AbbVie, Hidradenitis Suppurativa 환자 대상 Upadacitinib (RINVOQ®) 글로벌 3상 임상시험 첫 환자 투여 개시로 면역학 파이프라인 진전

AbbVie, 희귀 난치성 피부질환 '한선염' 치료제 임상 3상 첫 환자 투약 개시 미국 제약사 AbbVie(티커: ABBV)가 희귀 난치성 피부질환인 한선염(Hidradenitis Suppurativa, HS) 치료를 위한 업다시티닙(Upadacitinib, 상품명: RINVOQ®)의 글로벌 임상 3상 시험에 첫 환자 투약을 시작했다고 24일(현지시간) 발표했습니다. 이번 임상 3상 시험은 중등도 및 중증 한선염을 앓고 있는 성인 및 청소년 환자를 대상으로 업다시티닙의 효능과 안전성을 평가하는 최초의 등록, 무작위 배정 방식으로 진행됩니다. 한선염은 치료 옵션이 제한적인 만성 염증성 질환으로, AbbVie는 면역학 분야의 전문성과 한선염 치료 경험을 바탕으로 새로운 치료 옵션 개발에 힘쓰고 있습니다. Roopal Thakkar AbbVie 개발 및 규제 담당 수석 부사장 겸 최고 의학 책임자는 "한선염은 환자들에게 비가역적인 피부 손상과 극심한 통증을 유발하는 만성 염증성 질환"이라며, "면역학 분야의 전문성과 한선염 치료 경험을 활용하여 치료 옵션이 제한적인 환자들에게 혁신적인 치료법을 제공하기 위해 노력할 것"이라고 밝혔습니다. 한선염은 통증을 동반하는 붉은 종기, 결절 또는 고름이 나오는 농양 형태로 나타나며, 흉터나 피부 아래 터널을 형성하기도 합니다. 주로 겨드랑이, 사타구니, 목 뒤 등 피부가 마찰되는 부위에 발생합니다. 전 세계 인구의 최대 1%가 한선염을 앓는 것으로 추정되지만, 정확한 진단을 받기까지는 수년이 걸리기도 합니다. 현재까지 한선염의 완치법은 없으며, 치료 옵션이 매우 제한적이어서 이 질환에 대한 추가 연구의 중요성이 강조되고 있습니다. 이번 임상 3상 시험인 'Step-Up HS'는 중등도 및 중증 한선염 환자를 대상으로 업다시티닙과 위약을 비교 평가하는 최초의 무작위, 위약 대조, 이중 눈가림, 다기관 임상 시험입니다. 항종양괴사인자(TNF) 치료제 및/또는 승인된 비항종양괴사인자 억제제 치료에 실패한 12세 이상 성인 및 청소년 환자 약 1,300명을 전 세계 275개 임상시험기관에서 모집할 예정입니다. 시험은 총 3단계로 진행됩니다. 1단계(0~16주)에서는 업다시티닙 30mg과 위약의 안전성 및 효능을 평가하며, 이것이 연구의 주요 분석 대상입니다. 2단계(16~20주)에서는 임상 반응에 따라 환자들을 업다시티닙 30mg, 업다시티닙 15mg 또는 위약으로 재무작위 배정합니다. 이후 3단계(20~68주)에서는 장기 추적 관찰을 진행합니다. 연구의 주요 평가 변수는 16주차에 전체 농양 및 염증성 결절(AN) 수의 50% 이상 감소를 달성하고, 농양 수 및 분비성 누공 수의 증가가 없는 환자의 비율(HiSCR 50)입니다. 앞서 진행된 임상 2상 시험 결과는 2023년 3월 미국피부과학회(AAD) 연례 회의에서 발표되었으며, 향후 과학 저널에 게재될 예정입니다. 추가 결과는 추후 의학 학술대회에서 발표될 예정입니다. AbbVie 과학자들이 개발한 RINVOQ®는 선택적 JAK 억제제로, 다양한 면역 매개 염증성 질환에 대한 연구가 진행 중입니다. 효소 및 세포 분석 결과, RINVOQ®는 JAK-1에 대해 JAK-2, JAK-3, TYK-2보다 더 강력한 억제 효능을 보였습니다. 특정 JAK 효소 억제가 치료 효과 및 안전성과 관련 있는지 여부는 현재 알려지지 않았습니다. 현재 류마티스 관절염, 아토피 피부염, 건선성 관절염, 축성 척추관절염, 크론병, 궤양성 대장염, 거대세포 동맥염, 타카야스 동맥염, 전신성 소아 특발성 관절염에 대한 RINVOQ® 임상 3상 시험이 진행 중입니다. 현재 업다시티닙의 한선염 치료 용도는 승인되지 않았으며, 규제 당국에 의해 안전성 및 효능이 평가된 바 없습니다.