Ocugen, OCU410ST Modifier Gene Therapy의 Phase 1 GARDian1 임상시험 결과 발표

오큐젠(Ocugen), 희귀 실명 질환 스타가르트병 유전자 치료제 임상 1상 긍정 결과 발표 미국 펜실베이니아주 말번 – 2026년 1월 12일 – 유전자 치료 분야의 선도적인 바이오테크 기업 오큐젠(Ocugen, Inc., NASDAQ: OCGN)이 스타가르트병 치료를 위한 혁신적인 변형 유전자 치료제 OCU410ST의 긍정적인 임상 1상 GARDian1 시험 결과를 발표했습니다. 해당 결과는 왕립 안과 의학회에서 발행하는 동료 심사 학술지인 네이처 아이(Nature Eye)에 게재되었습니다. 이번에 발표된 논문 "스타가르트병 치료를 위한 혁신적인 변형 유전자 치료제: 임상 1상 GARDian1 시험 통찰(A novel modifier gene therapy to treat Stargardt disease: Phase 1 GARDian1 Trial Insights)"은 시에라 아이 어소시에이츠(Sierra Eye Associates)의 임상 연구 책임자이자 펠로우십 디렉터이며 네바다 대학교 리노 의과대학 임상 교수인 Arshad M. Khanani 박사, 듀크 대학교 의과대학 안과 교수이자 CME-Ophthalmology 디렉터인 Lejla Vajzovic 박사, 어소시에이티드 레티나 컨설턴츠(Associated Retina Consultants) 소속이자 레티나 리서치 재단(Retina Research Foundation of America)의 회장 겸 설립자이며 애리조나 대학교 의과대학 임상 조교수인 Benjamin A. Bakall 박사, 그리고 오큐젠의 Murthy Chavali 박사와 Huma Qamar 박사가 공동으로 집필했습니다. 논문에는 초기부터 진행된 스타가르트병 환자를 대상으로 OCU410ST를 평가한 최초의 인체 대상 임상 1상 시험에서 얻어진 12개월간의 안전성, 내약성 및 탐색적 유효성 데이터가 포괄적으로 보고되었습니다. 임상 1상 GARDian1 시험은 OCU410ST의 임상 개발을 뒷받침하는 강력한 유효성 및 안전성 결과를 입증했습니다. 주요 결과는 다음과 같습니다. 스타가르트병은 유전성 황반변성의 가장 흔한 형태로, 미국과 유럽을 합쳐 100,000명 이상의 환자에게 영향을 미칩니다. 이 질환은 망막 색소 상피 세포에 독성 지질단백질이 축적되어 광수용체 세포가 퇴행하면서 점진적인 중심 시력 상실을 특징으로 합니다. 현재 이 치명적인 질환에 대한 승인된 치료법이 없어 심각한 미충족 의료 수요가 존재합니다. 오큐젠의 최고 의료 책임자(CMO)인 Huma Qamar 박사는 "네이처 아이에 게재된 이번 결과는 스타가르트병 치료를 위한 변형 유전자 치료제 OCU410ST의 과학적 접근 방식과 임상적 가능성을 입증합니다. 임상 1상 GARDian1 시험은 기능적 및 구조적 측면에서 수렴적인 이점을 보여주었습니다. 이는 경구 치료나 돌연변이 제한적 대체 접근법을 포함한 다른 모든 접근법과는 다른 패러다임 전환을 의미하며, 근본적인 ABCA4 돌연변이와 관계없이 잠재적으로 평생 단 한 번의 유전자 치료로 환자들에게 혜택을 줄 수 있는 비특이적 변형 전략입니다. 이러한 결과는 현재 진행 중인 임상 2/3상 GARDian3 시험에 중요한 지지를 제공합니다."라고 말했습니다. 논문의 주 저자이자 시에라 아이 어소시에이츠의 임상 연구 책임자이며 오큐젠 과학 자문 위원회 위원인 Arshad M. Khanani 박사는 "위축성 병변 진행 둔화 및 시력 안정화 또는 개선을 포함한 구조적 및 기능적 평가 지표 전반에 걸쳐 관찰된 일관된 이점은 현재 질병을 변화시키는 치료 옵션이 없는 스타가르트병 환자들의 치료 결과를 혁신할 수 있는 이 변형 유전자 치료 플랫폼 접근법의 잠재력을 강조합니다. 현재 진행 중인 임상 2/3상 GARDian3 시험의 결과 발표를 기대하고 있습니다."라고 덧붙였습니다. 임상 2/3상 GARDian3 시험은 예정보다 앞서 진행되고 있으며, 2026년 1분기 내에 환자 등록 완료가 예상됩니다. 오큐젠은 3년 내 3건의 규제 제출을 목표로 하는 전략에 따라 2027년 상반기 내 생물학적 제제 허가 신청(BLA) 제출을 목표로 하고 있습니다. OCU410ST 소개 OCU410ST는 AAV5 전달 플랫폼을 사용하여 RORA(RAR-Related Orphan Receptor A) 유전자를 망막에 전달합니다. 핵 호르몬 수용체 신호 전달을 복원함으로써 OCU410ST는 지질단백질 형성, 산화 스트레스, 보체 활성화, 염증 및 근본적인 ABCA4 유전자형과 무관한 광수용체 생존 네트워크를 포함한 스타가르트병과 관련된 병태생리학적 경로를 해결합니다. 스타가르트병 소개 스타가르트병 1형은 ABCA4 유전자의 양쪽 대립유전자 돌연변이로 인해 발생하는 유전성 안과 질환입니다. 이 질환은 점진적인 황반변성을 유발하며, 일반적으로 아동기 또는 청소년기에 발병합니다. 영향을 받은 환자는 점진적인 중심 시력 상실을 경험하는 반면, 주변 시력은 일반적으로 보존됩니다. 현재 이 희귀 질환에 대한 FDA 승인 치료법은 없습니다. 오큐젠(Ocugen, Inc.) 소개 오큐젠은 실명 질환을 치료하고 전 세계 환자들에게 희망을 제공하기 위한 혁신적인 유전자 치료제 발굴, 개발 및 상업화에 주력하는 바이오테크 기업입니다. 독자적인 지적 및 인적 자본을 활용하여 새로운 과학적 경로를 개척하며 환자들의 삶에 영향을 미치고 있습니다. 오큐젠의 혁신적인 변형 유전자 치료 플랫폼은 유전자 비특이적 접근 방식을 통해 대규모 환자 집단의 상당한 미충족 의료 수요를 해결할 잠재력을 가지고 있습니다. www.ocugen.com에서 더 많은 정보를 얻고 X 및 LinkedIn에서 오큐젠을 팔로우하십시오.