AbbVie와 REGENXBIO, ABBV-RGX-314 임상 프로그램 업데이트 발표

애브비(AbbVie)와 REGENXBIO, 안과 질환 유전자 치료제 ABBV-RGX-314 임상 프로그램 업데이트 발표 2025년 1월 13일 – 바이오 제약 기업 애브비(AbbVie, NYSE: ABBV)와 REGENXBIO Inc.(Nasdaq: RGNX)는 습성 황반변성(wet AMD) 및 당뇨병성 망막병증(DR) 치료를 위한 유전자 치료제 후보물질 ABBV-RGX-314의 임상 프로그램 업데이트 소식을 13일(현지시간) 발표했습니다. 습성 황반변성(wet AMD)에 대한 ABBV-RGX-314의 망막하 투여 방식에 대한 주요 임상 시험(ATMOSPHERE® 및 ASCENT™)의 안전성 및 유효성 평가 데이터는 2026년에 발표될 예정입니다. 당뇨병성 망막병증(DR)에 대한 ABBV-RGX-314의 맥락막상강 투여 방식과 관련해서는, 애브비와 REGENXBIO는 3상 임상 프로그램을 계획할 예정입니다. 이 임상 프로그램은 안과 내에서 사용 가능한 SCS Microinjector®를 활용하여 유전자 치료제를 안구의 맥락막상강으로 전달하는 방식을 사용할 것입니다. 애브비의 안과 임상 개발 글로벌 총괄인 Michael Robinson 박사는 "망막 질환은 진행성이며, 습성 황반변성과 당뇨병성 망막병증은 실명의 주요 원인 중 하나입니다. 만성적이고 빈번한 투여 부담을 줄여줄 수 있는 더 많은 치료 옵션이 필요합니다."라며, "습성 황반변성 및 당뇨병성 망막병증 환자들에게 중요한 미충족 의료 수요를 해결할 수 있는 추가적인 치료 옵션을 제공하겠다는 목표에 계속해서 가까워지고 있어 매우 기쁩니다."라고 말했습니다. REGENXBIO의 사장이자 최고경영자인 Curran Simpson은 "ABBV-RGX-314는 이러한 debilitating 질환에 직면한 전 세계 수백만 명의 습성 황반변성 및 당뇨병성 망막병증 환자들에게 도움을 줄 잠재력을 가지고 있습니다."라며, "애브비와 함께 습성 황반변성 및 당뇨병성 망막병증에 대한 최초의 잠재적 일회성 유전자 치료제로서 ABBV-RGX-314의 개발을 계속하게 되어 기대가 큽니다."라고 덧붙였습니다. ABBV-RGX-314는 습성 황반변성, 당뇨병성 망막병증 및 잠재적으로 기타 만성 망막 질환에 대한 잠재적인 일회성 치료제로 연구되고 있습니다. ABBV-RGX-314는 혈관내피성장인자(VEGF)를 억제하도록 설계된 항체 단편을 암호화하는 NAV® AAV8 벡터로 구성됩니다. ABBV-RGX-314는 새로운 누출성 혈관이 성장하여 망막 내 체액 축적에 기여하는 VEGF 경로를 억제하는 것으로 믿어집니다. 애브비와 REGENXBIO는 표준화된 망막하 투여 절차와 맥락막상강 투여라는 두 가지 별도의 투여 경로를 통해 ABBV-RGX-314의 개발을 진행하고 있습니다. REGENXBIO는 맥락막상강으로 유전자 치료제를 전달하기 위해 Clearside Biomedical, Inc.로부터 SCS Microinjector®에 대한 특정 독점적 권리를 라이선스 받았습니다. 습성 황반변성은 망막 내 새로운 누출성 혈관 형성에 따른 시력 손실을 특징으로 합니다. 습성 황반변성은 미국, 유럽, 일본에서 시력 손실의 중요한 원인이며, 이 지역만으로도 최대 200만 명이 습성 황반변성을 앓고 있습니다. 현재의 항-VEGF 치료법은 대부분의 환자에서 시력 손실 진행을 예방하는 능력으로 인해 습성 황반변성 치료의 표준이 되면서 치료 환경을 크게 변화시켰습니다. 그러나 이러한 치료법은 효과를 유지하기 위해 평생 반복적인 안구 내 주사가 필요합니다. 치료 부담으로 인해 환자들은 시간이 지남에 따라 치료 빈도가 줄어들면서 시력이 저하되는 경우가 많습니다. 당뇨병성 망막병증은 전 세계적으로 24세에서 75세 사이 성인의 실명 원인 1위입니다. 당뇨병성 망막병증은 미국에서만 거의 1000만 명에게 영향을 미칩니다. 당뇨병성 망막병증의 심각도 범위는 비증식성 당뇨병성 망막병증(NPDR)부터 증식성 당뇨병성 망막병증(PDR)까지 다양합니다. 당뇨병성 망막병증이 진행됨에 따라 상당수의 환자가 당뇨병성 황반부종(DME) 및 실명으로 이어질 수 있는 신생혈관 형성을 포함한 시력 위협 합병증을 겪게 됩니다. 비증식성 당뇨병성 망막병증 환자의 현재 치료 옵션은 일반적으로 "신중한 관찰" 또는 항-VEGF 치료를 포함합니다. 증식성 당뇨병성 망막병증 환자의 경우, 현재 치료 옵션에는 항-VEGF 치료 또는 망막 레이저 치료가 포함됩니다. 진행된 증식성 당뇨병성 망막병증의 경우 수술적 치료가 필요할 수 있습니다. 애브비(AbbVie)는 심각한 건강 문제를 해결하고 미래의 의료 과제를 해결하는 혁신적인 의약품과 솔루션을 발견하고 제공하는 것을 사명으로 합니다. 애브비는 면역학, 종양학, 신경과학, 안과 등 여러 핵심 치료 영역과 애브비의 Allergan Aesthetics 포트폴리오의 제품 및 서비스를 통해 사람들의 삶에 주목할 만한 영향을 미치기 위해 노력합니다. 애브비에 대한 자세한 내용은 www.abbvie.com에서 확인할 수 있습니다. REGENXBIO Inc.는 유전자 치료의 치료 잠재력을 통해 삶을 개선하고자 하는 선도적인 임상 단계 생명공학 기업입니다. 2009년 설립 이후 REGENXBIO는 혁신적인 유전자 치료제인 AAV 치료제의 개발을 선도해 왔습니다. REGENXBIO는 희귀 질환 및 망막 질환을 위한 AAV 치료제 파이프라인을 진행 중이며, 여기에는 듀센형 근이영양증 치료를 위한 RGX-202, 애브비와 협력하여 개발 중인 습성 황반변성 및 당뇨병성 망막병증 치료를 위한 ABBV-RGX-314, 그리고 MPS II 치료를 위한 RGX 121이 포함됩니다. 수천 명의 환자가 REGENXBIO의 AAV 치료 플랫폼으로 치료받았으며, 여기에는 소아 척수성 근위축증 환자를 위한 노바티스의 ZOLGENSMA®가 포함됩니다. 일회성 치료제로 설계된 AAV 치료제는 수백만 명의 의료 전달 방식을 변화시킬 잠재력을 가지고 있습니다. 자세한 내용은 www.regenxbio.com에서 확인할 수 있습니다.