만성 이식편대숙주질환(cGVHD)을 앓는 소아 환자에게 IMBRUVICA®(ibrutinib) 처방 가능

AbbVie, 소아 만성 이식편대숙주병(cGVHD) 치료제 IMBRUVICA® (ibrutinib) FDA 승인 획득 미국 식품의약국(FDA), 1세 이상 소아 환자 대상 만성 이식편대숙주병(cGVHD) 치료에 IMBRUVICA® 사용 승인 소아 환자 대상 최초 치료 옵션, 12세 미만 환자에게도 적용 가능한 유일한 브루톤 티로신 키나아제 억제제(BTKi) 미국 제약사 AbbVie (NYSE: ABBV)는 미국 식품의약국(FDA)이 만성 이식편대숙주병(cGVHD)을 앓고 있는 1세 이상 소아 환자에게 IMBRUVICA® (ibrutinib) 사용을 승인했다고 24일 발표했습니다. 이는 12세 미만 소아 환자에게 cGVHD 치료제로 승인된 최초의 치료 옵션이며, 소아 환자군에게 승인된 유일한 브루톤 티로신 키나아제 억제제(BTKi) 치료제입니다. cGVHD는 주로 혈액암 치료와 관련하여 말초혈액 또는 골수 줄기세포 이식을 받은 환자에게 발생할 수 있는 희귀 질환입니다. 이식된 줄기세포가 수혜자의 신체를 외부 침입자로 인식하여 면역 공격을 개시할 때 발생하며, 피부, 눈, 입, 간 등 주요 장기에 영향을 미칠 수 있습니다. cGVHD는 동종 이식 후 가장 흔한 이환 원인으로 알려져 있습니다. 이번 FDA 승인은 AbbVie의 IMBRUVICA®에 대한 첫 소아 적응증 확대이며, IMBRUVICA®의 12번째 FDA 승인입니다. 승인은 주로 긍정적인 결과를 보인 iMAGINE 임상 1/2상 시험 결과를 기반으로 이루어졌습니다. iMAGINE 연구 결과, 재발성/불응성(R/R) 중등도 또는 중증 cGVHD를 앓고 있는 환자(중앙값 연령 13세, 범위 1-19세, n=47)를 대상으로 25주차까지 전체 반응률(ORR)은 60%(95% 신뢰구간: 44-74)를 기록했습니다. 반응 지속 기간 중앙값은 5.3개월(95% 신뢰구간: 2.8, 8.8)이었습니다. IMBRUVICA®의 안전성 프로파일은 기존 성인 환자에서 관찰된 것과 일관되었으며, 가장 흔한 이상 반응(20% 이상 환자에서 발생, 실험실적 이상 포함)으로는 빈혈, 근골격 통증, 발열, 설사, 폐렴, 복통, 구내염, 혈소판 감소증, 두통 등이 보고되었습니다. AbbVie의 소아 종양학 부문 부회장인 Gauri Sunkersett 박사는 "이번 승인은 AbbVie의 IMBRUVICA® 첫 소아 승인이자 종양학 포트폴리오 내에서도 매우 의미 있는 성과"라며, "소아 환자들이 cGVHD로 인해 겪는 신체적 고통을 완화하기 위한 대체 치료법 연구의 중요성을 다시 한번 확인시켜 주었다"고 말했습니다. 또한, 이번 승인에는 소아 환자를 위한 경구 현탁액 제형도 포함되어 있어 복용 편의성을 높였습니다. 2017년부터 IMBRUVICA®는 이전 전신 요법에 실패한 성인 cGVHD 환자를 위한 단독 요법으로 승인받아 cGVHD에 대한 최초의 FDA 승인 치료제가 되었습니다. BMT InfoNet의 전무이사인 Susan Stewart는 "cGVHD로 고통받는 소아 환자들은 치료 옵션 측면에서 '소외된 집단'과 같았다"며, "이번 FDA 승인이 이 어려운 질병과 싸우는 어린이와 그 가족들에게 새로운 희망을 줄 것"이라고 덧붙였습니다. IMBRUVICA®의 권장 용량은 12세 이상 cGVHD 환자의 경우 질병 진행 또는 용납할 수 없는 독성이 나타날 때까지 하루 한 번 경구 투여 420mg입니다. 1세 이상 12세 미만 cGVHD 환자의 경우, 질병 진행 또는 용납할 수 없는 독성이 나타날 때까지 하루 한 번 경구 투여 240mg/m² (최대 420mg)입니다.