AbbVie와 REGENXBIO, 안과 협력 발표

AbbVie, REGENXBIO와 손잡고 유전자 치료제 개발 나선다 글로벌 제약사 AbbVie(티커: ABBV)가 유전자 치료 전문 기업 REGENXBIO Inc.와 전략적 파트너십을 체결하고, 습성 황반변성 및 당뇨망막병증 등 만성 망막 질환 치료를 위한 유전자 치료제 RGX-314 개발 및 상용화에 나선다고 9월 13일 발표했습니다. 이번 협력을 통해 양사는 REGENXBIO의 AAV 유전자 치료 전문성과 AbbVie의 안과 분야 개발 및 상용화 역량을 결합하여 RGX-314의 임상 개발을 가속화할 계획입니다. RGX-314는 현재 습성 황반변성 환자를 대상으로 진행 중인 주요 임상 시험과 습성 황반변성 및 당뇨망막병증 환자를 대상으로 진행 중인 두 건의 2상 임상 시험에서 평가되고 있습니다. 계약 조건에 따라 AbbVie는 REGENXBIO에 초기 계약금으로 3억 7,000만 달러를 지급하며, 향후 개발, 규제 승인 및 상업화 관련 마일스톤 달성에 따라 최대 13억 8,000만 달러를 추가로 지급할 수 있습니다. 미국 내 RGX-314 순매출에 대해서는 양사가 이익을 균등하게 분배하며, 미국 외 지역에서는 AbbVie가 REGENXBIO에 단계별 로열티를 지급합니다. REGENXBIO는 임상 개발 및 미국 내 상업 공급을 위한 RGX-314 제조를 담당하며, AbbVie는 미국 외 지역 상업 공급을 위한 제조를 주도합니다. 이번 거래는 통상적인 종료 조건 및 규제 승인을 거쳐 2021년 말까지 완료될 것으로 예상됩니다. AbbVie의 R&D 수석 부사장 겸 최고 과학 책임자인 Tom Hudson 박사는 "치료가 어려운 망막 질환으로 고통받는 환자들에게 해결책을 제시하고 시력 손실을 예방하기 위해 노력하고 있다"며, "REGENXBIO와의 협력을 통해 망막 질환으로 인한 시력 손실을 겪는 수백만 명의 환자들에게 획기적인 변화를 가져올 것"이라고 말했습니다. REGENXBIO의 사장 겸 CEO인 Kenneth T. Mills는 "AbbVie는 REGENXBIO에게 강력하고 상호 보완적인 파트너"라며, "AbbVie의 글로벌 안과 분야 개발 및 상용화 인프라와 우리의 AAV 유전자 치료 임상 개발 전문성, 그리고 제조 및 생산에 대한 깊이 있는 내부 지식을 활용하여 RGX-314의 개발을 지속할 것"이라고 덧붙였습니다. RGX-314는 혈관내피성장인자(VEGF)를 억제하도록 설계된 항체 단편을 암호화하는 NAV AAV8 벡터로 구성됩니다. 이 치료제는 새로운 누출성 혈관의 성장을 억제하여 망막 내 체액 축적을 유발하는 VEGF 경로를 차단하는 것으로 알려져 있습니다. 습성 황반변성은 망막 내 새로운 누출성 혈관 형성으로 인한 시력 상실을 특징으로 하며, 미국, 유럽, 일본 등에서 약 200만 명의 환자가 앓고 있는 주요 실명 원인 중 하나입니다. 현재 표준 치료법인 항-VEGF 치료제는 대부분의 환자에서 시력 손실 진행을 막는 데 효과적이지만, 효과 유지를 위해 평생 반복적인 안구 내 주사가 필요하다는 부담이 있습니다. 당뇨망막병증은 전 세계 24세에서 75세 사이 성인의 주요 실명 원인으로, 미국에만 약 800만 명이 앓고 있습니다. 당뇨망막병증은 진행됨에 따라 당뇨병성 황반부종 및 신생혈관 형성 등 실명으로 이어질 수 있는 심각한 합병증을 유발할 수 있습니다. 현재 치료 옵션으로는 경과 관찰, 항-VEGF 치료, 망막 레이저 또는 수술 등이 있습니다.