Moleculin, 독립적 평가 결과 Annamycin이 90명의 피험자에게서 심독성(cardiotoxicity)을 보이지 않았음을 확인

몰레큘린 바이오텍(Moleculin Biotech, Inc., Nasdaq: MBRX)의 차세대 항암제 후보물질인 안나마이신(Annamycin)이 5건의 임상시험에서 심장 독성(cardiotoxicity)이 전혀 나타나지 않았다는 독립적인 평가 결과를 발표했습니다. 이번 평가는 미국과 유럽연합(EU) 전역에서 급성 골수성 백혈병(AML) 및 연조직 육종(STS) 치료에 안나마이신을 단독 또는 시타라빈(cytarabine)과 병용 투여한 환자들을 대상으로 진행되었습니다. 독립적인 전문가가 검토한 총 90명의 환자 데이터에서 심장 독성 증거가 발견되지 않았습니다. 특히, 이들 중 상당수는 기존의 다른 안트라사이클린 계열 항암제의 권장 평생 최대 투여량을 초과하여 투여받은 환자들이었습니다. 평가에 사용된 데이터에는 12-리드 심전도(ECG), 전역 종축 변형률(GLS) 분석을 포함한 경흉부 심장 초음파, 그리고 중앙 검사실에서 검증된 분석법으로 측정한 심장 바이오마커(트로포닌 I 및 T) 농도 측정 결과 등이 포함되었습니다. 혈중 트로포닌 수치는 잠재적인 장기 심장 손상의 지표로 간주됩니다. 몰레큘린 바이오텍의 Walter Klemp 회장 겸 최고경영자(CEO)는 "거의 100명에 가까운 환자들이 안나마이신(나크타루비신, naxtarubicin으로도 알려짐) 치료를 받고 전문가의 검토를 거쳤으며, 안나마이신의 잠재력에 계속 고무되고 있다"며 "이번 추가적인 독립 보고서는 심장 독성이 없다는 점을 더욱 확실하게 입증한다"고 밝혔습니다. 그는 이어 "안나마이신은 미국 식품의약국(FDA)이 설정한 기존 안트라사이클린 계열 항암제의 평생 최대 누적 노출량보다 훨씬 많은 양을 투여받은 환자에서도 심장 독성이 없음을 지속적으로 보여주고 있다"고 덧붙였습니다. 실제 평가 대상 환자 90명 중 65명은 FDA의 평생 최대치인 550 mg/m2를 초과했으며, 한 환자는 6500 mg/m2 이상을 투여받았습니다. Klemp CEO는 "안나마이신에 대한 긍정적인 데이터 축적은 AML 및 STS 치료에서 이미 보고된 효능 데이터와 더불어 안나마이신이 진정한 '차세대' 안트라사이클린이라는 우리의 믿음을 더욱 강화한다"며 "치료가 어려운 암 환자들의 의학적 미충족 수요를 해결하기 위해 안나마이신 개발 프로그램을 계속 추진하는 데 집중할 것"이라고 말했습니다. 현재 사용되는 안트라사이클린 계열 항암제 중 거의 절반의 암과 60%의 소아암 치료에 사용되며, 이는 영구적인 심장 손상을 유발합니다. 일부 연구에서는 "안트라사이클린과 같은 흔히 사용되는 암 치료제는 심장 독성이 있는 것으로 알려져 있습니다. 감지 및 치료되지 않은 경우, 이러한 심장 독성은 진행적이고 지속적이어서 심근병증, 임상적 심부전, 심장 이식의 필요성 또는 사망으로 이어질 수 있습니다. 실제로 진단 후 30년이 지나면 생존자들 사이에서 심장 관련 사망자 수가 암 재발로 인한 사망자 수를 초과합니다"라고 언급하고 있습니다. 몰레큘린 바이오텍은 안나마이신이 최초의 비심장 독성 안트라사이클린이 될 잠재력을 가지고 있다고 믿고 있습니다. 또한, 다양한 종양 동물 모델에서 기존 안트라사이클린에 대한 교차 내성을 피하고 동등하거나 더 나은 효능을 입증하는 능력과 결합하여, 안나마이신의 시장 기회는 잠재적으로 막대하다고 보고 있습니다. 회사는 현재 진행 중인 임상시험에서 적극적인 환자들의 장기 심장 추적 관찰 데이터를 추가하고 완료하기를 기대하고 있습니다. 몰레큘린 바이오텍은 치료가 어려운 종양 및 바이러스 치료 후보물질 파이프라인을 발전시키는 임상 3상 단계의 제약 회사입니다. 회사의 주요 프로그램인 안나마이신(나크타루비신으로도 알려짐)은 다제내성 메커니즘을 피하고 현재 처방되는 안트라사이클린 계열 항암제의 일반적인 심장 독성이 없는 차세대 고효능 및 내약성이 우수한 안트라사이클린입니다. 안나마이신은 현재 재발성 또는 불응성 급성 골수성 백혈병(AML) 및 연조직 육종(STS) 폐 전이 치료를 위해 개발 중입니다. 회사는 재발성 또는 불응성 급성 골수성 백혈병 치료를 위해 안나마이신과 시타라빈을 병용한 AnnAraC (안나마이신과 시타라빈의 조합, "Ara-C"로도 불림)를 평가하는 주요 적응 설계 임상 3상 시험인 MIRACLE (MoleculinR/R AMLAnnAraCClinicalEvaluation) Trial (MB-108)을 시작했습니다. 성공적인 1b/2상 연구(MB-106) 이후, FDA와의 협의를 통해 회사는 AML 치료를 위한 안나마이신의 잠재적 승인을 향한 개발 경로의 위험을 상당히 줄였다고 판단하고 있습니다. 이 연구는 향후 적절한 서류 제출 및 FDA 및 해외 규제 당국과의 추가적인 피드백에 따라 진행될 예정입니다. 또한, 회사는 p-STAT3 및 기타 종양 유발 전사 인자를 억제하는 동시에 자연 면역 반응을 자극하여 뇌종양, 췌장암 및 기타 암을 표적으로 하는 면역/전사 조절제인 WP1066을 개발 중입니다. 몰레큘린은 또한 병원성 바이러스 및 특정 암 치료를 위한 WP1122를 포함한 항대사산물 포트폴리오도 보유하고 있습니다.