Venetoclax (VENCLEXTA®), 고위험 골수이형성증후군에 대해 미국 FDA 혁신치료제로 지정

AbbVie의 항암제 'VENCLEXTA(베네토클락스)'가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 골수이형성증후군(MDS) 치료를 위한 혁신신약(BTD)으로 지정받았습니다. 이는 혈액암 치료 분야에서 AbbVie의 지속적인 노력을 보여주는 여섯 번째 BTD 지정입니다. 이번 지정은 이전에 치료받은 적 없는 중간, 고위험, 초고위험 골수이형성증후군(MDS) 성인 환자 치료에 VENCLEXTA와 아자시티딘 병용 요법의 잠재력을 인정받은 결과입니다. 혁신신약 지정은 심각한 질병 치료를 위한 의약품 개발 및 심사를 가속화하기 위한 제도로, 초기 임상 증거를 통해 기존 치료법 대비 상당한 개선을 보일 가능성이 있는 혁신적인 치료법에 부여됩니다. 골수이형성증후군(MDS)은 골수에서 건강한 혈액 세포를 충분히 생산하지 못하는 다양한 골수 질환을 총칭합니다. MDS 환자는 감염, 빈혈, 자발 출혈, 쉽게 멍이 드는 증상 등을 경험할 수 있습니다. 미국에서는 매년 약 1만 명의 환자가 MDS 진단을 받으며, 이 중 약 30%는 급성 골수성 백혈병(AML)으로 진행될 수 있습니다. MDS는 모든 연령대에서 발생할 수 있지만, 60세 이상 환자에게서 가장 흔하게 발견됩니다. AbbVie의 종양학 부문 임상 총괄 책임자인 Jalaja Potluri는 "MDS는 환자의 삶의 질에 큰 영향을 미칠 뿐만 아니라, 30%의 환자가 AML로 진행될 수 있다는 점에서 매우 절망적인 진단"이라며, "이번 혁신신약 지정은 이러한 환자들에게 더 많은 치료 옵션의 필요성과 다양한 형태의 혈액암 치료에 대한 VENCLEXTA의 잠재력을 강조한다"고 말했습니다. 이번 지정은 임상 1b상 M15-531 연구 데이터를 기반으로 합니다. 또한, 재발 또는 불응성 MDS 환자를 대상으로 하는 임상 1b상 M15-522 연구와 새로 진단된 고위험 MDS 환자를 대상으로 하는 3상 무작위 대조 임상시험인 VERONA 연구에서도 VENCLEXTA와 아자시티딘 병용 요법이 연구되고 있습니다. VENCLEXTA는 AbbVie와 Roche가 공동 개발했으며, 미국 내에서는 AbbVie와 Genentech(Roche 그룹의 일원)가 공동으로 판매하고, 미국 외 지역에서는 AbbVie가 단독으로 판매하고 있습니다. VENCLEXTA(베네토클락스)는 B세포 림프종-2(BCL-2) 단백질에 선택적으로 결합하여 이를 억제하는 최초의 계열 약물입니다. 일부 혈액암에서는 BCL-2 단백질이 암세포의 자연적인 사멸 과정인 세포자멸사를 방해합니다. VENCLEXTA는 BCL-2 단백질을 표적으로 하여 세포자멸사 과정을 복원하는 데 도움을 줍니다. 현재 VENCLEXTA는 미국에서 만성 림프구성 백혈병(CLL) 또는 소림프구성 림프종(SLL) 성인 환자 치료에 사용됩니다. 또한, 새로 진단된 급성 골수성 백혈병(AML) 성인 환자 중 75세 이상이거나 표준 화학요법을 견디기 어려운 기저 질환이 있는 환자에게 아자시티딘, 데시타빈 또는 저용량 시타라빈과 병용하여 사용됩니다. VENCLEXTA는 종양 용해 증후군(TLS)과 같은 심각한 부작용을 유발할 수 있습니다. TLS는 암세포가 빠르게 분해되면서 발생하는 것으로, 신부전, 투석 필요, 사망에 이를 수 있습니다. 의료진은 치료 시작 전 환자의 TLS 위험도를 평가하고, 치료 중 혈액 검사를 통해 모니터링합니다. 환자는 TLS 위험 감소를 위해 수분 섭취를 충분히 하고, 정기적인 혈액 검사 약속을 지키는 것이 중요합니다. 또한, VENCLEXTA는 저백혈구증, 감염 등과 같은 부작용을 유발할 수 있습니다. 치료 중 발열이나 감염 징후가 나타나면 즉시 의료진에게 알려야 합니다. VENCLEXTA는 남성에게 불임을 유발할 수 있으며, 이는 향후 자녀를 갖는 능력에 영향을 미칠 수 있습니다. 임신 가능성이 있는 여성의 경우, 치료 시작 전 임신 테스트를 받아야 하며, 치료 기간 및 마지막 복용 후 최소 30일 동안 효과적인 피임법을 사용해야 합니다. 환자는 VENCLEXTA 복용 중 자몽 주스, 자몽, 세빌 오렌지, 스타프루트 섭취를 피해야 합니다. 이러한 식품은 혈중 VENCLEXTA 농도를 높일 수 있습니다.