미국 식품의약국 , NTRK 양성 국소 진행성 또는 전이성 고형 종양 환자 치료를 위한 차세대 티로신 키나아제 억제제 Augtyro™(repotrectinib) 승인

브리스톨 마이어스 스큅(Bristol Myers Squibb, NYSE: BMY)의 신약 'Augtyro™(repotrectinib)'가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 NTRK 유전자 융합 양성 고형암 치료제로 가속 승인을 받았습니다. 이는 Augtyro™가 미국에서 두 번째로 획득한 적응증입니다. 이번 승인은 성인 및 12세 이상 소아 환자 중 NTRK 유전자 융합이 확인된 고형암 환자를 대상으로 합니다. 특히, 국소 진행성 또는 전이성 고형암으로 수술적 절제가 심각한 합병증을 유발할 가능성이 있거나, 기존 치료에 실패했거나 만족스러운 대체 요법이 없는 환자들이 대상입니다. 승인의 근거는 NTRK 유전자 융합 양성 고형암 환자를 대상으로 진행된 TRIDENT-1 임상 2/3상 연구 결과입니다. 이 연구는 TKI(티로신 키나아제 억제제) 치료 경험이 없는 환자와 기존 TKI 치료 경험이 있는 환자 모두를 포함하여 Augtyro™의 효과를 평가했습니다. TRIDENT-1 연구 결과에 따르면, TKI 치료 경험이 없는 환자군에서는 전체 객관적 반응률(cORR)이 58%로 나타났으며, 이 중 43%는 부분 반응(PR), 15%는 완전 반응(CR)을 보였습니다. 또한, 반응을 보인 환자의 83%는 Augtyro™ 치료 1년 시점까지 반응을 유지했습니다. TKI 치료 경험이 있는 환자군에서도 객관적 반응률은 50%에 달했으며, 반응을 보인 환자의 42%는 1년 시점까지 반응을 유지했습니다. 이번 승인은 NTRK 유전자 융합 양성 고형암 환자들에게 중요한 새로운 치료 옵션을 제공한다는 점에서 의미가 큽니다. 알렉산더 드릴론(Alexander Drilon) 박사는 "NTRK 융합 양성 종양은 임상적으로 어려운 경우가 많아 환자들에게 추가적인 치료 옵션이 절실하다"며, "이번 repotrectinib의 FDA 승인은 차세대 TKI로서 TKI 치료 경험이 없는 환자와 기존 치료 경험이 있는 환자 모두에게 광범위하게 사용될 수 있는 중요한 도구를 제공한다"고 말했습니다. 브리스톨 마이어스 스큅의 닉 보트우드(Nick Botwood) 수석 부사장은 "Augtyro™가 ROS1 양성 비소세포폐암에 이어 NTRK 양성 종양 치료제로도 승인받아 더 많은 환자들에게 임상적 가치를 증명하게 되었다"며, "이전에는 TKI 치료 경험 유무와 관계없이 다양한 고형암에서 FDA 승인을 받은 치료 옵션이 없었으나, 이번 승인을 통해 이러한 미충족 의료 수요를 해결하고 암 환자들에게 혁신적인 치료법을 제공하려는 당사의 노력을 이어갈 수 있게 되었다"고 강조했습니다. NTRK 유전자 융합은 드물지만, 이를 식별하고 TRK 억제제 치료를 통해 환자들이 혜택을 받을 수 있도록 하는 것이 중요합니다. Augtyro™는 성인 및 12세 이상 소아 환자에게 동일한 용량으로 투여되며, 질병 진행 또는 허용 불가능한 독성이 나타날 때까지 치료가 지속됩니다. 한편, Augtyro™는 중추신경계(CNS) 부작용, 간질성 폐질환/폐렴, 간독성, 근육통 및 크레아틴 키나아제 상승, 고요산혈증, 골절, 배아-태아 독성 등의 경고 및 주의사항을 동반합니다. Augtyro™는 2023년 11월 ROS1 양성 비소세포폐암 치료제로 미국에서 처음 승인받은 바 있으며, 이번 NTRK 양성 고형암 적응증 추가로 치료 영역을 확대하게 되었습니다.