Moleculin, 첫 주요 임상 시험 결과 발표 예정, 글로벌 임상 확장, 다수의 외부/IIT 지원 임상 프로그램으로 2026년 전망 가속화

Moleculin Biotech, 2026년 주요 임상 마일스톤 발표… 안나마이신·WP1066 개발 가속화 [미국 휴스턴] 혁신 신약 개발 기업 Moleculin Biotech, Inc. (Nasdaq: MBRX)가 2026년 주요 사업 전망과 함께 차세대 비심장독성 안트라사이클린 계열 항암제 '안나마이신(Annamycin, 나크타루비신)' 및 STAT3 억제제 'WP1066'의 개발 일정을 공개했습니다. Moleculin의 Walter Klemp 회장 겸 CEO는 "안나마이신은 2026년 여러 중요한 마일스톤을 앞두고 있다"며, "특히 2차 치료제(2L) 급성 골수성 백혈병(AML) 환자를 대상으로 하는 주요 2B/3상 임상시험 'MIRACLE'에서 두 차례의 데이터 분석 결과를 발표할 예정이며, 췌장암 치료를 위한 첫 임상시험도 시작할 것"이라고 밝혔습니다. 이어 그는 "이 두 번의 MIRACLE 임상시험 데이터 분석은 임상시험의 방향을 설정하는 데 중요한 역할을 할 것"이라며, "안나마이신 투여군과 대조군 간의 유효성을 입증하고, MIRACLE 임상시험 파트 B에 사용될 안나마이신 용량을 결정하는 데 기여할 것"이라고 덧붙였습니다. Moleculin은 이전 임상시험에서 2차 치료제 AML 및 연조직 육종 전이 환자에서 초기 유효성을 입증한 바 있습니다. 이번 췌장암으로의 적응증 확대는 안나마이신을 '차세대 안트라사이클린'으로 자리매김하는 데 기여할 것으로 기대됩니다. Atlantic Health는 이미 췌장암 환자를 대상으로 한 연구자 주도 임상시험(IIT)에 안나마이신을 지원하고 수행할 의사를 밝힌 바 있으며, 이는 안나마이신이 췌장암 모델에서 놀라운 활성을 보인 전임상 데이터를 기반으로 합니다. 이 임상시험은 2026년에 시작될 예정입니다. Moleculin은 이러한 기관의 임상 연구 자금 지원이 안나마이신의 잠재력에 대한 강력하고 독립적인 지지라고 평가하고 있습니다. 특히, Moleculin은 안나마이신이 세계 최초의 비심장독성 안트라사이클린이 될 잠재력을 가지고 있다고 믿고 있으며, 올해 초 심장 독성이 없다는 점을 뒷받침하는 추가 데이터가 발표될 것으로 예상하고 있습니다. 현재 전체 암 환자의 거의 절반과 소아암 환자의 60%가 영구적인 심장 손상을 유발하는 것으로 알려진 심장독성 안트라사이클린으로 치료받고 있다는 점을 고려할 때, 안나마이신의 시장 기회는 엄청날 것으로 전망됩니다. Moleculin은 1차 유도 요법 후 재발 또는 불응성(R/R) AML 환자 치료를 위한 3상 주요 임상시험에서 시타라빈(Ara-C)과의 병용 요법 개발을 진행하고 있습니다. 이 3상 'MIRACLE' 임상시험(MoleculinR/R AML AnnAraC Clinical Evaluation)은 미국, 유럽 연합, 동유럽을 포함한 9개국(미국, 스페인, 이탈리아, 폴란드, 체코, 루마니아, 우크라이나, 리투아니아, 조지아)에서 진행 중이며, 46개 이상의 임상시험 기관이 선정되었고 약 20개 기관과 계약을 체결했으며 매주 새로운 기관이 추가되고 있습니다. 회사는 2026년 1분기 내 MIRACLE 임상시험 파트 A에서 45번째 환자 등록을 완료할 것으로 예상하고 있습니다. 안나마이신 개발 프로그램 주요 마일스톤 WP1066은 Moleculin의 주력 면역/전사 조절제로, 조절 T세포의 비정상적인 활동을 억제하고 암세포 생존 및 증식, 혈관 신생, 전이, 염증 등과 관련된 주요 발암 전사 인자(p-STAT3, c-Myc, HIF-1α)를 억제하여 종양에 대한 면역 반응을 자극하도록 설계되었습니다. Moleculin의 경구용 WP1066 제형은 현재 Northwestern University에서 뇌암의 일종인 교모세포종(GBM) 치료를 위한 방사선 치료와의 병용 요법에 대한 외부 자금 지원을 받는 2상 임상시험이 진행 중이며 환자 등록 및 치료가 이루어지고 있습니다. 또한, Emory University는 Aflac Cancer and Blood Disorders Center at Children’s Healthcare of Atlanta에서 WP1066 경구용 제형에 대한 1상 임상시험을 자금 지원하고 수행했으며, 이 임상시험의 긍정적인 결과가 최근 발표되었습니다. 이 연구의 고무적인 결과를 바탕으로 Emory 연구팀은 후속 임상시험을 진행하고 싶다는 의사를 밝혔습니다. 더 나아가 Emory와 체결한 계약에 따라 Emory는 전임상 연구에서 다양한 WP1066 정맥 주사(IV) 제형을 연구하여, 교모세포종과 같은 뇌암에 초점을 맞춘 임상 단계로 진행할 최적의 제형을 선정하는 것을 목표로 하고 있습니다. Klemp 회장은 "WP1066에 대한 추가적인 연구자 주도 임상 활동에 자금을 지원하기로 한 이 두 훌륭한 기관에 매우 감사드린다"며, "WP1066은 55편 이상의 동료 검토 연구 논문의 주제가 되어왔다. STAT3는 중요성에도 불구하고 '치료 불가능한' 표적으로 불려왔지만, 우리는 WP1066이 이 문제를 해결할 잠재력을 가지고 있다고 믿는다"고 말했습니다. 그는 "2026년을 내다볼 때, Northwestern에서의 현재 임상시험은 계속해서 환자를 치료할 것이며, 두 번째 Emory 임상시험도 2026년에 시작될 것으로 예상한다"고 덧붙였습니다. WP1066 개발 프로그램 주요 마일스톤 모든 임상시험과 마찬가지로, MIRACLE 임상시험은 미국 식품의약국(FDA) 및 해당 해외 규제 기관과의 적절한 향후 신고 및 잠재적인 추가 피드백을 조건으로 적응형 설계를 사용합니다. 임상시험 파트 A에서는 초기 90명의 환자를 대상으로 고용량 시타라빈(HiDAC)과 위약, 안나마이신 190mg/m2, 또는 안나마이신 230mg/m2를 1:1:1 비율로 무작위 배정합니다. 안나마이신 용량은 회사의 1B/2상 임상시험 종료 회의에서 FDA가 구체적으로 권고한 것입니다. 수정된 프로토콜은 파트 A 완료(총 90명 환자) 외에도 45명의 환자 시점에서 세 가지 투여군 간의 예비 1차 유효성 데이터(CR) 및 안전성/내약성 데이터를 공개할 수 있도록 허용합니다. 이 조기 데이터 공개를 통해 안나마이신(190mg/m2 및 230mg/m2)과 HiDAC 투여군에서 약 30명의 환자, HiDAC 단독 투여군에서 약 15명의 환자 데이터를 확보하게 됩니다. 회사는 2026년 1분기에 첫 45명의 환자 치료를 완료하고 그 직후 첫 번째 데이터 공개를 진행할 것으로 예상하며, 두 번째 데이터 공개는 2026년 3분기에 이루어질 것으로 예상됩니다. 이러한 예상 일정 단축은 12월에 진행된 잠재적 임상시험 연구자들과의 회의에서 임상시험 등록에 대한 긍정적인 반응 덕분입니다. 임상시험 파트 B에서는 추가 222명의 환자를 HiDAC와 위약 또는 HiDAC와 최적 용량의 안나마이신을 1:1 비율로 무작위 배정합니다. 최적 용량 선택은 안전성, 약동학 및 유효성의 전반적인 균형을 기반으로 하며, 이는 FDA의 새로운 Project Optimus 이니셔티브와 일치합니다. Moleculin Biotech, Inc.는 치료가 어려운 종양 및 바이러스 치료를 위한 치료 후보 물질 파이프라인을 발전시키는 3상 임상 단계 제약 회사입니다. 회사의 주요 프로그램인 안나마이신은 다제내성 메커니즘을 회피하고 현재 처방되는 안트라사이클린의 일반적인 심장 독성이 없는 차세대 고효능 및 내약성이 우수한 안트라사이클린입니다. 안나마이신은 현재 재발성 또는 불응성 급성 골수성 백혈병(AML) 및 연조직 육종(STS) 폐 전이 치료를 위해 개발 중입니다. 회사는 재발성 또는 불응성 급성 골수성 백혈병 치료를 위해 안나마이신과 시타라빈(합쳐서 AnnAraC라고 함)의 병용 요법을 평가하는 주요 적응형 설계 3상 임상시험인 MIRACLE(Moleculin R/R AML AnnAraC Clinical Evaluation) Trial(MB-108)을 시작했습니다. 성공적인 1B/2상 연구(MB-106)와 FDA의 의견을 바탕으로, 회사는 AML 치료를 위한 안나마이신의 잠재적 승인을 향한 개발 경로의 위험을 상당히 줄였다고 믿고 있습니다. 이 연구는 향후 FDA 및 해당 해외 규제 기관과의 적절한 신고 및 잠재적인 추가 피드백을 조건으로 합니다. 또한, 회사는 p-STAT3 및 기타 발암 전사 인자를 억제하는 동시에 자연 면역 반응을 자극하여 뇌종양, 췌장암 및 기타 암을 표적으로 하는 면역/전사 조절제인 WP1066을 개발하고 있습니다. Moleculin은 또한 병원성 바이러스 및 특정 암 질환 치료를 위한 항대사산물 포트폴리오를 보유하고 있습니다. 연구자 주도 임상 및 전임상 활동에서 회사에 대한 비용은 일반적으로 연구자 기관 외부의 약물 비용 및 관련 서비스입니다. 기타 모든 비용은 일반적으로 연구자 및/또는 해당 기관이 회사의 재무제표에 반영되지 않는 보조금 자금을 통해 부담합니다.