AbbVie, JAK 억제제 비투여 골수섬유증 환자 대상 Investigational Navitoclax 초기 데이터 발표

AbbVie, 골수섬유증 치료제 '나비토클락스' 병용 요법 임상 2상 중간 결과 발표 [서울=뉴스핌] ABBV (AbbVie)가 JAK 억제제 치료 경험이 없는 골수섬유증(Myelofibrosis, MF) 환자를 대상으로 investigational drug인 나비토클락스(navitoclax)와 룩소리티닙(ruxolitinib) 병용 요법의 임상 2상 REFINE 연구 코호트 3의 중간 데이터를 발표했습니다. 이번 데이터는 비장 부피 감소(SVR), 증상 점수, 골수 섬유화(BMF), 빈혈 개선 등에서 긍정적인 결과를 보여주며, 골수섬유증 환자의 조기 개입을 통한 임상 결과 향상 가능성을 시사합니다. 이번 연구 결과는 유럽혈액학회(EHA) 연례 학술대회에서 구두 발표될 예정입니다. REFINE 연구는 나비토클락스 단독 또는 룩소리티닙과 병용 요법의 안전성과 유효성을 평가하는 비무작위, 공개, 다기관 코호트 연구입니다. AbbVie의 종양학 임상 개발 부사장 겸 글로벌 책임자인 Mohamed Zaki 박사는 "현재 골수섬유증 치료 옵션은 질병 증상 관리에 국한되어 있다"며, "나비토클락스와 룩소리티닙 병용 요법의 항섬유화 활성을 보여주는 이번 연구의 초기 결과는 전임상 연구 결과와 함께 유망하다"고 밝혔습니다. 그는 이어 "비장 부피, 증상 및 골수 섬유화 감소에 대한 데이터는 골수섬유증의 질병 변형 가능성을 추가적으로 탐색하는 데 도움이 될 것"이라고 덧붙였습니다. EHA 2022에서 발표된 결과는 JAK 억제제 치료 경험이 없는 골수섬유증 환자 32명을 대상으로 한 REFINE 임상 2상 연구 코호트 3의 예비 분석 결과입니다. 1차 평가 변수는 24주차 기준 기저치 대비 비장 부피 35% 이상 감소(SVR35)였으며, 주요 2차 평가 변수에는 24주차 총 증상 점수 50% 이상 감소(TSS50), 빈혈 반응, 골수 섬유화 감소 등이 포함되었습니다. 분석 결과, 평가 가능한 환자 중 63%(20/32명)가 24주차에 SVR35를 달성했으며, 치료 기간 중에는 78%(25/32명)가 달성했습니다. 24주차에 측정 가능한 기저 증상을 가진 환자 중 41%(11/27명)가 TSS50에 도달했으며, 연구 기간 중에는 67%(18/27명)가 이 기준을 충족했습니다. 또한, 기저치 및 연구 기간 중 골수 섬유화 등급이 확인된 환자의 35%(9/26명)가 연구 기간 중 골수 섬유화 등급이 최소 1등급 감소했으며, 세 명의 환자는 2등급 이상 감소를 경험했습니다. 골수섬유증의 흔한 임상 특징인 빈혈 반응 평가가 가능한 환자의 40%(6/15명)에서 빈혈 개선이 관찰되었습니다. 예비 안전성 분석에서는 새로운 안전성 신호는 확인되지 않았습니다. 31명(97%)의 환자에서 하나 이상의 이상 반응(AE)이 보고되었으며, 가장 흔한 Grade ≥3 이상 반응은 혈소판 감소증(47%), 빈혈(34%), 호중구 감소증(25%)이었습니다. 7명(22%)의 환자가 중대한 이상 반응(SAE)을 경험했으며, 3명(9%)은 나비토클락스 중단으로 이어지는 이상 반응을, 3명(9%)은 룩소리티닙 중단으로 이어지는 이상 반응을 보고했습니다. 이탈리아 인수브리아 대학 혈액학 정교수이자 바레 병원 혈액학 과장인 Francesco Passamonti 박사는 "이번 데이터는 골수섬유증의 조기 개입의 중요성과 개선된 임상 결과를 달성할 잠재력을 강화한다"며, "이러한 예비 결과는 시간이 지남에 따라 지속될 수 있는 나비토클락스와의 병용 요법에 대한 좋은 반응을 보여준다"고 말했습니다. 현재 나비토클락스는 미국 식품의약국(FDA) 또는 전 세계 어느 보건 당국에서도 승인되지 않았으며, 안전성과 유효성은 현재 진행 중인 임상 2상 및 등록 임상 3상 연구를 통해 평가되고 있습니다. AbbVie는 현재 등록 중인 investigational 나비토클락스에 대한 광범위한 후기 임상 시험 프로그램을 진행하고 있습니다. 골수섬유증은 골수 내 과도한 흉터 조직(섬유화) 형성을 유발하는 희귀하고 치료가 어려운 혈액암입니다. 골수섬유증 환자는 비장 비대, 피로, 쇠약, 심각한 빈혈과 같은 증상을 경험하며, 이는 종종 환자의 삶의 질에 큰 영향을 미칩니다. 또한, 급성 골수성 백혈병과 같은 더 공격적인 질병으로 진행될 위험도 있습니다. AbbVie는 다양한 암종에 걸쳐 역동적인 파이프라인을 발전시키면서 여러 혈액암에 대한 치료 표준을 변화시키는 데 전념하고 있습니다. 혁신적인 파트너와 협력하여 잠재적으로 획기적인 의약품의 전달을 가속화하고 있습니다. 전 세계적으로 가장 널리 퍼지고 debilitating한 암종에 대한 300건 이상의 임상 시험에서 20개 이상의 investigational 의약품을 평가하고 있습니다. 환자들의 삶에 주목할 만한 영향을 미치기 위해 노력하며, 암 치료제에 대한 환자의 접근성을 돕기 위한 해결책을 모색하고 있습니다. AbbVie의 사명은 오늘날 심각한 건강 문제를 해결하고 내일의 의학적 과제를 해결하는 혁신적인 의약품을 발견하고 제공하는 것입니다. 면역학, 종양학, 신경과학, 안과, 바이러스학, 여성 건강 및 위장병학의 여러 주요 치료 영역에 걸쳐 주목할 만한 영향을 미치기 위해 노력하며, Allergan Aesthetics 포트폴리오 전반에 걸쳐 제품 및 서비스를 제공합니다.