Agios, 희귀질환 포트폴리오 성장을 가속화하기 위한 2026년 전략적 우선순위 및 주요 마일스톤 발표

Agios Pharmaceuticals, 2026년 희귀질환 치료제 개발 가속화…AQVESME 출시 및 신규 적응증 확대 목표 미국 매사추세츠주 케임브리지, 2026년 1월 12일 (GLOBE NEWSWIRE) -- 희귀질환 환자를 위한 혁신적인 의약품 개발에 주력하는 상업 단계의 바이오 제약 기업 Agios Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: AGIO)가 2026년 전략적 우선순위와 주요 마일스톤을 발표했습니다. 회사의 경영진은 2026년 1월 14일 수요일 오전 8시 15분(태평양 표준시) / 오전 11시 15분(동부 표준시)에 개최되는 제44회 연례 JP모건 헬스케어 컨퍼런스에서 이러한 업데이트를 발표할 예정입니다. Agios의 CEO인 Brian Goff는 "2025년 Agios는 포트폴리오 전반에 걸쳐 강력하고 일관된 실행을 통해 지속 가능하고 다각화된 희귀질환 기업이라는 목표를 향해 의미 있는 진전을 이루었습니다"라며, "작년에는 AQVESME™ (mitapivat)의 역사적인 미국 승인을 통해 정점을 찍었습니다. AQVESME는 피루브산 키나아제(PK) 활성제로, 수혈 의존 및 비수혈 의존 성인 알파 또는 베타 지중해빈혈 환자의 빈혈 치료제로 승인된 유일한 의약품입니다. 이 승인은 debilitating하고 치명적인 희귀 혈액 질환을 앓고 있는 환자들에게 새로운 질병 변형 경구 치료 옵션을 제공합니다."라고 말했습니다. 이어 Goff CEO는 "2026년을 맞이하며 회사는 중요한 전환점에 서 있습니다. 우리는 지중해빈혈에 대한 AQVESME의 고영향 미국 출시를 진행하고, 겸상 적혈구 질환 및 저위험 골수이형성증후군과 같은 추가적인 고부가가치 적응증으로 PK 활성화 프랜차이즈를 확장하며, 혈액학 및 희귀질환 전반에 걸쳐 다각화를 더욱 강화할 잠재력을 가진 유망한 초기 단계 파이프라인을 발전시킬 것입니다. 또한 장기적인 지속 가능성을 지원하기 위해 규율 있는 자본 배분과 운영 효율성에 계속 집중할 것입니다. 강력한 추진력과 명확한 로드맵을 바탕으로 Agios는 희귀질환 환자들에게 혁신적인 치료법과 의미 있는 영향을 제공할 수 있는 위치에서 새해를 시작합니다."라고 덧붙였습니다. 2026년 예상 마일스톤은 다음과 같습니다. * 지중해빈혈 (Thalassemia) * 저위험 골수이형성증후군 (Lower-Risk Myelodysplastic Syndromes, LR-MDS) * 진성적혈구증가증 (Polycythemia Vera, PV) * 페닐케톤뇨증 (Phenylketonuria, PKU) 제44회 연례 JP모건 헬스케어 컨퍼런스 발표 Agios 경영진은 2026년 1월 14일 수요일 오전 8시 15분(태평양 표준시) / 오전 11시 15분(동부 표준시)에 개최되는 제44회 연례 JP모건 헬스케어 컨퍼런스에서 발표할 예정입니다. 라이브 웹캐스트는 회사 웹사이트(www.agios.com)의 투자자 섹션 내 '이벤트 및 프레젠테이션' 탭에서 접속할 수 있습니다. 발표 후 최소 2주 동안 회사 웹사이트에 웹캐스트 다시 보기 영상이 보관될 예정입니다. AQVESME의 주요 안전성 정보 박스 경고: 간 손상 AQVESME는 심각한 간 손상을 유발할 수 있습니다. 치료 시작 시점과 이후 24주 동안 4주 간격으로, 그리고 임상적으로 필요할 때 간 기능 검사(ALT, AST, 알칼리성 포스파타제 및 총 빌리루빈 측정)를 실시해야 합니다. 간경변 환자에게는 AQVESME 사용을 피해야 합니다. 간 손상이 의심될 경우 AQVESME 투여를 중단해야 합니다. 간 손상 위험으로 인해 AQVESME는 위험 평가 및 완화 전략(REMS)인 AQVESME REMS라는 제한된 프로그램을 통해서만 이용 가능합니다. 경고 및 주의사항 간 손상: AQVESME는 간 손상을 유발할 수 있습니다. 간경변 환자에게는 AQVESME 사용을 피해야 합니다. AQVESME로 치료받은 지중해빈혈 환자에서 황달 동반 또는 비동반 간 손상이 치료 첫 6개월 내에 관찰되었습니다. AQVESME 투여 전, 그리고 첫 24주 동안 4주 간격으로, 이후 임상적으로 필요할 때 간 기능 검사(ALT, AST, 알칼리성 포스파타제, 총 빌리루빈 측정 포함)를 실시해야 합니다. 간 기능 검사에서 임상적으로 유의미한 증가가 관찰되거나 알라닌 아미노전이효소(ALT) 수치가 정상 상한치의 5배를 초과하는 경우 AQVESME 투여를 중단해야 합니다. 약물 유발성 간 손상이 의심될 경우 간 손상의 다른 원인을 배제하기 위한 포괄적인 평가를 완료해야 합니다. AQVESME로 인한 간 손상이 의심될 경우 AQVESME 투여를 중단해야 합니다. 초기 간 손상의 증상 및 징후는 지중해빈혈과 유사할 수 있습니다. 환자들에게 AQVESME 치료 중 식욕 부진, 메스꺼움, 우상복부 통증, 구토, 공막 황달, 황달 또는 짙은 소변과 같은 증상의 새로 발생 또는 악화 시 보고하도록 권고해야 합니다. 이중 맹검 기간 동안 지중해빈혈 환자 301명 중 2명(0.66%)이 간 손상을 시사하는 이상 반응을 경험했습니다. 위약을 투여받다가 AQVESME로 전환한 후 개방형 연장 기간 동안 3명의 추가 환자가 간 손상을 시사하는 이상 반응을 경험했습니다. 이 5명의 환자 중 2명은 입원이 필요한 심각한 간 손상을 겪었으며, 여기에는 황달이 발생한 1명의 환자(최고 빌리루빈 수치 32 mg/dL)가 포함됩니다. 다른 환자는 입원할 필요는 없었지만 황달(최고 빌리루빈 수치 4 mg/dL)이 발생했습니다. 이러한 반응은 치료 첫 6개월 이내에 발생했으며, ALT 수치가 정상 상한치의 5배 이상으로 상승하고 황달 동반 또는 비동반의 특징을 보였습니다. 모든 환자는 AQVESME 투여를 중단했으며, 치료 중단 후 이러한 반응은 개선되었습니다. AQVESME REMS 간 손상 위험으로 인해 AQVESME는 REMS인 AQVESME REMS라는 제한된 프로그램을 통해서만 이용 가능합니다. 이상 반응 AQVESME를 복용한 환자들에서 가장 흔한 이상 반응은 두통과 불면증이었습니다. 간 기능 장애 간경변(Child-Pugh Class A, B 또는 C) 환자에게는 AQVESME 사용을 피해야 합니다. AQVESME의 전체 처방 정보, 박스 경고 포함 내용을 참조하십시오. Agios 소개: 희귀질환의 변화를 위한 연결을 통해 Agios는 희귀질환 치료의 미래를 재정의하는 것을 비전으로 삼고 있습니다. 연결을 통해 우리는 커뮤니티와 신뢰할 수 있는 파트너십을 구축하고, 삶을 변화시킬 잠재력을 가진 혁신적인 의약품을 개발 및 제공하기 위해 협력합니다. 혈액학 분야의 전문성을 바탕으로 생물학적 전문 지식과 실제 통찰력을 결합하여 우리가 봉사하는 사람들의 우선순위를 반영하는 희귀질환 의약품의 성장하는 파이프라인을 발전시키고 있습니다. Agios는 매사추세츠주 케임브리지에 본사를 둔 상업 단계의 바이오 제약 기업입니다. 더 자세한 정보는 www.agios.com을 방문하거나 LinkedIn 및 X에서 팔로우하십시오.