Vivet Therapeutics와 Pfizer Inc., 윌슨병 치료용 Vivet의 임상시험 유전자 치료제 제조 계약 체결

화이자, 윌슨병 유전자 치료제 임상 공급 계약 체결 글로벌 제약사 화이자(Pfizer Inc.)가 희귀 유전성 간 질환 치료제 개발사 비벳 테라퓨틱스(Vivet Therapeutics)와 임상 공급 계약을 체결했습니다. 이번 계약을 통해 화이자는 비벳의 윌슨병 유전자 치료제 후보물질인 VTX-801의 임상 1/2상 시험에 필요한 임상 시료를 생산 및 공급하게 됩니다. 윌슨병은 구리가 체내에 과도하게 축적되어 간과 신경계에 심각한 손상을 일으킬 수 있는 치명적인 질환입니다. VTX-801은 ATP7B 단백질 결핍으로 인한 윌슨병 치료를 목표로 하는 혁신적인 유전자 치료제입니다. 미국 식품의약국(FDA)과 유럽 집행위원회(EC)로부터 희귀의약품으로 지정받아 개발에 대한 기대감을 높이고 있습니다. 이번 임상 공급은 화이자의 미국 노스캐롤라이나주 채플힐 공장에서 진행될 예정입니다. 화이자는 최근 몇 년간 희귀 질환 환자들을 위한 유전자 치료제 생산 역량 강화를 위해 해당 시설에 대한 투자를 확대해 왔습니다. 양사는 2019년 3월, 화이자가 비벳의 지분을 일부 인수하고 전체 지분 인수 옵션을 확보하는 파트너십을 발표한 바 있습니다. 당시 VTX-801 공동 개발 계획도 함께 공개되었으며, 2020년 내 FDA에 임상시험계획(IND) 신청서를 제출할 예정이었습니다. 비벳 테라퓨틱스의 장-필립 콤발(Jean-Philippe Combal) CEO는 "잠재적으로 혁신적인 유전자 치료 기술의 생산은 매우 복잡한 과제"라며, "이번 계약이 화이자와의 관계를 더욱 공고히 하고 VTX-801의 장기적인 개발을 보장하는 중요한 이정표가 되기를 희망한다"고 밝혔습니다. 화이자의 희귀질환 연구 부문 최고과학책임자(CSO)인 쳉 쳉(Seng Cheng)은 "유전자 치료제 제조 역량에서 이룬 상당한 발전에 자부심을 느낀다"며, "비벳과의 관계에서 달성한 이번 성과는 환자들에게 중요한 신규 치료제를 적시에 제공하기 위한 당사의 전방위적 유전자 치료 연구 및 공급에 대한 전략적 투자의 중요성을 강조한다"고 말했습니다. 비벳 테라퓨틱스는 스페인 나바라 대학의 연구 재단인 FIMA와의 파트너십 및 독점 라이선스를 통해 개발된 새로운 아데노바이러스 벡터(AAV) 기술을 기반으로 희귀 유전성 대사 질환에 대한 유전자 치료제 파이프라인을 구축하고 있는 유망 바이오텍 기업입니다. VTX-801 외에도 PFIC3 치료를 위한 VTX-803 역시 미국과 유럽에서 희귀의약품 지정을 받았습니다. 이번 임상 1/2상 시험은 2021년 초 시작될 것으로 예상됩니다. 계약 조건은 공개되지 않았습니다.