FDA 자문위원회, Bristol Myers Squibb와 2seventy bio의 Abecma, 이전 치료 단계에서 삼중 계열 노출 다발성 골수종에 대한 승인 찬성 투표

브리스톨 마이어스 스큅(Bristol Myers Squibb, BMY)과 2seventy bio, Inc. (TSVT)는 미국 식품의약국(FDA) 산하 항암제 자문위원회(ODAC)가 다발골수종 환자 치료제인 Abecma(idecabtagene vicleucel)에 대해 긍정적인 투표 결과를 발표했다고 밝혔습니다. ODAC는 8대 3으로, Abecma가 3계열 이상 치료 경험이 있는 재발성 또는 불응성 다발골수종 환자에게 유리한 이익/위험 프로파일을 보였다고 판단했습니다. 이는 주요 이차 평가변수인 전체 생존율을 포함한 3상 KarMMa-3 연구 결과를 기반으로 합니다. 이번 ODAC의 권고는 FDA가 Abecma의 적응증 확대 신청(sBLA)을 검토하는 과정에서 고려될 예정입니다. FDA는 아직 sBLA 검토에 대한 새로운 목표 시점을 지정하지 않았습니다. 브리스톨 마이어스 스큅의 Anne Kerber 박사는 "ODAC 회의의 긍정적인 결과에 매우 기쁘게 생각합니다. 이는 Abecma의 유리한 이익/위험 프로파일을 인정하는 것이며, KarMMa-3 연구 결과를 바탕으로 Abecma가 치료 효과가 명확하지 않은 초기 치료 단계에서 완치가 어려운 질환인 3계열 이상 치료 경험이 있는 재발성 또는 불응성 다발골수종 환자들에게 상당한 임상적 이점을 제공한다고 확신합니다. FDA가 sBLA 검토를 완료하여 이 잠재적으로 혁신적인 치료법을 더 많은 환자들에게 제공할 수 있도록 협력하기를 기대합니다."라고 말했습니다. 2seventy bio의 Anna Truppel-Hartmann 박사는 "ODAC 회의의 긍정적이고 지지적인 결과는 Abecma의 혜택을 다발골수종 환자들의 치료 초기 단계로 확대하는 데 한 걸음 더 다가서게 합니다. 우리는 KarMMa-3 데이터의 강점을 믿으며, 다발골수종을 앓고 있는 환자들의 치료 옵션을 늘리고 예후를 개선하기 위해 최선을 다할 것입니다."라고 덧붙였습니다. ODAC의 이번 긍정적인 투표는 2023년 12월 미국혈액학회(ASH) 연례 회의에서 발표된 KarMMa-3 연구의 중간 전체 생존율 데이터에 대한 논의에 따른 것입니다. Emory University School of Medicine의 Sagar Lonial 박사는 "다발골수종 치료 패러다임에서 환자들이 더 이른 단계에서 3계열 이상의 치료를 받게 됨에 따라, 장기적인 예후 개선 가능성이 있는 새로운 치료 옵션을 가능한 한 빨리 이용할 수 있도록 하는 것이 중요합니다. 오늘 ODAC 투표가 이러한 미충족 수요를 인정하고, 3계열 이상 치료 경험이 있는 재발성 또는 불응성 다발골수종 환자들에게 임상적으로 의미 있는 이점을 입증한 새로운 치료 옵션인 ide-cel의 발전을 돕는 데 감사드립니다."라고 전했습니다. Abecma는 최근 일본과 스위스에서 면역조절제, 단백질분해효소 억제제, 항-CD38 항체를 포함한 최소 2가지 이전 치료를 받은 재발성 및/또는 불응성 다발골수종 환자를 대상으로 KarMMa-3 연구를 기반으로 승인되었습니다. 이는 재발성 또는 불응성 다발골수종 환자의 초기 치료 단계에 사용되는 최초의 CAR T 세포 치료제입니다. 또한 Abecma는 유럽의약품청(EMA) 산하 의약품위원회(CHMP)로부터 최소 2가지 이전 치료(면역조절제, 단백질분해효소 억제제, 항-CD38 항체 포함) 후 질병이 진행된 3계열 이상 치료 경험이 있는 재발성 및 불응성 다발골수종 환자 치료로 적응증 확대를 위한 긍정적인 의견을 받았습니다. Abecma는 B세포 성숙 항원(BCMA)을 인식하고 결합하여 CAR T 세포 증식, 사이토카인 분비 및 BCMA 발현 세포의 사멸을 유도하는 CAR T 세포 치료제입니다. Abecma는 미국 FDA가 승인한 최초의 BCMA 표적 CAR T 세포 면역요법으로, 면역조절제, 단백질분해효소 억제제, 항-CD38 단클론 항체를 포함한 4가지 이상의 이전 치료를 받은 재발성 또는 불응성 다발골수종 성인 환자 치료에 사용됩니다. Abecma는 미국 내에서 브리스톨 마이어스 스큅과 2seventy bio 간의 공동 개발, 공동 프로모션 및 이익 공유 계약의 일환으로 공동 개발 및 상용화되고 있습니다. Abecma는 또한 유럽 연합, 스위스, 일본, 영국, 이스라엘에서 3~4가지 이상의 이전 치료를 받은 3계열 이상 노출 재발성 또는 불응성 다발골수종 성인 환자에게 승인되었습니다. 브리스톨 마이어스 스큅은 미국 외 지역에서의 Abecma 약품 제조 및 상용화에 대한 단독 책임을 집니다. Abecma에 대한 회사의 광범위한 임상 개발 프로그램에는 다발골수종 환자를 대상으로 하는 진행 중 및 계획된 임상 연구(KarMMa-2, KarMMa-9)가 포함됩니다. 중요 안전 정보: Abecma 치료 후 사이토카인 방출 증후군(CRS), 신경 독성, 혈구탐식성 림프조직구증/대식세포 활성화 증후군(HLH/MAS) 및 장기간의 세포감소증과 같은 치명적이거나 생명을 위협하는 반응이 발생할 수 있습니다. Abecma는 제한된 프로그램 하에 REMS(Risk Evaluation and Mitigation Strategy)를 통해서만 제공됩니다.