Bristol Myers Squibb, Triple-Class Exposed 재발 및 불응성 다발성 골수종의 초기 치료 단계에서 CAR T세포 치료제 Abecma (idecabtagene vicleucel)에 대한 긍정적인 CHMP 의견 수령

브리스톨 마이어스 스큅(Bristol Myers Squibb, BMY)의 다발골수종 치료제 'Abecma'(idecabtagene vicleucel; ide-cel)가 유럽 시장에서 중요한 진전을 이루었습니다. 유럽의약품청(EMA) 산하 약물사용자문위원회(CHMP)가 성인 재발성 및 불응성 다발골수종 환자 치료를 위한 Abecma의 판매 허가 승인을 권고했습니다. 이번 CHMP의 긍정적 의견은 재발성 및 불응성 다발골수종 치료에서 키메라 항원 수용체(CAR) T세포 치료제가 초기 치료 단계에 대해 받은 첫 번째 승인 권고라는 점에서 의미가 큽니다. 만약 유럽 집행위원회(EC)의 최종 승인까지 이어진다면, Abecma는 유럽연합(EU)에서 치료 여정 초기에 삼중 계열 노출 재발성 및 불응성 다발골수종 환자에게 사용 가능한 최초의 CAR T세포 치료제가 될 전망입니다. CHMP의 이번 결정은 3~4가지 이전 치료 경험이 있고 마지막 치료에도 불응성을 보인 재발성 및 불응성 다발골수종 성인 환자를 대상으로 Abecma와 표준 병용 요법의 효과를 비교 평가한 3상 KarMMa-3 임상시험의 최종 무진행 생존기간(PFS) 분석 결과를 기반으로 합니다. 2023년 12월 미국혈액학회(ASH) 연례 회의에서 발표된 결과에 따르면, 중앙값 30.9개월(범위: 12.7-47.8개월)의 추적 관찰 기간 동안 Abecma 투여군은 표준 요법 투여군 대비 유의미하게 개선된 PFS를 보였습니다. Abecma 투여군의 중앙값 PFS는 13.8개월로, 표준 요법 투여군의 4.4개월에 비해 질병 진행 또는 사망 위험을 51% 감소시키는 것으로 나타났습니다(HR: 0.49; 95% CI: 0.38-0.63). 주요 이차 평가 변수인 전체 반응률(ORR)에서도 Abecma 투여 환자의 대다수(71%; 95% CI: 66-77)가 반응을 보였으며, 이 중 44%(95% CI: 38-50)는 완전 반응(CR) 또는 엄격한 완전 반응(sCR)을 달성했습니다. 이는 표준 요법 투여군에서 반응을 보인 환자 비율(41%; 95% CI: 34-51) 및 완전 반응 또는 엄격한 완전 반응을 달성한 환자 비율(5%; 95% CI: 2-9)과 비교했을 때 현저히 높은 수치입니다. Abecma 치료는 대부분 저등급의 일시적인 사이토카인 방출 증후군(CRS) 및 신경독성 발생을 포함하는 잘 확립된 안전성 프로파일을 나타냈습니다. Abecma 투여 환자의 88%에서 모든 등급의 CRS가 발생했으며, 이 중 3/4등급 사건은 4%에서, 5등급 사건은 2명(1%)에서 보고되었습니다. 모든 등급의 신경독성은 15%의 환자에서 발생했으며, 3/4등급 신경독성은 3%의 환자에서 발생했고 5등급 사건은 보고되지 않았습니다. 유럽 집행위원회는 CHMP의 권고를 받은 후 약 두 달 안에 최종 결정을 내리게 됩니다. 이 결정은 EU 회원국 전체와 아이슬란드, 노르웨이, 리히텐슈타인에 적용될 예정입니다. 현재 Abecma는 미국 식품의약국(FDA)에서도 삼중 계열 노출 재발성 및 불응성 다발골수종 환자에 대한 초기 치료 단계 적용을 위한 보충 생물학적 제제 허가 신청(sBLA)이 검토 중이며, FDA의 종양학 약물 자문 위원회는 KarMMa-3 임상시험 데이터를 검토하기 위한 회의를 개최할 예정입니다. Abecma는 이미 일본에서 삼중 계열 노출 재발성 또는 불응성 다발골수종 성인 환자 치료제로 승인받았으며, EU, 스위스, 영국, 캐나다, 이스라엘에서는 삼중 계열 노출 재발성 및/또는 불응성 다발골수종 성인 환자에 대해 3~4회 이상의 이전 치료 경험이 있는 경우에도 승인되어 사용되고 있습니다. Bristol Myers Squibb는 KarMMa-3 임상시험에 참여한 환자들과 연구진에게 감사를 표했습니다.