HUMIRA® (adalimumab), 중등도에서 중증의 활동성 궤양성 대장염을 앓고 있는 소아 환자 치료에 대한 FDA 승인 획득

AbbVie, 소아 궤양성 대장염 치료제 HUMIRA® FDA 승인 획득 AbbVie (티커: ABBV)는 2021년 2월 24일, 미국 식품의약국(FDA)이 HUMIRA® (adalimumab)를 5세 이상 소아 환자의 중등도-중증 활성 궤양성 대장염 치료제로 승인했다고 발표했습니다. 이번 승인으로 HUMIRA는 소아 환자에게 투여 가능한 최초이자 유일한 피하 생물학적 제제 치료 옵션이 되었습니다. 이번 승인은 임상 3상 ENVISION I 연구 결과를 기반으로 합니다. 연구 결과, HUMIRA는 투여 8주차에 환자의 60%에서 임상적 관해를 유도했으며, 투여 8주차에 반응을 보인 환자의 45%는 52주차에도 관해 상태를 유지했습니다. AbbVie의 미국 면역학 의학부 총괄 부사장 Brandee Pappalardo는 "궤양성 대장염은 어린이에게 심오한 영향을 미칠 수 있으며, 소아 환자를 위한 치료 옵션은 오랫동안 제한적이었습니다. 이번 승인은 가정에서 투여 가능한 최초이자 유일한 피하 생물학적 제제 치료 옵션을 소아 환자들에게 제공합니다. HUMIRA의 새로운 적응증 확대는 염증성 장 질환 환자에 대한 AbbVie의 헌신을 보여주며, 이 질병의 부담을 줄이려는 우리의 목표를 강화합니다."라고 말했습니다. ENVISION I 연구는 중등도-중증 궤양성 대장염을 앓고 있는 소아 환자(4-17세)를 대상으로 HUMIRA의 효능, 안전성 및 약동학을 평가하기 위해 설계된 무작위 이중 맹검 다기관 임상 3상 연구였습니다. 연구 결과, 고용량 HUMIRA를 투여받은 환자의 60%가 8주차에 임상적 관해를 달성했으며, 저용량 그룹에서는 43%가 달성했습니다. 52주차에는 8주차에 임상 반응을 보인 환자 중 고용량 HUMIRA 투여군의 45%가 임상적 관해를 유지했으며, 저용량 그룹에서는 29%, 위약 그룹에서는 33%가 관해를 유지했습니다. 궤양성 대장염은 대장 염증으로 특징지어지며, 증상은 경미한 것부터 심각한 복통, 긴급한 배변 욕구, 실금, 체중 감소 및 피로까지 다양합니다. 이는 평생 지속되는 질환이며 많은 환자에서 충분히 조절되지 않아 추가적인 치료 옵션의 필요성이 강조되고 있습니다. 특히 소아 환자는 성인에 비해 질병 범위가 더 넓고 심각한 합병증을 유발하는 경우가 많아 미충족 의료 수요가 높습니다. ENVISION I 연구에서 HUMIRA 투여 중 새로운 안전성 문제는 관찰되지 않았습니다. 연구 기간 동안 전체 환자의 22.6%가 심각한 이상 반응을 경험했습니다. 유도 및 유지 기간 동안 가장 흔하게 보고된 치료 관련 이상 반응(5% 이상)은 두통과 궤양성 대장염 악화였습니다. 이 연구에서는 사망, 악성 종양, 활동성 결핵 또는 탈수초성 질환은 관찰되지 않았습니다. HUMIRA는 현재 미국에서 11가지 적응증에 대해 승인되었으며, 이 중 5가지가 소아 환자에게 적용됩니다. HUMIRA는 단독으로, 또는 메토트렉세이트와 함께, 또는 특정 다른 약물과 함께 사용될 수 있습니다. HUMIRA는 뼈와 관절의 추가 손상을 예방하고 일상 활동 수행 능력을 향상시키는 데 도움을 줄 수 있습니다.