Bristol Myers Squibb, 저위험-중등도 위험 골수이형성증후군으로 인한 수혈 의존성 빈혈 성인 치료를 위한 Reblozyl ® (luspatercept)에 대한 긍정적인 CHMP 의견 수령

브리스톨 마이어스 스큅(Bristol Myers Squibb, NYSE: BMY)의 빈혈 치료제 Reblozyl®(luspatercept)이 유럽에서 골수이형성증후군(MDS) 성인 환자의 첫 치료 옵션으로 승인될 가능성이 높아졌습니다. 유럽의약품청(EMA) 산하 약물사용자문위원회(CHMP)가 수혈 의존성 빈혈을 겪는 매우 낮은, 낮은, 중간 위험군의 성인 MDS 환자 치료제로 Reblozyl®을 승인할 것을 권고했습니다. 이번 CHMP의 긍정적인 의견은 주요 3상 임상시험인 COMMANDS 연구 결과를 기반으로 합니다. COMMANDS 연구의 1차 분석 결과, Reblozyl® 투여군은 기존 표준 치료제인 에포에틴 알파(epoetin alfa) 투여군 대비 적혈구 수혈 독립성(transfusion independence) 및 헤모글로빈 수치 증가라는 1차 평가 지표를 달성한 환자의 비율이 거의 두 배에 달했습니다. 구체적으로, Reblozyl® 투여군의 60.4%(110명)가 첫 24주 이내에 최소 12주간의 수혈 독립성과 평균 헤모글로빈 1.5g/dL 이상 증가를 달성한 반면, 에포에틴 알파 투여군에서는 34.8%(63명)만이 이를 달성했습니다. (p<0.0001) 브리스톨 마이어스 스큅의 Anne Kerber 박사는 "CHMP의 긍정적인 권고는 유럽의 낮은 위험군 MDS 환자들에게 중요한 첫 치료 옵션을 제공할 수 있을 것"이라며, "현재의 치료법으로는 빈혈에 대한 이점이 제한적이지만, COMMANDS 연구 결과는 Reblozyl®이 에포에틴 알파 대비 거의 두 배 많은 환자에게서 수혈 독립성을 제공했으며, 반응 기간도 더 길었음을 보여준다"고 강조했습니다. COMMANDS 연구는 적혈구 수혈 의존적이며 에리트로포이에틴 자극제(ESA)를 사용한 경험이 없는, 매우 낮은, 낮은, 중간 위험군(IPSS-R)의 골수이형성증후군으로 인한 빈혈 치료에서 Reblozyl®과 에포에틴 알파의 효능 및 안전성을 평가한 3상, 공개, 무작위 배정 연구입니다. 연구의 1차 평가 지표는 첫 24주 동안 최소 12주간의 적혈구 수혈 독립성과 평균 헤모글로빈 1.5g/dL 이상 증가였습니다. 주요 2차 평가 지표에는 연구 시작 후 24주 이내에 최소 8주간의 적혈구 생성 반응, 최소 12주간의 수혈 독립성, 그리고 24주간의 수혈 독립성 등이 포함되었습니다. 임상시험 결과, Reblozyl®은 에포에틴 알파 대비 수혈 독립성 달성 환자 비율을 크게 높였으며, 반응 지속 기간에서도 우위를 보였습니다. 안전성 측면에서는 기존 MDS 연구 결과와 일관되었으며, 급성 골수성 백혈병으로의 진행 및 총 사망률은 두 군 간에 유사했습니다. 골수이형성증후군(MDS)은 건강한 적혈구, 백혈구, 혈소판의 비효율적인 생성으로 특징지어지는 혈액암 그룹으로, 빈혈 및 빈번하거나 심각한 감염을 유발할 수 있습니다. MDS 환자 중 빈혈이 발생하면 건강한 적혈구 수를 늘리기 위해 수혈이 필요한 경우가 많습니다. 잦은 수혈은 철분 과부하, 수혈 반응, 감염 위험 증가와 관련이 있습니다. Reblozyl®은 적혈구 성숙을 촉진하는 최초의 치료 옵션으로, 현재 유럽에서는 링 사이드로블라스트가 있는 매우 낮은, 낮은, 중간 위험군의 수혈 의존성 빈혈 환자 치료에 사용되고 있으며, 베타 지중해 빈혈 환자의 빈혈 치료에도 사용됩니다. 미국에서는 베타 지중해 빈혈 환자의 빈혈, 특정 MDS 환자의 빈혈 치료에 사용되고 있습니다.