Abecma, 성인 삼중 계열 노출 재발 및/또는 불응성 다발성 골수종 조기 사용에 대한 규제 신청 3개 지역에서 접수 완료

브리스톨 마이어스 스큅(Bristol Myers Squibb, BMY)의 다발골수종 치료제 'Abecma'가 미국, 유럽, 일본에서 잇따라 규제 당국의 긍정적인 평가를 받으며 치료 영역 확장에 대한 기대감을 높이고 있습니다. 미국 식품의약국(FDA)은 Abecma의 적응증 확대를 위한 브리스톨 마이어스 스큅과 2seventy bio의 보충 생물학적 제제 허가 신청(sBLA)을 접수하고, 오는 12월 16일을 목표 시점으로 지정했습니다. 이번 신청은 재발성 및 불응성 다발골수종 환자를 대상으로 표준 치료법 대비 Abecma의 효능을 평가한 3상 KarMMa-3 임상시험 중간 결과에 기반하고 있습니다. KarMMa-3 임상시험은 최초이자 유일하게 triple-class exposed(면역조절제, 단백질분해효소 억제제, 항-CD38 단클론항체 치료 경험이 있는) 재발성 및 불응성 다발골수종 환자를 대상으로 CAR T 세포 치료제를 평가한 무작위 대조 연구로, Abecma가 질병 진행 또는 사망 위험을 표준 요법 대비 유의미하게 감소시키는 것으로 나타났습니다. 이와 더불어 유럽의약품청(EMA) 역시 KarMMa-3 임상시험 결과를 바탕으로 한 Abecma의 제2형 변경 신청을 승인했습니다. 이는 제출 서류가 완전하며 과학적 평가 절차가 시작되었음을 의미합니다. 일본 후생노동성 또한 Abecma의 보충 신약 허가 신청(sNDA)을 수락하며 글로벌 규제 승인에 박차를 가하고 있습니다. 브리스톨 마이어스 스큅의 Anne Kerber 세포 치료 개발 부문 수석 부사장은 "Abecma를 더 이른 치료 단계로 도입하려는 지속적인 노력은 다발골수종 환자들에게 더 많은 치료 옵션을 제공하고 예후를 개선하려는 우리의 의지를 보여준다"며, "이번 FDA 승인은 잠재적으로 혁신적인 일회성 CAR T 치료 옵션을 더 많은 환자에게 제공하는 데 한 걸음 더 다가섰음을 의미한다"고 밝혔습니다. 2seventy bio의 Steve Bernstein 최고 의료 책임자도 "KarMMa-3 임상시험의 긍정적인 결과는 triple-class exposed 다발골수종 환자에게 Abecma가 치료 단계 전반에 걸쳐 상당한 임상적 이점을 제공함을 입증한다"며, "이번 sBLA 승인은 Abecma의 혜택을 환자들의 치료 과정 초기에 확대할 수 있게 할 것"이라고 덧붙였습니다. KarMMa-3 임상시험은 triple-class exposed 재발성 및 불응성 다발골수종 환자에서 Abecma가 기존 표준 치료법보다 우수한 임상적 이점을 보였으며, 승인될 경우 더 이른 치료 단계에서 표준 치료법으로 자리매김할 가능성을 제시했습니다. 이번 글로벌 규제 당국의 승인들은 상당한 미충족 의료 수요가 있는 세 지역에서 중요한 진전을 나타냅니다. Abecma는 다발골수종 세포 표면의 BCMA를 인식하고 결합하여 CAR T 세포 증식, 사이토카인 분비 및 BCMA 발현 세포의 세포 독성 사멸을 유도하는 방식으로 작용합니다. 현재 미국에서는 브리스톨 마이어스 스큅과 2seventy bio가 공동 개발 및 상업화를 진행하고 있으며, 미국 외 지역에서는 브리스톨 마이어스 스큅이 단독으로 제조 및 상업화를 담당하고 있습니다. 한편, Abecma는 사이토카인 방출 증후군(CRS), 신경 독성, 혈구탐식성 림프조직구증/대식세포 활성화 증후군(HLH/MAS), 장기간의 혈구 감소증 등에 대한 박스 경고를 포함한 중요 안전성 정보를 가지고 있습니다.