Pfizer, 듀센 근이영양증 연구용 유전자 치료제에 대해 FDA 신속 심사 대상 지정

화이자, 듀센 근이영양증 유전자 치료제 FDA 패스트트랙 지정 획득 [뉴욕] 화이자(Pfizer Inc., NYSE: PFE)가 개발 중인 듀센 근이영양증(Duchenne Muscular Dystrophy, DMD) 치료용 유전자 치료 후보물질(PF-06939926)이 미국 식품의약국(FDA)으로부터 패스트트랙(Fast Track) 지정을 받았다고 2020년 10월 1일 발표했습니다. 현재 PF-06939926은 DMD 소년 환자를 대상으로 안전성과 유효성을 평가받고 있습니다. 패스트트랙은 심각한 질환을 치료하거나 예방하고, 충족되지 않은 의료 수요를 해결할 잠재력을 가진 신약의 개발을 촉진하고 신속한 심사를 지원하기 위한 절차입니다. 이번 지정은 1상b 임상시험 데이터에 근거한 것으로, 해당 데이터에 따르면 PF-06939926의 정맥 투여는 주입 기간 동안 내약성이 우수했으며, 디스트로핀 발현 수준이 12개월 동안 유지되었습니다. 화이자 글로벌 제품 개발 희귀질환 부문 최고 개발 책임자인 Brenda Cooperstone 박사는 “FDA가 저희의 investigational gene therapy PF-06939926에 패스트트랙 지정을 부여한 결정은 듀센 근이영양증에 대한 중요한 미충족 의료 수요를 해결해야 하는 시급성을 강조한다”며, “DMD는 파괴적인 질환이며 환자와 그 부모님들은 절박하게 치료 옵션을 기다리고 있습니다. 저희는 계획된 3상 프로그램을 최대한 신속하게 진행하기 위해 노력하고 있습니다.”라고 말했습니다. DMD는 근육 세포막 안정성과 기능에 필요한 디스트로핀을 생성하는 유전자의 돌연변이로 인해 발생하는 치명적이고 생명을 위협하는 X-연관 질환입니다. 환자들은 근육 퇴행을 보이며 나이가 들수록 점진적으로 악화되어 10대 초반에는 휠체어 도움이 필요하게 되고, 안타깝게도 20대 후반에는 질병으로 사망하는 경우가 많습니다. 미국 내 DMD 환자는 약 10,000~12,000명으로 추정됩니다. PF-06939926은 인간 근육 특이적 프로모터 조절 하에 인간 디스트로핀 유전자의 단축된 버전(미니-디스트로핀)을 운반하는 재조합 아데노 관련 바이러스 혈청형 9(rAAV9) 캡시드를 이용한 investigational 치료제입니다. rAAV9 캡시드는 근육 조직을 표적화할 수 있는 잠재력 때문에 전달 벡터로 선택되었습니다. 화이자는 2018년 PF-06939926의 단회 정맥 주입에 대한 다기관, 개방형, 비무작위, 상승 용량 연구인 1상b 임상시험을 시작했습니다. 이 연구의 목표는 이 investigational 유전자 치료제의 안전성과 내약성을 평가하는 것입니다. 임상 연구의 다른 목표에는 디스트로핀 발현 및 분포 측정, 근력, 질 및 기능 평가가 포함됩니다. 화이자는 20년 이상의 경험, 희귀질환 연구 전담 부서, 그리고 희귀 혈액학, 신경학, 심장학 및 유전성 대사 장애 등 여러 질환 영역에 걸친 광범위한 의약품 포트폴리오를 바탕으로 희귀질환 분야에 집중하고 있습니다. 화이자 희귀질환 부문은 선도적인 과학 기술과 질병 작용에 대한 깊은 이해를 바탕으로 학술 연구자, 환자 및 다른 기업과의 혁신적인 전략적 협력을 통해 혁신적인 치료법과 솔루션을 제공합니다. 화이자는 환자의 삶을 변화시키는 혁신을 통해 과학과 글로벌 자원을 활용하여 사람들의 삶을 연장하고 크게 개선하는 치료법을 제공합니다. 품질, 안전성 및 가치에 대한 기준을 설정하고, 건강 관리 제품의 발견, 개발 및 제조에 힘쓰고 있습니다. 전 세계 동료들은 매일 웰빙, 예방, 치료 및 질병 퇴치를 위해 노력하고 있습니다. 세계적인 혁신 바이오 제약 기업으로서의 책임을 다하며, 의료 제공자, 정부 및 지역 사회와 협력하여 전 세계적으로 신뢰할 수 있고 저렴한 의료 서비스에 대한 접근성을 지원하고 확대합니다. 150년 이상, 화이자는 의존하는 모든 사람들을 위해 변화를 만들어 왔습니다.