유럽연합 집행위원회, Bristol Myers Squibb의 Reblozyl®(luspatercept)의 저위험 골수형성이상증후군(LR-MDS) 성인 환자의 수혈 의존성 빈혈 1차 치료 포함 승인 확대

브리스톨 마이어스 스큅(Bristol Myers Squibb, BMY)의 빈혈 치료제 레블로질(Reblozyl, luspatercept)이 유럽연합(EU)에서 새로운 적응증을 획득했습니다. 유럽 집행위원회(EC)는 레블로질의 사용 범위를 수혈 의존성 빈혈을 겪는 저위험 골수형성이상증후군(MDS) 성인 환자의 1차 치료까지 확대했습니다. 이번 승인은 혁신적인 3상 임상시험인 COMMANDS 연구 결과를 기반으로 합니다. 이 연구에서 레블로질은 기존 표준 치료법인 에포에틴 알파(epoetin alfa) 대비 수혈 독립 달성률과 헤모글로빈 수치 증가율을 거의 두 배 가까이 높였으며, 치료 효과의 지속성 또한 향상된 것으로 나타났습니다. 레블로질은 이번 승인으로 유럽에서 네 번째 적응증을 확보했으며, 질병 관련 빈혈 치료제로서 최초로 저위험 골수형성이상증후군 환자에서 에포에틴 알파 대비 우수한 효능을 입증한 치료제로 자리매김했습니다. 브리스톨 마이어스 스큅의 유럽 시장 총괄 수석 부사장인 모니카 쇼(Monica Shaw) 박사는 "이번 레블로질의 1차 치료제 승인은 EU 내 더 많은 저위험 골수형성이상증후군 환자들이 기존 치료 옵션보다 더 오랜 기간 수혈로부터 독립할 수 있는 가능성을 열어줄 것"이라며, "이는 질병 관련 빈혈 환자를 위한 새로운 치료 옵션 개발에 대한 우리의 지속적인 노력을 보여주는 중요한 성과"라고 강조했습니다. COMMANDS 연구는 수혈 의존성이 있으며 에리스로포이에시스 촉진제(ESA) 치료 경험이 없는 저위험 골수형성이상증후군 환자를 대상으로 레블로질과 에포에틴 알파의 효능 및 안전성을 비교 평가한 무작위 배정, 공개 임상 3상 연구입니다. 연구의 주요 평가 지표는 12주간의 적혈구 수혈 독립과 평균 헤모글로빈 수치 1.5g/dL 이상 증가였습니다. 연구 결과, 레블로질 투여 환자의 60.4%가 주요 평가 지표를 달성한 반면, 에포에틴 알파 투여 환자는 34.8%에 그쳤습니다. 또한, 레블로질 투여 환자군에서 8주 이상 적혈구 반응률은 74.2%로 에포에틴 알파 투여군(53%)보다 높았습니다. 치료 효과의 지속성 측면에서도 레블로질은 12주 이상 수혈 독립을 달성한 환자에서 평균 128.1주의 반응 기간을 보인 반면, 에포에틴 알파 투여군은 89.7주로 나타났습니다. 안전성 측면에서는 이전 골수형성이상증후군 연구 결과와 일관되었으며, 급성 골수성 백혈병으로의 진행 및 전체 사망률은 두 군 간에 유사했습니다. 가장 흔하게 보고된 치료 관련 이상 반응으로는 설사, 피로, 코로나19, 고혈압, 호흡곤란, 메스꺼움, 말초 부종, 무력감, 현기증, 빈혈, 요통, 두통 등이 있었습니다. 피로와 무력감은 시간이 지남에 따라 감소하는 경향을 보였습니다. 골수형성이상증후군은 비정상적인 혈액 세포 생성을 특징으로 하는 혈액암으로, 빈혈, 감염 위험 증가 등을 유발할 수 있습니다. 빈혈이 심해지면 수혈이 필요하게 되는데, 잦은 수혈은 철분 과다 축적, 수혈 부작용, 감염 위험 증가 등의 합병증을 동반할 수 있습니다. 수혈 의존적인 환자는 비의존적인 환자에 비해 전반적인 생존율이 낮아지는 경향이 있습니다. 레블로질은 현재 미국과 일본에서도 저위험 골수형성이상증후군 환자의 빈혈 1차 치료제로 승인되어 있습니다. 이번 승인으로 유럽 내 저위험 골수형성이상증후군 환자들에게 새로운 희망을 제공할 것으로 기대됩니다.