MERCK, hif-2α 억제제 belzutifan (MK-6482) 신약 허가 신청에 대해 FDA로부터 우선 심사 받음

머크, HIF-2α 억제제 벨주티판(belzutifan) 신약 허가 신청에 대해 FDA 우선 심사 지정 머크(Merck, NYSE: MRK)는 폰 히펠-린다우(VHL) 질환과 관련된 신장세포암종(RCC) 치료제로 개발 중인 새로운 후보물질인 HIF-2α 억제제 벨주티판(belzutifan, MK-6482)에 대한 신약 허가 신청(NDA)이 미국 식품의약국(FDA)으로부터 우선 심사 대상으로 지정되었다고 발표했습니다. 이번 우선 심사 지정은 VHL 질환 관련 신장세포암종 환자를 대상으로 진행된 임상 2상 연구(Study-004)의 객관적 반응률(ORR) 데이터를 기반으로 합니다. 해당 연구에서 벨주티판은 VHL 질환 관련 신장세포암종 환자 61명 중 22명(36.1%)에게서 확정된 객관적 반응률을 보였습니다. FDA는 오는 9월 15일까지 벨주티판에 대한 최종 결정을 내릴 예정입니다. 머크 연구소 임상 연구 부사장인 Scot Ebbinghaus 박사는 "폰 히펠-린다우 질환은 희귀 유전 질환으로, 현재까지 근본적인 치료 옵션이 없으며 여러 장기에서 암 발생 위험이 높습니다. 실제로 VHL 질환 환자의 최대 70%가 평생에 걸쳐 신장세포암종을 겪습니다"라며, "이번 우선 심사 지정은 머크의 항암 파이프라인을 혁신적이고 새로운 치료 접근법으로 확장하고 다각화하는 데 있어 중요한 진전을 이루었음을 입증합니다. FDA와 긴밀히 협력하여 도움이 필요한 환자들에게 벨주티판을 제공할 수 있기를 기대합니다"라고 말했습니다. 머크는 광범위한 임상 프로그램을 통해 진행성 신장세포암종 및 기타 종양 유형에 대한 벨주티판의 연구를 진행하고 있습니다. 현재 진행 중인 임상 2상 연구 외에도, 벨주티판은 이전에 치료받은 환자를 대상으로 단독 요법 및 병용 요법으로, 그리고 진행성 신장세포암종의 1차 치료제로 병용 요법으로서 임상 3상 시험에서 평가되고 있습니다. 또한, 이번 연구에서는 췌장 낭종, 췌장 신경내분비 종양, 중추신경계 혈관모세포종, 망막 혈관모세포종 등 VHL 질환과 관련된 다른 일반적인 종양에 대한 반응률도 평가되었습니다. 벨주티판(MK-6482)은 HIF-2α를 표적으로 하는 새롭고 강력하며 선택적인 억제제입니다. HIF-2α를 포함한 저산소증 유발 인자(hypoxia-inducible factors) 단백질은 종양 억제 단백질인 VHL이 비활성화될 때 환자에게 축적될 수 있습니다. HIF-2α의 축적이 제대로 조절되지 않으면 세포 증식, 혈관 신생 및 종양 성장에 관련된 여러 종양 유전자를 자극하여 양성 및 악성 종양의 성장을 유발할 수 있습니다. VHL의 비활성화는 신장세포암종 종양의 90% 이상에서 관찰되었습니다. HIF-2α 발견으로 이어진 VHL 생물학에 대한 연구는 2019년 노벨 생리의학상을 수상했습니다. 폰 히펠-린다우 질환은 전 세계적으로 약 20만 명, 미국에서만 약 1만 명이 앓고 있는 희귀 유전 질환으로, 3만 6천 명당 1명꼴로 발병합니다. VHL 질환 환자는 양성 혈관 종양뿐만 아니라 신장세포암종을 포함한 여러 암의 위험에 노출됩니다. VHL 질환 환자의 최대 70%가 신장세포암종을 겪습니다. 신장세포암종은 가장 흔한 유형의 신장암으로, 신장암의 약 90%를 차지하며, 이 중 약 70%가 신장세포암종입니다. 2020년 전 세계적으로 약 43만 1,300건의 신장암 진단이 있었고, 약 17만 9,400명이 사망한 것으로 추정됩니다. 2021년 미국에서는 약 7만 6,100건의 신장암 신규 진단과 약 1만 3,800명의 사망이 예상됩니다. 머크의 항암 분야 집중 머크는 획기적인 과학 연구를 혁신적인 항암제로 전환하여 전 세계 암 환자들에게 도움을 주는 것을 목표로 하고 있습니다. 머크는 암 환자들에게 새로운 희망을 제공할 수 있다는 가능성이 우리의 목적을 이끌고 있으며, 항암제 접근성 지원은 우리의 약속입니다. 항암 분야에 대한 집중의 일환으로, 머크는 30개 이상의 종양 유형에 걸쳐 업계 최대 규모의 개발 프로그램을 통해 면역항암제의 잠재력을 탐구하는 데 전념하고 있습니다. 또한, 전략적 인수를 통해 포트폴리오를 지속적으로 강화하고 있으며, 진행성 암 치료 개선 가능성이 있는 여러 유망한 항암 후보물질 개발을 우선적으로 추진하고 있습니다. 항암 임상 시험에 대한 자세한 내용은 www.merck.com/clinicaltrials 에서 확인할 수 있습니다. 130년 동안 머크(미국 및 캐나다 외 MSD로 알려짐)는 인류의 삶을 위한 발명으로, 세계에서 가장 어려운 질병에 대한 의약품과 백신을 제공하며 생명을 구하고 개선하는 사명을 추구해왔습니다. 우리는 광범위한 정책, 프로그램 및 파트너십을 통해 의료 서비스 접근성을 높임으로써 환자와 인구 건강에 대한 헌신을 보여줍니다. 오늘날 머크는 암, HIV 및 에볼라와 같은 감염병, 신종 동물 질병 등 인류와 동물을 위협하는 질병을 예방하고 치료하기 위한 연구의 선두에 서 있으며, 세계 최고의 연구 중심 바이오 제약 회사가 되기 위해 노력하고 있습니다. 자세한 내용은 www.merck.com 에서 확인할 수 있으며, Twitter, Facebook, Instagram, YouTube 및 LinkedIn을 통해 연결할 수 있습니다.