FDA, 폰 히펠 린다우병 관련 신세포암종 치료를 위한 Merck의 신규 HIF-2α 억제제 MK-6482에 혁신 신약 지정 부여

머크(Merck), 희귀 유전 질환 관련 신장암 치료제 MK-6482에 FDA 혁신 신약 지정 미국 식품의약국(FDA)이 머크(Merck & Co., Inc., NYSE: MRK)의 신규 연구 개발 중인 HIF-2α 억제제 MK-6482에 대해 폰 히펠-린다우(VHL) 질환 관련 신세포암종(RCC) 치료를 위한 혁신 신약(Breakthrough Therapy)으로 지정했다고 29일 발표했습니다. 이번 지정은 VHL 질환을 앓고 있는 환자 중 비전이성 신세포암종 종양이 3cm 미만이고 즉각적인 수술이 필요하지 않은 경우를 대상으로 합니다. 또한, FDA는 MK-6482에 대해 VHL 질환 치료를 위한 희귀의약품(Orphan Drug) 지정도 함께 부여했습니다. 이러한 지정은 2020년 미국 임상종양학회 연례 회의(ASCO)에서 발표된 VHL 질환 관련 명세포 신세포암종 환자를 대상으로 MK-6482의 효과를 평가한 2상 임상시험 데이터를 기반으로 합니다. 머크 연구소 임상 연구 부사장인 스콧 에빙하우스 박사는 "머크의 다양하고 광범위한 항암 파이프라인은 도움이 필요한 환자들에게 혁신적인 신규 치료법을 제공하는 데 중점을 두고 있으며, 지속적으로 중요한 진전을 보여주고 있다"며, "MK-6482에 대한 이번 지정은 현재 제한적인 치료 옵션을 가지고 있으며 양성 종양 및 신세포암종을 포함한 여러 유형의 암 발병 위험이 높은 특정 VHL 질환 환자들에게 HIF-2α 표적 치료의 잠재력을 뒷받침한다"고 말했습니다. FDA의 혁신 신약 지정은 심각하거나 생명을 위협하는 질환을 치료하기 위한 의약품의 개발 및 검토를 가속화하기 위해 부여됩니다. 또한, 기존 치료법 대비 임상적으로 유의미한 최소 한 가지 이상의 지표에서 상당한 개선을 보일 수 있다는 예비 임상 증거를 입증한 의약품에 적용됩니다. 희귀의약품 지정은 미국 내에서 20만 명 미만의 환자에게 영향을 미치는 희귀 질환의 치료, 예방 또는 진단을 목적으로 하는 의약품에 부여됩니다. MK-6482(이전 PT2977)은 현재 진행성 신세포암종에 대한 3상 임상시험(NCT04195750), VHL 질환 관련 신세포암종에 대한 2상 임상시험(NCT03401788), 그리고 진행성 신세포암종을 포함한 진행성 고형암에 대한 1/2상 용량 증량 및 용량 확장 임상시험(NCT02974738)에서 평가되고 있는 연구용 신규, 강력하고 선택적인 경구용 HIF-2α 억제제입니다. 종양 억제 단백질인 VHL이 비활성화될 때, HIF-2α를 포함한 저산소증 유발 인자(hypoxia-inducible factors)라는 단백질이 환자에게 축적될 수 있습니다. HIF-2α의 축적은 양성 및 악성 종양 모두의 형성을 초래할 수 있습니다. VHL의 이러한 비활성화는 90% 이상의 명세포 신세포암종 종양에서 관찰되었습니다. HIF-2α 발견으로 이어진 VHL 생물학에 대한 연구는 2019년 노벨 생리의학상을 수상했습니다. 폰 히펠-린다우(VHL) 질환은 36,000명당 1명꼴(전 세계 20만 건, 미국 내 1만 건)로 발생하는 희귀 유전 질환입니다. VHL 질환 환자는 양성 혈관종뿐만 아니라 신세포암종을 포함한 여러 암의 위험에 노출됩니다. VHL 질환 환자의 최대 60%가 신세포암종을 앓게 되며, 이는 VHL 질환 환자의 주요 사망 원인입니다. 신세포암종은 가장 흔한 유형의 신장암으로, 약 10건의 신장암 중 9건이 신세포암종이며, 신세포암종의 약 10건 중 7건은 명세포암입니다. 전 세계적으로 2018년 약 403,000건의 신장암이 진단되었고 약 175,000명이 사망한 것으로 추정됩니다. 미국 내에서는 2020년에 약 74,000건의 신장암 신규 진단과 약 15,000명의 사망이 예상됩니다. 머크는 혁신적인 과학을 통해 전 세계 암 환자들에게 혁신적인 항암제를 제공하는 것을 목표로 하고 있습니다. 머크는 30개 이상의 종양 유형에 걸쳐 업계 최대 규모의 개발 프로그램을 통해 면역항암제의 잠재력을 탐구하는 데 전념하고 있습니다. 또한, 전략적 인수를 통해 포트폴리오를 강화하고 있으며, 진행성 암 치료 개선 가능성이 있는 여러 유망한 항암 후보 물질의 개발을 우선시하고 있습니다. 항암 임상시험에 대한 자세한 내용은 www.merck.com/clinicaltrials에서 확인할 수 있습니다. 125년 이상 머크는 전 세계적으로 가장 어려운 질환에 대한 의약품과 백신을 개발하며 생명을 구하고 개선하는 사명을 추구해왔습니다. 머크는 광범위한 정책, 프로그램 및 파트너십을 통해 의료 접근성을 높임으로써 환자와 인구 건강에 대한 노력을 보여주고 있습니다. 오늘날 머크는 암, HIV 및 에볼라와 같은 감염병, 신종 동물 질병 등 인류와 동물을 위협하는 질병을 예방하고 치료하기 위한 연구의 선두에 서 있으며, 세계 최고의 연구 중심 바이오 제약 회사가 되기 위해 노력하고 있습니다. 자세한 정보는 www.merck.com에서 확인할 수 있으며, Twitter, Facebook, Instagram, YouTube 및 LinkedIn을 통해 머크와 연결될 수 있습니다.