Pfizer 투자자의 날, COVID-19 프로그램 및 다수 치료 영역 전반에 걸쳐 파이프라인 진전 상당수 공개

화이자, 파이프라인 대거 공개하며 미래 성장 동력 제시 [뉴욕] 화이자(Pfizer Inc., NYSE: PFE)가 이틀간의 가상 투자자의 날 행사를 통해 신약 파이프라인의 상당한 진전을 공개하고, COVID-19 팬데믹 대응 노력에 대한 최신 정보를 공유했습니다. 특히 독일 바이오엔테크(BioNTech SE)와 공동 개발 중인 COVID-19 백신 후보 물질 BNT162b2에 대한 새로운 데이터를 발표하며 주목받았습니다. 이번 파이프라인 업데이트는 화이자가 향후 5년간 연평균 최소 6%의 매출 성장률(CAGR)을 달성하고, 그 이후에도 지속적인 성장세를 이어갈 것이라는 전망을 뒷받침합니다. 현재 화이자는 6개 주요 치료 영역에 걸쳐 총 89개의 파이프라인 프로젝트를 보유하고 있으며, 이 중 4개는 등록 단계, 23개는 임상 3상 단계에 있습니다. 특히 2025년까지 매출에 기여할 것으로 예상되는 27개의 핵심 프로그램이 집중 조명되었습니다. 이들 프로그램은 2025년까지, 그리고 2026년에서 2028년 사이에 매출을 견인할 것으로 기대됩니다. 화이자는 특히 항암, 백신, 희귀 질환, 염증 및 면역학 분야에서 2025년까지 상당한 매출 증대를 예상하고 있습니다. 화이자의 목표인 2025년까지 환자에게 최대 25개의 혁신적인 치료법을 제공하는 데 있어, 현재 38개의 잠재적 기회를 확보하고 있습니다. 여기에는 20가 폐렴구균 단백결합 백신 후보 물질(20vPnC)도 포함됩니다. 이러한 기회들은 2020년부터 2025년까지 위험 조정 없는 기준으로 150억 달러 이상의 추가 매출을 창출할 것으로 예상되며, 20vPnC를 포함할 경우 총 350억 달러에서 400억 달러의 연간 최대 매출 잠재력을 가집니다. 만약 COVID-19 관련 프로그램이 성공적으로 개발된다면, 이는 이러한 추정치에 더해질 것입니다. 알버트 불라(Dr. Albert Bourla) 화이자 회장 겸 CEO는 "환자의 삶을 변화시키는 혁신을 추구하는 화이자의 목적은 그 어느 때보다 중요하며, 우리의 R&D 파이프라인은 그 어느 때보다 역동적"이라며, "연구 및 임상팀이 질병과의 싸움에 가져오는 혁신적인 과학과 COVID-19와의 싸움에서 임상 프로그램을 전례 없는 속도로 발전시키는 것에 자부심을 느낀다"고 말했습니다. 그는 또한 "향후 몇 달, 몇 년 동안 화이자는 바이오테크의 민첩성과 혁신 정신을 대형 제약사의 규모와 결합하여 계속해서 보여줄 것"이라며, "현재 포트폴리오의 깊이와 폭, 과학 엔진의 엄청난 잠재력, 그리고 혁신 문화의 힘을 바탕으로 세계에서 가장 어려운 건강 문제 중 일부를 해결함으로써 환자들에게 의미 있는 가치를 지속적으로 제공할 준비가 되어 있다"고 덧붙였습니다. COVID-19 개발 프로그램 업데이트 화이자는 인류를 COVID-19 팬데믹으로부터 보호하고 미래의 글로벌 보건 위기에 더 잘 대응하기 위한 노력에서 여러 주요 진전을 발표했습니다. BNT162 mRNA 기반 백신 프로그램 화이자와 바이오엔테크는 SARS-CoV-2 바이러스에 대한 BNT162 mRNA 기반 백신 프로그램에서 여러 업데이트를 공유했습니다. 여기에는 다음이 포함됩니다. BNT162b2 백신 후보 물질에 대한 추가 정보가 발표되었으며, 여기에는 접종 지점에서 최대 5일 동안 냉장(2-8°C) 조건에서 바이알을 보관할 수 있음을 뒷받침하는 새로운 안정성 데이터가 포함됩니다. BNT162b2 후보 물질의 2차 접종 후 2주(35일) 시점에서의 1상 면역원성 데이터는 중화 기하 평균 역가가 이전에 공유된 데이터에 기반하여 SARS-CoV-2 회복기 혈청 패널보다 높게 유지됨을 보여주는 추가 데이터를 제공합니다. 진행 중인 3상 임상 시험에서 제한적인 눈가림 내약성 데이터는 1상에서 관찰된 대부분 경증에서 중등도의 내약성 프로파일을 확인시켜 줍니다. 발표된 눈가림 데이터에서 참가자의 50%는 위약을, 50%는 BNT162b2를 투여받았습니다. 새로운 인구 집단을 포함하도록 모집을 약 44,000명으로 확대하는 3상 주요 임상 시험을 위해 FDA에 수정된 프로토콜을 제출했습니다. 현재 임상 시험 등록은 계획대로 진행 중이며, 현재 29,000명 이상이 등록되었습니다. 현재 감염률을 기준으로, 양사는 10월 말까지 효능에 대한 결정적인 결과 분석이 가능할 것으로 계속해서 예상하고 있습니다. 프로테아제 억제제 프로그램 화이자는 COVID-19에 대한 새로운 연구 치료제인 PF-07304814의 안전성을 평가하기 위한 1b상 임상 시험 개시를 발표했습니다. 주목할 점은 다음과 같습니다. 1b상 연구는 전임상 연구에서 SARS-CoV-2 3CL 프로테아제의 매우 강력한 억제제로 입증된 PF-00835321 활성 화합물로 대사되는 인산염 프로드러그인 PF-07304814의 안전성, 내약성 및 약동학을 평가하는 이중 눈가림, 위약 대조 임상 시험입니다. 이 임상 연구의 시작은 선도적인 학술 협력자들과 협력하여 수행된 전임상 데이터를 기반으로 하며, COVID-19를 특정적으로 해결하기 위해 설계된 잠재적인 최초의 SARS-CoV-2 치료제의 항바이러스 활성을 입증합니다. 예비 전임상 데이터를 설명하는 두 편의 논문이 현재 사전 인쇄 서버에 게시되어 있으며, 잠재적인 출판을 위해 과학적 동료 검토를 받고 있습니다. 주요 치료 영역 화이자는 2025년까지 출시될 것으로 예상되는 블록버스터 잠재력을 가진 후보 물질을 포함하여 다양한 치료 영역에서 상당한 연구 발전을 공유했습니다. 백신 COVID-19 백신 프로그램 외에도 화이자는 임상 성공 및 규제 승인을 전제로 2025년까지 5가지 혁신적인 백신을 제공하는 것을 목표로 합니다. 이러한 후기 임상 개발 프로그램에 대한 업데이트는 다음과 같습니다. 20가 폐렴구균 단백결합 백신(20vPNC)에 대한 새로운 데이터가 2개월부터 시작하는 소아 2상 개념 증명 연구에서 4회 접종 시리즈의 안전성과 면역원성을 설명하며 발표되었습니다. 20vPNC는 프리베나13® 폐렴구균 13가 단백결합 백신[디프테리아 CRM197 단백질]과 유사한 안전성 및 내약성 프로파일을 보였습니다. 수용 가능한 안전성 프로파일과 4차 접종 반응 데이터를 포함한 유리한 면역 반응 데이터를 바탕으로 화이자는 혁신 신약 지정(Breakthrough Therapy Designation)을 받았습니다. 전체 결과는 2020년 10월 ID Week의 가상 2020 의료 학회에서 발표될 예정이며, 영아를 대상으로 하는 20vPNC에 대한 3상 프로그램이 진행 중입니다. 화이자의 잠재적인 최초의 5가 수막구균 백신 후보 물질(Penta; MenABCWY)에 대한 2상 개념 증명 연구가 진행되었습니다. 결과는 10-25세 연령의 개인에서, 이전에 MenACWY에 노출되었는지 여부에 관계없이, Penta 면역 반응이 강력했으며 허가된 수막구균 백신(MenB 및 MenACWY)에 비해 비열등함을 입증했습니다. Penta 각 용량의 비열등성은 Penta와 MenB의 2차 접종 후 1개월, Penta와 MenACWY의 1차 접종 후 1개월 시점에서 모든 혈청군에 걸쳐 입증되었습니다. Penta는 내약성이 우수했습니다. 이 연구의 상세 결과는 2020년 10월 ID Week의 가상 2020 의료 학회에서 발표될 예정이며, 청소년 및 젊은 성인을 대상으로 하는 3상 임상 시험이 진행 중입니다. 호흡기 세포융합 바이러스(RSV) 예방을 위한 화이자의 잠재적인 최초의 모체 백신 후보 물질(RSVpreF)에 대한 업데이트가 있었습니다. 1/2상 임상 연구 결과는 가임기 여성에서 면역화 후 1개월 시점에 RSV A의 경우 15.2배, RSV B의 경우 18.0배의 RSV 중화 항체 배가 상승을 보여주었으며, 이는 후기 또는 불충분하게 안정화된 형태에서 보이는 2-3배 상승과 비교할 때 전례 없는 수준입니다. 이러한 데이터를 사용하여 회사는 RSVpreF의 잠재적 효능을 예측하기 위해 모델링을 적용했습니다. 모델의 출력에 따르면, 연구용 백신 RSVpreF는 임산부에게 투여될 경우 신생아에게 의미 있는 효능을 입증할 높은 확률을 가지고 있습니다. 3상 임상 시험이 진행 중입니다. 희귀 질환 화이자의 희귀 질환 후기 파이프라인에는 현재 3개의 유전자 치료 프로그램이 포함되어 있으며, 성공 시 2023년 말까지 규제 승인을 받을 것으로 예상됩니다. 또한 다양한 성숙 단계에 있는 10개의 전임상 이니셔티브 파이프라인이 있습니다. 주요 업데이트는 다음과 같습니다. 1b상 근이영양증(DMD) 유전자 치료 프로그램의 데이터가 발표되었으며, 여기에는 고용량 연구용 치료제를 투여받은 추가 9명의 소년들에 대한 데이터가 포함됩니다. 총 15명의 소년이 고용량으로 치료받았으며, 총 18명의 소년이 치료받았습니다. 수정된 면역 조절 요법 및 모니터링 요법을 사용하여 치료받은 추가 9명의 소년들 사이에서는 심각한 이상 반응(SAE)이 관찰되지 않았습니다. 예방적 스테로이드 치료도 1mg/kg에서 2mg/kg의 중간 용량으로 변경되었습니다. 9명의 소년 중 3명은 노스캐롤라이나주 샌포드에 있는 화이자 시설에서 개발된 상업적 제조 공정을 사용하여 제조된 유전자 치료 제품으로 투여받았습니다. 이러한 데이터를 바탕으로 회사는 향후 몇 주 안에 주요 연구를 시작할 계획이며, 2022년에 임상 데이터에 대한 중간 분석을 수행할 계획입니다. B형 혈우병 유전자 치료 프로그램의 경우, 회사는 fidanocogene elaparvovec의 1/2상 연구 데이터를 공유했으며, 이는 5E11 vg/kg 용량으로 투여되었을 때 4년 시점에서 정상 범위의 약 20% 수준에서 지속적인 Factor IX 활성 발현을 입증했습니다. 이 데이터는 B형 혈우병 환자를 위한 유전자 치료에서 관찰된 가장 긴 내구성 기간을 나타냅니다. 중요하게도, 이 치료받은 환자들의 평균 연간 출혈률(ABR)과 연간 수혈률은 현저히 감소했습니다. 고무적인 안전성 및 효능 프로파일을 고려하여, 회사는 2019년에 3상 임상 시험을 시작했으며, 40명의 환자를 대상으로 한 전향적 선행 연구가 현재 완전히 등록되었습니다. 회사는 현재...