Bristol Myers Squibb, 절제 불가능한 간세포암 1차 치료제에 대한 미국 FDA sBLA 승인

브리스톨 마이어스 스큅(Bristol Myers Squibb, NYSE: BMY)의 면역항암제 옵디보(Opdivo, nivolumab)와 옐로이(Yervoy, ipilimumab) 병용 요법이 간세포암(HCC) 1차 치료제로 미국 식품의약국(FDA)의 심사를 받게 되면서 관련 업계의 기대감이 높아지고 있습니다. FDA는 해당 보충 생물학적 제제 허가 신청(sBLA)에 대해 오는 2025년 4월 21일을 목표 처리 기한으로 설정했습니다. 이번 FDA의 결정은 간세포암 환자를 대상으로 진행된 3상 임상시험인 CheckMate -9DW의 긍정적인 결과에 기반합니다. 해당 임상시험에서 옵디보와 옐로이 병용 요법은 기존 표준 치료법인 렌바티닙(lenvatinib) 또는 소라페닙(sorafenib) 단독 요법 대비 환자의 생존율을 유의미하게 개선하는 것으로 나타났습니다. 브리스톨 마이어스 스큅의 Dana Walker 박사는 "간세포암은 가장 흔한 형태의 간암으로, 종종 수술이 불가능한 시점에 진단되는 경우가 많습니다. 미국 내 간세포암 진단 환자 수가 지난 10년간 증가해 왔기에 새로운 치료 옵션에 대한 시급한 요구가 있습니다"라며, "옵디보와 옐로이 병용 요법은 다른 치료 옵션에 비해 우수한 생존 혜택을 보여주었으며, FDA와 긴밀히 협력하여 환자들에게 새로운 1차 치료 옵션을 제공할 수 있기를 기대합니다"라고 밝혔습니다. CheckMate -9DW 임상시험 결과, 옵디보와 옐로이 병용 요법은 전체 생존 기간(OS)에서 통계적으로 유의미하고 임상적으로 의미 있는 개선을 보였습니다. 현재까지 옵디보와 옐로이 병용 요법은 진행성 간세포암 환자의 2차 치료제로 사용되어 왔으나, 이번 결과는 1차 치료제로서의 가능성을 뒷받침합니다. 임상시험에서 관찰된 옵디보와 옐로이 병용 요법의 안전성 프로파일은 기존 데이터와 일관되었으며, 새로운 안전성 신호는 확인되지 않았습니다. 해당 결과는 2024년 미국 임상종양학회(ASCO) 연례 회의에서 발표되었습니다. CheckMate -9DW 임상시험은 이전에 전신 치료를 받은 적이 없는 절제 불가능 또는 진행성 간세포암 환자를 대상으로 옵디보와 옐로이 병용 요법과 의료진이 선택한 렌바티닙 또는 소라페닙 단독 요법을 비교 평가한 3상 무작위 공개 임상시험입니다. 총 668명의 환자가 옵디보와 옐로이 병용 요법(옵디보 1mg/kg + 옐로이 3mg/kg Q3W, 최대 4회 투여 후 옵디보 단독 요법 480mg, 최대 2년간 투여) 또는 대조군(렌바티닙 또는 소라페닙 경구 캡슐 단독 요법)으로 무작위 배정되었습니다. 임상시험의 주요 평가 변수는 전체 생존 기간이었으며, 주요 이차 평가 변수로는 객관적 반응률 및 증상 악화까지의 시간 등이 포함되었습니다. 간암은 전 세계적으로 세 번째로 흔한 암 사망 원인입니다. 간세포암은 가장 흔한 원발성 간암 유형으로, 전체 간암의 75~85%를 차지합니다. 간세포암은 종종 효과적인 치료 옵션이 제한적이고 예후가 좋지 않은 진행된 단계에서 진단됩니다. 수술 또는 고주파 열치료 후에도 고위험군으로 간주되는 환자의 최대 70%는 5년 이내에 재발을 경험합니다. 간세포암의 대부분은 B형 간염 바이러스(HBV) 또는 C형 간염 바이러스(HCV) 감염에 의해 발생하지만, 대사 증후군 및 비알코올성 지방간염(NASH)의 유병률이 증가하고 있으며, 이는 간세포암 발병률 증가에 기여할 것으로 예상됩니다. 브리스톨 마이어스 스큅은 과학을 통해 환자의 삶을 변화시킨다는 비전 아래 암 연구를 통해 환자들에게 더 나은 삶과 완치의 가능성을 제공하는 것을 목표로 하고 있습니다. 다양한 암종에 걸쳐 생존 기대치를 변화시켜 온 오랜 경험을 바탕으로, 브리스톨 마이어스 스큅 연구진은 개인 맞춤 의학의 새로운 지평을 탐구하고 혁신적인 디지털 플랫폼을 통해 데이터를 통찰력으로 전환하여 연구 초점을 명확히 하고 있습니다. 인간 생물학에 대한 깊은 이해, 최첨단 역량, 차별화된 연구 프로그램을 통해 암을 다각적으로 접근할 수 있는 독보적인 위치를 확보하고 있습니다. 암은 환자의 삶의 많은 부분에 영향을 미칠 수 있으며, 브리스톨 마이어스 스큅은 진단부터 생존까지 모든 치료 측면을 해결하기 위해 노력하고 있습니다. 암 치료 분야의 선두 주자로서, 브리스톨 마이어스 스큅은 암 환자들이 더 나은 미래를 가질 수 있도록 힘쓰고 있습니다. 옵디보는 종양의 면역 반응을 회복시키는 데 도움을 주기 위해 신체의 면역 체계를 활용하도록 설계된 프로그램화된 죽음-1(PD-1) 면역 관문 억제제입니다. 신체의 면역 체계를 활용하여 암과 싸우는 옵디보는 여러 암종에 걸쳐 중요한 치료 옵션이 되었습니다. 브리스톨 마이어스 스큅의 면역항암 분야 전문성을 바탕으로 한 옵디보의 선도적인 글로벌 개발 프로그램은 다양한 종양 유형에 걸쳐 3상 임상을 포함한 모든 단계의 광범위한 임상 시험을 포함합니다. 현재까지 옵디보 임상 개발 프로그램은 35,000명 이상의 환자를 대상으로 진행되었습니다. 옵디보 임상 시험은 환자 치료에서 바이오마커의 잠재적 역할, 특히 환자가 PD-L1 발현 수준에 따라 옵디보로부터 어떻게 혜택을 받을 수 있는지에 대한 이해를 심화시키는 데 기여했습니다. 2014년 7월, 옵디보는 전 세계적으로 규제 승인을 받은 최초의 PD-1 면역 관문 억제제였습니다. 옵디보는 현재 미국, 유럽 연합, 일본, 중국을 포함한 65개국 이상에서 승인되었습니다. 2015년 10월, 브리스톨 마이어스 스큅의 옵디보와 옐로이 병용 요법은 전이성 흑색종 치료에 대해 규제 승인을 받은 최초의 면역항암 병용 요법으로, 현재 미국 및 유럽 연합을 포함한 50개국 이상에서 승인되었습니다. 옐로이는 세포독성 T 림프구 연관 항원-4(CTLA-4)에 결합하는 재조합 인간 단클론 항체입니다. CTLA-4는 T 세포 활성의 음성 조절 인자입니다. 옐로이는 CTLA-4에 결합하여 CTLA-4와 리간드인 CD80/CD86의 상호작용을 차단합니다. CTLA-4 차단은 종양 침윤 T 세포 활성화 및 증식을 포함한 T 세포 활성화 및 증식을 강화하는 것으로 나타났습니다. CTLA-4 신호 전달 억제는 T 조절 세포 기능도 감소시킬 수 있으며, 이는 항종양 면역 반응을 포함한 전반적인 T 세포 반응성 증가에 기여할 수 있습니다. 2011년 3월 25일, 미국 FDA는 절제 불가능 또는 전이성 흑색종 환자를 대상으로 옐로이 3mg/kg 단독 요법을 승인했습니다. 옐로이는 50개국 이상에서 절제 불가능 또는 전이성 흑색종에 대해 승인되었습니다. 옐로이에 대한 광범위하고 진행 중인 개발 프로그램이 여러 종양 유형에 걸쳐 진행 중입니다.