미국 식품의약국, 증상성 비대성 심근병증 환자의 중격 절제술 필요성 감소를 위한 CAMZYOS®(mavacamten) 보충 신약 신청 접수

브리스톨 마이어스 스큅(Bristol Myers Squibb, BMY)의 심근병증 치료제 CAMZYOS®(mavacamten)가 비대성 심근병증(HCM) 환자의 심장 중격 절제술(SRT) 필요성을 줄이는 새로운 적응증 확대 신청에 대해 미국 식품의약국(FDA)으로부터 긍정적인 검토를 받고 있습니다. FDA는 이 보충 신약 허가 신청(sNDA)에 대해 오는 6월 16일을 목표 시점으로 설정했습니다. 현재 CAMZYOS는 증상이 있는 뉴욕심장협회(NYHA) 클래스 II-III의 폐쇄성 비대성 심근병증(HCM) 성인 환자의 기능적 능력 및 증상 개선을 위해 FDA 승인을 받은 상태입니다. 이번 적응증 확대는 심각한 증상을 동반하는 폐쇄성 비대성 심근병증 환자들에게 중요한 치료 옵션이 될 것으로 기대됩니다. 브리스톨 마이어스 스큅의 롤랜드 첸(Roland Chen) 박사는 "현재 많은 중증 폐쇄성 비대성 심근병증 환자들이 심장 중격 절제술을 권고받고 있으며, 이는 종종 개심술 또는 중격 절제술과 같은 전문적인 시술을 필요로 합니다"라며, "올해 초 CAMZYOS의 승인은 환자들에게 중요한 이정표가 되었으며, 이번 적응증 확대 신청 승인은 CAMZYOS의 치료 프로파일을 더욱 강화하고 심혈관 질환 치료 분야에서 혁신적인 치료제를 제공하려는 당사의 노력을 재확인할 것입니다"라고 밝혔습니다. 이번 sNDA 제출은 3상 VALOR-HCM 연구 결과를 기반으로 합니다. 이 무작위, 이중 맹검, 위약 대조 연구는 심장 중격 절제술(SRT) 가이드라인 기준을 충족하고 침습적 시술을 권고받은 증상이 있는 폐쇄성 비대성 심근병증(NYHA 클래스 III-IV) 환자를 대상으로 CAMZYOS의 효과를 평가했습니다. VALOR-HCM 연구는 주요 및 모든 이차 평가 변수를 높은 통계적 유의성으로 충족했으며, 새로운 안전성 문제는 관찰되지 않았습니다. VALOR-HCM 연구는 112명의 환자를 대상으로 CAMZYOS 또는 위약을 1:1 비율로 무작위 배정하여 진행되었습니다. 연구는 128주에 걸쳐 16주간의 위약 대조 기간, 16주간의 모든 환자가 CAMZYOS를 투여받는 활성 치료 기간, 그리고 96주간의 장기 추적 기간으로 구성되었습니다. 주요 평가 변수는 16주차까지 심장 중격 절제술(SRT)을 진행하기로 결정한 환자 수와 CAMZYOS 투여군에서 16주차까지 SRT 가이드라인 적격성(좌심실 유출로 협착(LVOT) 기울기 ≥50mmHg 및 NYHA 클래스 III-IV)을 유지한 환자 수의 복합 지표였습니다. 주요 이차 평가 변수에는 16주차에서의 운동 능력, 좌심실 유출로(LVOT) 기울기, NYHA 클래스, 캔자스시티 심근병증 설문지(KCCQ) 및 바이오마커에 대한 영향이 포함되었습니다. 폐쇄성 비대성 심근병증(obstructive HCM)은 심장 근육의 과도한 수축과 좌심실의 충만 능력 감소로 인해 혈액 순환이 어려워져 심각한 증상과 심장 기능 장애를 유발하는 만성적이고 진행성 질환입니다. 이 질환은 유전될 수 있으며 어느 연령에서나 발생할 수 있습니다. 환자들은 일반적으로 40대 또는 50대에 진단받으며, 최대 50%의 환자가 유전적 소인을 가지고 있습니다. 가장 흔한 형태인 폐쇄성 비대성 심근병증에서는 혈액이 심장을 빠져나가는 좌심실 유출로(LVOT)가 비대해진 심장 근육에 의해 막힙니다. 이로 인해 폐쇄성 비대성 심근병증은 심방세동, 뇌졸중, 심부전 및 드물게는 급성 심장사 위험 증가와도 관련이 있습니다. 폐쇄성 비대성 심근병증의 가장 흔한 원인은 심장 근육 단백질인 사코메어의 돌연변이입니다. 전 세계적으로 약 40만~60만 명의 환자가 영향을 받는 것으로 추정되지만, 많은 환자가 진단되지 않거나 무증상 상태로 남아 있습니다. CAMZYOS는 심장 수축력을 감소시키고 좌심실 박출률(LVEF)을 낮출 수 있으며, 수축 기능 장애로 인한 심부전을 유발할 수 있습니다. 따라서 CAMZYOS는 심부전 위험 평가 및 완화 전략(REMS) 프로그램인 CAMZYOS REMS PROGRAM을 통해서만 제한적으로 제공됩니다. 처방 의사, 환자, 약국 및 도매업체는 모두 이 프로그램에 등록하고 특정 요구 사항을 준수해야 합니다. CAMZYOS는 증상이 있는 NYHA 클래스 II-III 폐쇄성 비대성 심근병증 성인 환자의 기능적 능력 및 증상 개선을 위해 사용됩니다. 중요 안전 정보로, CAMZYOS는 심부전 위험이 있으며, 치료 전후 및 치료 중 좌심실 박출률(LVEF) 평가가 필수적입니다. LVEF가 55% 미만인 환자에게는 CAMZYOS 시작이 권장되지 않으며, LVEF가 50% 미만이거나 심부전 증상이 나타나는 경우 치료를 중단해야 합니다. 또한 특정 CYP450 억제제 또는 유도제와의 병용은 심부전 위험을 증가시킬 수 있어 금기입니다.