미국 식품의약국, Bristol Myers Squibb의 재발성 또는 불응성 만성 림프구성 백혈병 또는 소림프구성 림프종 치료제 Breyanzi (lisocabtagene maraleucel)에 대한 우선 심사 신청 수락

브리스톨 마이어스 스큅(Bristol Myers Squibb, NYSE: BMY)은 자사의 CAR T 세포 치료제인 Breyanzi(lisocabtagene maraleucel)가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 재발성 또는 불응성 만성 림프구성 백혈병(CLL) 또는 소림프구성 림프종(SLL) 성인 환자 치료를 위한 적응증 확대 신청에 대해 우선 심사(Priority Review) 대상으로 지정되었다고 밝혔습니다. FDA는 오는 2024년 3월 14일을 목표 처리 기한(PDUFA goal date)으로 설정했습니다. 이번 우선 심사 지정은 해당 환자군에서 높은 미충족 의료 수요가 존재하며, Breyanzi가 제공할 수 있는 상당한 치료적 진보를 강조합니다. 만약 승인된다면, Breyanzi는 이 환자 집단에게 최초이자 유일한 CAR T 세포 치료제가 될 전망입니다. 브리스톨 마이어스 스큅의 Anne Kerber 박사는 "현재 BTKi 및 BCL2i 기반 요법 치료 후 재발 또는 불응성 CLL 또는 SLL을 겪는 환자들에게는 표준 치료법이 없어 깊고 지속적인 반응을 제공하는 치료 옵션에 대한 중요한 미충족 수요가 존재합니다"라며, "이번 FDA 승인 신청 접수는 이 환자들에게 최초로 개인 맞춤형 T세포 기반 치료 옵션을 제공하는 데 한 걸음 더 다가섰음을 의미합니다. 우리는 Breyanzi가 광범위한 B세포 악성 종양에서 임상적 이점을 입증한 차별화된 치료 옵션으로서의 입지를 바탕으로, 더 많은 환자들에게 CAR T 세포 치료의 잠재력을 제공하려는 우리의 노력을 더욱 발전시키게 된 것을 자랑스럽게 생각합니다"라고 말했습니다. 이번 신청은 2023년 6월 미국 임상종양학회(ASCO) 연례 회의에서 구두 발표된 주요 다기관 연구인 TRANSCEND CLL 004 연구의 1차 분석 결과를 기반으로 합니다. TRANSCEND CLL 004 연구는 BTKi 및 BCL2i 치료 후 진행된 재발성 또는 불응성 CLL 환자에서 CD19 표적 CAR T 세포 치료의 임상적 이점을 보여준 최초의 주요 다기관 연구입니다. TRANSCEND CLL 004 연구(NCT03331198)는 재발성 또는 불응성 만성 림프구성 백혈병 또는 소림프구성 림프종 환자를 대상으로 Breyanzi를 평가하는 1/2상 공개, 다기관 연구입니다. 연구의 1상 용량 증량 부분에서는 안전성과 후속 2상 확장 코호트의 권장 용량을 평가했으며, 2상 부분에서는 1상 단독 요법군에서 권장된 용량으로 Breyanzi를 평가했습니다. 2상 부분의 주요 평가 변수는 국제 만성 림프구성 백혈병 워크숍(iwCLL) 2018 가이드라인에 따라 독립 검토 위원회의 평가를 기준으로 한 완전 관해율(불완전 골수 회복을 동반한 완전 관해 포함)이었습니다. 만성 림프구성 백혈병(CLL)은 성인에서 가장 흔한 백혈병 유형 중 하나입니다. CLL에서는 골수 내 너무 많은 혈액 줄기세포가 비정상적인 림프구로 변하며, 이 비정상 세포는 감염과 싸우는 데 어려움을 겪습니다. 비정상 세포의 수가 증가함에 따라 건강한 백혈구, 적혈구 및 혈소판이 설 자리가 줄어듭니다. 소림프구성 림프종(SLL) 역시 림프구에 영향을 미치며, 암세포는 주로 림프절에서 발견됩니다. CLL 및 SLL에 대한 여러 치료법이 있지만, 표적 치료제 치료 후 재발 또는 불응성 CLL 또는 SLL에 대한 표준 치료법은 없어 추가적인 효과적인 치료법의 필요성이 제기되고 있습니다. 재발 또는 불응성 질환을 앓는 환자는 치료 옵션이 제한적이며, 후속 치료를 받을 때마다 일반적으로 반응 기간이 더 짧아집니다. Breyanzi는 환자 자신의 T세포를 채취하여 유전적으로 재설계하여 CAR T세포로 만드는 CD19 표적 CAR T세포 치료제로, 4-1BB 공자극 도메인을 포함하여 CAR T세포의 증식과 지속성을 강화합니다. Breyanzi는 일회성 주입 치료로 투여됩니다. 현재 Breyanzi는 미국 FDA로부터 특정 유형의 거대 B세포 림프종(LBCL) 성인 환자 치료제로 승인받았습니다. 또한 일본과 유럽에서는 2차 치료제로, 일본, 유럽, 스위스, 캐나다에서는 2차 이상의 전신 요법 후 재발 또는 불응성 LBCL 치료제로 승인되었습니다. 브리스톨 마이어스 스큅은 Breyanzi의 임상 개발 프로그램을 통해 재발 또는 불응성 LBCL 및 기타 유형의 림프종 및 백혈병 환자에 대한 초기 치료 단계에서의 임상 연구를 지속하고 있습니다.