AbbVie, 백반증 성인 및 청소년 대상 Upadacitinib (RINVOQ®) 평가 3상 주요 연구의 긍정적인 최상위 결과 발표

AbbVie, 백반증 치료제 RINVOQ® 3상 임상서 긍정적 결과 발표 AbbVie는 성인 및 청소년 백반증 환자를 대상으로 한 업다시티닙(Upadacitinib, 상품명: RINVOQ®)의 3상 임상 시험에서 긍정적인 최상위 결과(topline results)를 발표했습니다. 이번 임상 결과는 백반증 치료 분야에서 중요한 진전을 시사합니다. 이번 3상 임상 시험은 두 개의 동일한 연구로 진행되었으며, 업다시티닙 15mg을 1일 1회 복용한 비분절성 백반증(Non-segmental Vitiligo, NSV) 환자들의 안전성과 유효성을 평가했습니다. NSV는 전체 백반증 환자의 90% 이상을 차지하는 가장 흔한 형태로, 신체 양쪽에 대칭적으로 나타나는 하얀 반점이 특징입니다. 임상 결과, 두 연구 모두에서 48주차에 위약 대비 총 백반증 면적 평가 지수(Total Vitiligo Area Scoring Index, T-VASI) 50% 감소(T-VASI 50) 및 안면 백반증 면적 평가 지수(Facial Vitiligo Area Scoring Index, F-VASI) 75% 감소(F-VASI 75)라는 공동 1차 평가 변수를 달성했습니다. 또한, 주요 순위별 2차 평가 변수에서도 통계적으로 유의미한 개선을 보였습니다. AbbVie의 면역학 임상 개발 총괄 부사장인 Kori Wallace 박사는 "백반증은 단순한 피부 질환을 넘어 개인의 자신감, 정체성, 일상생활에 깊은 영향을 미칠 수 있는 만성 자가면역 질환"이라며, "현재 백반증의 색소 침착 회복을 위한 승인된 전신 치료제가 없는 상황에서, 이번 3상 임상 결과는 환자들을 지원하고 혁신적인 솔루션을 제공하려는 AbbVie의 노력이 중요한 이정표를 세웠음을 의미한다"고 밝혔습니다. T-VASI는 전신 탈색 정도를 측정하는 지표이며, F-VASI는 얼굴 부위의 탈색 정도를 측정합니다. 얼굴은 NSV 환자들에게 가장 눈에 띄고 심리사회적으로 큰 영향을 미치는 부위입니다. 두 연구 모두에서 기저치 대비 T-VASI 10% 이상인 환자가 약 70%를 차지했습니다. 주요 유효성 결과는 다음과 같습니다. 연구 1: - T-VASI 50 (48주차): 업다시티닙 15mg 투여군 19.4%, 위약군 5.9% - F-VASI 75 (48주차): 업다시티닙 15mg 투여군 25.2%, 위약군 5.9% - F-VASI 50 (48주차): 업다시티닙 15mg 투여군 48.1%, 위약군 12.7% 연구 2: - T-VASI 50 (48주차): 업다시티닙 15mg 투여군 21.5%, 위약군 5.9% - F-VASI 75 (48주차): 업다시티닙 15mg 투여군 23.4%, 위약군 6.9% - F-VASI 50 (48주차): 업다시티닙 15mg 투여군 43.4%, 위약군 12.9% Université Côte d'Azur 피부과 교수인 Thierry Passeron 박사는 "많은 백반증 환자들은 불확실성과 좌절감, 그리고 질병을 전신적으로 치료할 수 있는 약물의 부족으로 어려움을 겪고 있다"며, "이번 긍정적인 결과는 근본적인 염증을 표적으로 삼는 것이 전신 치료 옵션을 제공하여 환자들이 눈에 띄는 결과를 얻는 데 도움이 될 수 있음을 시사한다"고 말했습니다. 업다시티닙의 안전성 프로파일은 두 연구 모두에서 승인된 적응증에서 관찰된 것과 대체로 일관되었으며, 새로운 안전성 신호는 발견되지 않았습니다. 48주간의 업다시티닙 치료 기간 동안 가장 흔하게 보고된 치료 관련 이상 반응(treatment-emergent adverse events, TEAEs)은 상기도 감염, 여드름, 비인두염이었습니다. 심각한 치료 관련 이상 반응(treatment-emergent serious adverse events, TESAEs) 발생률은 연구 1에서 업다시티닙 투여군 3.9%, 위약군 4%였으며, 연구 2에서는 업다시티닙 투여군 2%, 위약군 1%였습니다. 연구 기간 동안 주요 심혈관 사건(MACE) 또는 정맥 혈전색전증(VTE) 사례는 보고되지 않았습니다. 총 3건의 악성 종양 사례가 보고되었으며, 이 중 1건은 업다시티닙 투여군에서, 2건은 위약군에서 보고되었습니다. 업다시티닙 투여군에서는 사망 사례가 보고되지 않았습니다. 현재 업다시티닙의 NSV 적응증에 대한 사용은 승인되지 않았으며, 안전성과 유효성은 규제 당국에 의해 평가되지 않았습니다. 백반증은 색소 생성 세포(멜라노사이트)의 손실로 인해 피부에 하얀 반점이 나타나는 만성 자가면역 질환으로, 전 세계 인구의 약 0.5%~2.3%가 영향을 받는 것으로 알려져 있습니다. 비분절성 백반증(NSV)은 전체 백반증의 약 84%를 차지하며, 주로 얼굴, 손, 발 등 눈에 띄는 부위에 대칭적으로 나타나는 것이 특징입니다. 백반증은 우울증 및 불안과 같은 정신 건강 문제와도 높은 연관성을 보입니다. 이번 임상 시험(Viti-Up 임상 시험)은 두 개의 동일한 3상 연구로 구성되었으며, 총 614명의 NSV 환자가 참여했습니다. 환자들은 48주간 업다시티닙 15mg 또는 위약을 투여받았으며, 이후 112주간 업다시티닙 15mg을 투여받는 개방형 연장 연구에 참여했습니다. RINVOQ® (업다시티닙)는 AbbVie에서 개발한 야누스 키나아제(JAK) 억제제로, 현재 다양한 면역 매개 염증 질환에 대한 임상 시험이 진행 중입니다.