AbbVie, 만성 이식편대숙주질환(cGVHD) 소아 환자 대상 IMBRUVICA®(ibrutinib) 새로운 적응증 신청

AbbVie, 소아 만성 이식편대숙주병(cGVHD) 치료제 IMBRUVICA® 적응증 확대 추진 글로벌 바이오 제약 기업 AbbVie(티커: ABBV)가 소아 환자를 대상으로 만성 이식편대숙주병(cGVHD) 치료제 IMBRUVICA®(ibrutinib)의 새로운 적응증 확대를 추진한다고 밝혔습니다. 미국 식품의약국(FDA)에 관련 보충 신약 허가 신청(sNDA)과 함께 경구 현탁액 제형에 대한 신약 허가 신청(NDA)을 제출했습니다. 이번 신청이 승인될 경우, IMBRUVICA®는 12세 미만 소아 환자에게는 최초로 FDA 승인을 받은 cGVHD 치료제가 될 전망입니다. 또한, 경구 현탁액 제형은 캡슐이나 정제 복용에 어려움을 겪는 소아 환자들이 권장 용량을 복용할 수 있도록 돕는 중요한 대안이 될 것으로 기대됩니다. cGVHD는 줄기세포 또는 골수 이식 후 발생할 수 있는 생명을 위협하는 희귀 질환으로, 현재 12세 미만 소아 환자에게는 FDA 승인을 받은 치료제가 없는 상황입니다. 이번 신청은 성인 환자에서 이미 승인된 IMBRUVICA®의 적응증을 소아 환자까지 확대하려는 시도입니다. 이번 신청의 근거는 3년간의 임상 1/2상 iMAGINE 시험 결과입니다. 이 시험에는 재발/불응성 또는 새로 발생한 중등도/중증 cGVHD를 앓고 있는 1세부터 19세까지의 환자 59명이 참여했습니다. 시험 결과, IMBRUVICA® 투여 환자의 78%에서 전체 반응률을 보였으며, 약동학(PK) 데이터는 성인 용량과 일관된 것으로 나타났습니다. 20주 후, 치료 경험이 없는 환자군에서는 70%, 재발/불응성 환자군에서는 58%에서 지속적인 반응률을 관찰했습니다. 안전성 측면에서도 기존 IMBRUVICA®의 프로파일과 일관된 이상 반응이 관찰되었으며, 이는 성인 환자에서 보고된 것과 유사했습니다. AbbVie의 IMBRUVICA® 글로벌 개발 책임자인 James Dean 박사는 "우리는 IMBRUVICA®를 통해 cGVHD를 앓고 있는 젊은 환자들에게 최초의 FDA 승인 BTKi(Bruton's tyrosine kinase inhibitor) 치료 옵션을 제공할 수 있기를 희망한다"며, "특히 새로운 경구 현탁액 제형은 소아 환자들의 복약 순응도를 높이는 데 크게 기여할 것"이라고 말했습니다. IMBRUVICA®는 2017년, 기존 전신 요법에 실패한 성인 cGVHD 환자를 위한 단독 요법으로 미국에서 처음 승인받은 바 있습니다. 이번 소아 적응증 확대가 성공적으로 이루어진다면, IMBRUVICA®는 소아 및 청소년 cGVHD 환자에게 최초의 FDA 승인 BTKi 치료제가 될 것입니다. 한편, cGVHD는 동종 이식 후 발생하는 이환율의 가장 흔한 원인 중 하나이며, 현재 소아 cGVHD의 표준 치료법은 스테로이드입니다.