기 또는 혈관 폐쇄 위기를 유발하고 뇌졸중을 포함한 진행성 말기 장기 손상을 일으킬 수 있습니다. SCD의 합병증은 어린 시절부터 시작되며 기대 수명 단축과 관련이 있습니다. SCD의 조기 개입 및 치료는 질병의 경과를 수정하고 증상 및 사건을 줄이며 장기적인 장기 손상을 예방하고 기대 수명을 연장할 잠재력을 보여왔습니다. 역사적으로 SCD의 근본 원인과 급성 및 만성 합병증을 해결하는 치료법에 대한 미충족 수요가 높았습니다. 선진 시장에서는 드물지만, 전 세계적으로 450만 명이 SCD를 앓고 있으며 4,500만 명 이상이 겸상 적혈구 형질을 가지고 있습니다. SCD는 특히 사하라 이남 아프리카 출신 조상을 둔 사람들에게서 발생하지만, 히스패닉, 남아시아, 남부 유럽 및 중동 출신 사람들에게서도 발생합니다. OXBRYTA® (voxelotor)는 겸상 적혈구 질환(SCD) 환자를 위한 경구용 일일 요법제입니다. OXBRYTA®는 헤모글로빈의 산소 결합 친화력을 증가시키는 방식으로 작용합니다. OXBRYTA®는 겸상 헤모글로빈 중합과 그로 인한 적혈구의 변형 및 파괴를 억제하여 용혈 및 용혈성 빈혈을 유발하는데, 이는 SCD를 앓고 있는 모든 환자가 직면하는 주요 병리입니다. 2019년, 미국 식품의약국(FDA)은 성인 및 12세 이상 소아의 SCD 치료를 위한 OXBRYTA® 정제에 대해 신속 승인(accelerated approval)을 부여했습니다. 2021년 12월, FDA는 미국 내 4세 이상 SCD 환자의 치료를 위해 OXBRYTA®의 승인 범위를 확대했습니다. OXBRYTA®는 유럽의약품청(EMA)으로부터 우선 의약품(PRIME) 지정을 받았으며, 유럽위원회(EC)로부터 SCD 환자 치료를 위한 희귀의약품으로 지정되었습니다. 2022년 2월, EC는 성인 및 12세 이상 소아 환자의 SCD로 인한 용혈성 빈혈 치료를 위한 단독 요법 또는 하이드록시카바마이드(하이드록시유레아) 병용 요법으로 OXBRYTA®에 대한 시판 허가를 부여했습니다. 2019년 첫 승인 이후 OXBRYTA®는 전 세계 35개국 이상에서 승인되었습니다.