AbbVie, Alopecia Areata 치료제 Upadacitinib (RINVOQ®) 관련 3상 UP-AA 임상시험에서 긍정적인 최상위 결과 발표

AbbVie, 탈모증 치료제 RINVOQ(업다시티닙) 3상 임상 성공 발표 [2025년 7월 30일] 바이오 제약 기업 AbbVie(티커: ABBV)는 중증 탈모증(Alopecia Areata, AA) 환자를 대상으로 업다시티닙(Upadacitinib, 상품명: RINVOQ®)의 안전성과 유효성을 평가한 3상 UP-AA 임상 프로그램의 두 가지 주요 연구 중 첫 번째 연구에서 긍정적인 탑라인 결과를 달성했다고 오늘 발표했습니다. 이번 임상 3상 UP-AA 프로그램의 두 번째 연구(Study 2)에서 업다시티닙은 1차 평가 지표를 충족했습니다. 24주차에 업다시티닙 15mg 및 30mg으로 치료받은 환자 중 각각 44.6%와 54.3%가 두피 모발 재성장률 80% 이상(SALT 점수 ≤ 20)을 달성했습니다. 이는 위약군 환자 3.4% 대비 유의미한 개선을 보인 결과입니다 (p<0.001). 주요 2차 평가 지표 역시 충족되었습니다. 여기에는 눈썹 및 속눈썹 개선, 그리고 24주차에 두피 모발 재성장률 90% 이상(SALT 점수 ≤ 10) 및 완전한 두피 모발 재성장(SALT=0)을 달성한 환자 비율이 포함됩니다. 이번 연구에서 관찰된 탈모증에 대한 안전성 프로파일은 기존에 승인된 적응증에서 나타난 결과와 전반적으로 일관되었으며, 새로운 안전성 신호는 확인되지 않았습니다. 또한, 3상 UP-AA 임상 프로그램의 또 다른 재현 연구(Study 1) 결과도 2025년 3분기 내 발표될 예정입니다. AbbVie의 면역학 임상 개발 글로벌 총괄 부사장인 Kori Wallace 박사는 "종종 미용적인 문제로 오해받기도 하는 탈모증은 두피, 눈썹, 속눈썹의 완전한 탈모를 유발할 수 있는 전신 면역 매개 질환"이라며, "이번 UP-AA 임상 프로그램은 완전한 두피 모발 재성장을 의미하는 SALT=0이라는 엄격한 기준을 충족하고 달성한 최초의 주요 임상 프로그램이다. 이러한 데이터는 면역 매개 질환을 앓는 환자들의 삶을 개선할 잠재력을 가진 혁신적인 치료법을 발전시키려는 AbbVie의 노력을 강조한다"고 말했습니다. 24주차에 업다시티닙 15mg 및 30mg으로 치료받은 환자 중 각각 36.0%와 47.1%가 두피 모발 재성장률 90% 이상(SALT ≤ 10)을 달성했으며, 이는 위약군 환자 1.4% 대비 유의미한 개선을 보였습니다 (p<0.001). 추가적으로 충족된 주요 2차 평가 지표에는 눈썹 및 속눈썹 개선율, 그리고 24주차에 두피 모발 완전 재성장(SALT=0)을 달성한 환자 비율이 포함됩니다. 하버드 의과대학 피부과 부교수이자 임상 시험 및 혁신 부문 부의장인 Arash Mostaghimi 박사는 "탈모증 환자들이 경험하는 갑작스럽고 예측 불가능한 탈모는 자존감과 정신 건강에 지대한 영향을 미칠 수 있다"며, "두피 및 비두피 모발 재성장을 돕는 치료법에 대한 시급한 필요성이 존재한다. 업다시티닙이 중요한 새로운 치료 옵션이 될 잠재력을 보여주는 이번 결과에 고무적이다"라고 덧붙였습니다. 24주간의 위약 대조 기간(1단계) 동안 업다시티닙 두 용량 모두에서 관찰된 안전성 프로파일은 기존 승인된 적응증에서 나타난 결과와 전반적으로 일관되었습니다. 치료 관련 중대한 이상 반응은 업다시티닙 15mg 및 30mg 투여군에서 각각 1.4%와 2.8%의 환자에게서 발생했으며, 위약군에서는 발생하지 않았습니다. 치료 관련 이상 반응으로 인한 중단은 업다시티닙 15mg 및 30mg 투여군에서 각각 0.7%와 1.4%의 피험자에게서 발생했으며, 위약군에서는 없었습니다. 가장 흔하게 관찰된 치료 관련 이상 반응은 여드름, 비인두염, 상기도 감염이었습니다. 심각한 감염은 업다시티닙 15mg 투여군에서 0.7%, 30mg 투여군에서 1.0%로 드물게 보고되었으며, 위약군에서는 없었습니다. 심혈관 이상 사건(MACE), 악성 종양 또는 사망은 보고되지 않았습니다. 다수의 위험 요인을 가진 환자 1명에게서 업다시티닙 15mg 투여군에서 정맥 혈전색전증 1건이 보고되었습니다. 현재 업다시티닙의 탈모증 치료 용도는 승인되지 않았으며, 안전성과 유효성은 규제 당국에 의해 평가되지 않았습니다. UP-AA 임상 시험 개요 UP-AA M23-716은 두 개의 재현적인 주요 연구(Study 1 및 Study 2)를 포함하는 단일 프로토콜로 진행되었으며, 각 연구는 무작위 배정, 임상 시험 기관, 데이터 수집, 분석 및 보고가 독립적으로 이루어졌습니다. 3상 무작위 배정, 위약 대조, 이중 맹검 연구는 중증 탈모증 성인 및 청소년 환자를 대상으로 업다시티닙의 유효성과 안전성을 평가합니다. Study 1 및 Study 2의 1단계에서는 참가자들이 24주 동안 업다시티닙 15mg, 업다시티닙 30mg 또는 위약을 투여받는 세 그룹 중 하나로 무작위 배정되었습니다. Study 1 및 Study 2의 2단계에서는 1단계에서 업다시티닙 용량 그룹으로 무작위 배정된 참가자들이 28주 동안 동일한 치료를 계속합니다. 1단계에서 위약으로 무작위 배정된 참가자들은 2단계에서도 위약을 유지하거나, 24주차 SALT 점수에 따라 두 그룹 중 하나로 재무작위 배정됩니다. 총 Study 1 및 Study 2의 1단계와 2단계는 52주간 진행됩니다. Study 1 또는 Study 2를 완료한 참가자는 Study 3에 참여할 수 있으며, 최대 108주 동안 2가지 용량의 업다시티닙 중 하나를 투여받도록 재무작위 배정될 수 있습니다. 두 임상 시험에는 전 세계 248개 기관에서 12세에서 64세 사이의 중증 탈모증 환자 1,399명이 등록되었습니다. 이 임상 시험에 대한 자세한 정보는 www.clinicaltrials.gov (NCT06012240)에서 확인할 수 있습니다. RINVOQ® 개요 AbbVie 과학자들이 발견하고 개발한 RINVOQ®는 여러 면역 매개 염증성 질환에 대해 연구되고 있는 JAK 억제제입니다. 인간 백혈구 세포 분석에서 RINVOQ®는 JAK1 및 JAK1/JAK3에 의해 매개되는 사이토카인 유발 STAT 인산화를 JAK2/JAK2에 의해 매개되는 STAT 인산화보다 더 강력하게 억제했습니다. 특정 JAK 효소 억제와 치료 효과 및 안전성 간의 관련성은 현재 알려져 있지 않습니다. 업다시티닙(RINVOQ®)은 탈모증, 화농성 한선염, 다카야스 동맥염, 전신 홍반 루푸스 및 백반증에 대한 3상 임상 시험에서 연구되고 있습니다. RINVOQ® (업다시티닙) 미국 사용 및 중요 안전 정보 RINVOQ®는 다음과 같은 질환 치료에 사용되는 처방약입니다: * 종양 괴사 인자(TNF) 차단제와 같은 1가지 이상의 약물을 사용했으나 효과가 없거나 내약성이 좋지 않았던 성인의 중등도에서 중증 류마티스 관절염(RA) * 종양 괴사 인자(TNF) 차단제와 같은 1가지 이상의 약물을 사용했으나 효과가 없거나 내약성이 좋지 않았던 성인의 활동성 건선성 관절염(PsA) * 종양 괴사 인자(TNF) 차단제와 같은 1가지 이상의 약물을 사용했으나 효과가 없거나 내약성이 좋지 않았던 성인의 활동성 강직성 척추염(AS) * TNF 차단제 약물을 사용했으나 효과가 없거나 내약성이 좋지 않았던, 염증의 객관적인 징후가 있는 성인의 활동성 비방사선학적 축성 척추관절염(nr-axSpA) * 거대 세포 동맥염(GCA) 성인 * 종양 괴사 인자(TNF) 차단제와 같은 1가지 이상의 약물을 사용했으나 효과가 없거나 내약성이 좋지 않았던 성인의 중등도에서 중증 궤양성 대장염(UC) * 종양 괴사 인자(TNF) 차단제와 같은 1가지 이상의 약물을 사용했으나 효과가 없거나 내약성이 좋지 않았던 성인의 중등도에서 중증 크론병(CD) RINVOQ®가 강직성 척추염, 비방사선학적 축성 척추관절염, 궤양성 대장염 또는 크론병을 앓는 어린이에게 안전하고 효과적인지는 알려져 있지 않습니다. * 이전 치료에 반응하지 않았고 다른 경구용 또는 주사제(생물학적 제제 포함)로도 습진이 잘 조절되지 않거나 다른 경구용 또는 주사제 사용이 권장되지 않는 성인 및 12세 이상 어린이의 중등도에서 중증 습진(아토피 피부염[AD]) RINVOQ®가 12세 미만 어린이의 아토피 피부염에 안전하고 효과적인지는 알려져 있지 않습니다. RINVOQ® LQ가 어린이의 아토피 피부염에 안전하고 효과적인지는 알려져 있지 않습니다. RINVOQ®/RINVOQ® LQ는 다음과 같은 질환 치료에 사용되는 처방약입니다: * 종양 괴사 인자(TNF) 차단제와 같은 1가지 이상의 약물을 사용했으나 효과가 없거나 내약성이 좋지 않았던 2세 이상 어린이의 활동성 다관절성 소아 특발성 관절염(pJIA) * 종양 괴사 인자(TNF) 차단제와 같은 1가지 이상의 약물을 사용했으나 효과가 없거나 내약성이 좋지 않았던 2세에서 18세 미만 어린이의 활동성 건선성 관절염(PsA) RINVOQ®/RINVOQ® LQ가 2세 미만 어린이의 다관절성 소아 특발성 관절염 또는 건선성 관절염에 안전하고 효과적인지는 알려져 있지 않습니다. RINVOQ®/RINVOQ® LQ (업다시티닙)에 대한 중요 안전 정보 RINVOQ®에 대해 알아야 할 가장 중요한 정보는 무엇입니까? RINVOQ®는 심각한 부작용을 유발할 수 있습니다. 여기에는 다음이 포함됩니다: * 심각한 감염. RINVOQ®는 감염에 대항하는 능력을 저하시킬 수 있습니다. 결핵(TB) 및 박테리아, 진균 또는 바이러스로 인한 감염을 포함한 심각한 감염이 RINVOQ® 복용 중에 발생했으며, 이러한 감염은 신체 전체로 퍼질 수 있습니다. 일부 사람들은 이러한 감염으로 사망했습니다. 귀하의 의료 제공자는 RINVOQ® 복용을 시작하기 전에 귀하를 결핵 검사하고 RINVOQ® 치료 중 결핵의 징후 및 증상을 면밀히 관찰해야 합니다. 의료 제공자가 괜찮다고 말하지 않는 한, 어떤 종류의 감염이든 RINVOQ® 복용을 시작해서는 안 됩니다. 심각한 감염이 발생하면 의료 제공자는 감염이 통제될 때까지 치료를 중단할 수 있습니다. 대상 포진(헤르페스 조스터) 발병 위험이 더 높을 수 있습니다.