AbbVie, 상지 본태성 진전 치료를 위한 OnabotulinumtoxinA (BOTOX®) 평가 2상 ELATE 임상시험의 긍정적인 최상위 결과 발표

AbbVie, 보툴리눔 톡신 A(BOTOX®) 상지 본태성 떨림 치료 임상 2상 'ELATE' 연구서 긍정적 결과 발표 AbbVie (NYSE: ABBV)는 상지 본태성 떨림 치료를 위한 보툴리눔 톡신 A(BOTOX®)의 안전성과 유효성을 위약과 비교 평가한 임상 2상 'ELATE' 연구에서 긍정적인 최상위 결과를 발표했습니다. 이번 연구는 18주차에 위약 대비 떨림 장애 평가 척도 개정판(TREDS-R) 총 편측 점수에서 통계적으로 유의미한 개선을 입증하며 1차 평가 지표를 충족했습니다. 구체적으로 보툴리눔 톡신 A 투여군은 위약군 대비 TREDS-R 총 편측 점수에서 더 큰 감소를 보였으며, 점수는 각각 -2.61 대 -1.61 (p=0.029)로 나타났습니다. 또한, 연구는 6가지 모든 2차 평가 지표 또한 충족했습니다. AbbVie 신경과학 개발 부사장인 Daniel Mikol 박사(M.D., Ph.D.)는 "본태성 떨림은 전 세계 수백만 명에게 영향을 미치는 진행성 신경 질환으로, 현재 치료법으로는 만족스러운 결과를 얻기 어려운 경우가 많습니다"라며, "미국에서는 30년 이상 본태성 떨림에 대한 새로운 약리학적 치료제가 승인되지 않았습니다. 이번 결과는 상당한 진전을 나타내며, 이 어려운 질환을 겪는 환자와 의료진이 질환을 관리하는 데 도움이 될 수 있는 잠재적 치료 옵션으로서 신경 독소의 작용 메커니즘을 더욱 입증합니다"라고 말했습니다. 안전성 결과는 보툴리눔 톡신 A의 잘 확립된 안전성 프로파일과 전반적으로 일관되었습니다. 가장 흔한 이상 반응은 근육 약화였으며, 보툴리눔 톡신 A 투여군에서 24.5%, 위약군에서 2.3%의 발생률을 보고했습니다. 이러한 사례들은 국소적이고 일시적이었으며 대부분 경증 또는 중등도로 분류되었습니다. 이번 연구 결과는 2025년 10월 8일 국제 파킨슨병 및 운동 장애 학회(International Congress of Parkinson's Disease and Movement Disorders®)에서 발표될 예정입니다. 본태성 떨림에 대한 BOTOX®의 사용은 미국 식품의약국(FDA) 또는 기타 글로벌 규제 당국의 승인을 받지 않았으며, 안전성과 유효성은 규제 당국에 의해 평가되지 않았습니다. ELATE 연구 개요 ELATE 연구는 성인의 상지 본태성 떨림 치료를 위한 보툴리눔 톡신 A의 안전성과 유효성을 평가하기 위해 진행된 다기관, 무작위, 이중 맹검, 위약 대조, 평행군 임상 2상 연구입니다. 주요 유효성 평가 지표는 15주, 18주, 21주차에 걸쳐 7가지 편측 항목에 대한 떨림 장애 평가 척도 개정판(TREDS-R) 총 점수의 기저치 대비 변화였습니다. 2차 결과 측정에는 일상생활 활동 평가, 다양한 떨림 평가 척도 및 전반적인 중증도 인상 점수가 포함되었습니다. ELATE 연구에 대한 자세한 정보는 www.clinicaltrials.gov에서 확인할 수 있습니다. 본태성 떨림에 대하여 본태성 떨림은 가장 흔한 운동 장애로, 전 세계적으로 약 2,500만~6,000만 명에게 영향을 미칩니다. 이 질환은 통제할 수 없고 불수의적인 행동 떨림으로 인해 신체 활동을 복잡하게 만들며, 종종 우울증, 불안 및 사회적 당혹감을 유발하여 전반적인 삶의 질에 영향을 미칩니다. 현재 치료 옵션은 유효성과 내약성 측면에서 모두 제한적이어서 환자들에게는 몇 가지 실행 가능한 선택지만 남겨두는 경우가 많습니다. BOTOX® (onabotulinumtoxinA)에 대하여 BOTOX®는 1989년 FDA에서 두 가지 희귀 안구 근육 질환인 성인의 안검연축 및 사시 치료제로 처음 승인되었습니다. 현재 BOTOX®는 만성 편두통, 과민성 방광, 신경 질환으로 인한 성인 및 5세 이상 소아의 요실금(detrusor overactivity associated with a neurologic condition), 경부 근긴장 이상, 성인 및 소아 근육 경직, 심한 겨드랑이 다한증(axillary hyperhidrosis) 등 다양한 치료 적응증에 대해 FDA 승인을 받았습니다. BOTOX®는 본태성 떨림에 대해 FDA 승인을 받지 않았습니다.