Bristol Myers Squibb와 2seventy bio, KarMMa-3 임상시험 최상위 결과 발표: Abecma(idecabtagene vicleucel), 재발성 및 불응성 다발성 골수종 환자에서 표준 요법 대비 무진행 생존율 유의미하게 개선

브리스톨 마이어스 스큅(Bristol Myers Squibb, NYSE: BMY)과 2seventy bio, Inc.(Nasdaq: TSVT)가 재발성 및 불응성 다발골수종 성인 환자를 대상으로 진행된 KarMMa-3 임상 3상 연구의 긍정적인 탑라인 결과를 발표했습니다. Abecma(idecabtagene vicleucel)를 표준 병용 요법과 비교 평가한 이번 글로벌, 무작위, 다기관, 공개 임상시험에서 Abecma는 표준 치료법 대비 우월성을 입증했습니다. KarMMa-3 연구는 다발골수종 환자에게 CAR T 세포 치료제를 평가한 최초의 무작위 임상시험입니다. 독립적인 검토 위원회를 통해 진행된 사전 지정 중간 분석 결과, KarMMa-3 연구는 무진행 생존율(progression-free survival)에서 통계적으로 유의미한 개선을 보여주며 주요 평가 지표를 충족했습니다. 또한, Abecma 치료군은 표준 요법 대비 전체 반응률(overall response rate)에서도 개선된 결과를 보였습니다. 전체 생존율(overall survival)에 대한 추적 관찰은 계속 진행 중입니다. 임상시험에서 관찰된 안전성 결과는 기존 KarMMa 임상시험에서 확인된 Abecma의 예측 가능한 안전성 프로파일과 일관되었습니다. 이번 연구에서 새로운 안전성 신호는 보고되지 않았습니다. 브리스톨 마이어스 스큅의 세포 치료 개발 부문 수석 부사장인 Anne Kerber는 "KarMMa-3 연구 결과는 다발골수종 치료 패러다임에서 CAR T 세포 치료제를 더 이른 시점에 사용하는 것이 임상적으로 유익하다는 것을 명확히 보여줍니다"라며, "이러한 데이터는 혈액암 분야의 혁신 유산을 바탕으로 과학을 통해 환자의 삶을 변화시키기 위한 당사의 노력을 강화하며 세포 치료제의 잠재력을 최대한 발휘하겠다는 약속을 재확인합니다"라고 말했습니다. 2seventy bio의 최고 의료 책임자인 Steve Bernstein 박사는 "중간 분석에서 KarMMa-3 연구의 주요 평가 지표를 충족하게 되어 매우 기쁘게 생각합니다"라며, "이러한 결과는 Abecma를 환자들에게 더 이른 치료 라인에서 사용할 수 있도록 하는 당사의 노력을 진전시키는 데 도움이 될 것이며, 규제 당국과 이러한 결과를 논의할 수 있기를 기대합니다"라고 덧붙였습니다. 그는 또한 "오늘의 결과는 자가 세포 치료제의 혁신적인 잠재력을 보여주는 또 다른 중요한 증거이며, 다발골수종의 더 이른 치료 설정에서 Abecma를 계속 연구하는 것의 중요성을 강조합니다"라고 말했습니다. 브리스톨 마이어스 스큅과 2seventy bio는 KarMMa-3 연구 데이터에 대한 전체 평가를 완료하고, 연구자들과 협력하여 향후 의학 회의에서 상세한 결과를 발표할 예정이며, 보건 당국과도 논의할 계획입니다. 두 회사는 KarMMa-3 임상시험에 참여한 환자와 연구자들에게 감사를 표했습니다. Abecma는 2021년 3월 미국 식품의약국(FDA)의 승인을 받았으며, 면역조절제, 단백질분해효소 억제제, 항-CD38 단클론항체를 포함한 네 가지 이상의 이전 치료 경험이 있는 재발성 또는 불응성 다발골수종 성인 환자 치료에 사용됩니다. Abecma는 사이토카인 방출 증후군(Cytokine Release Syndrome), 신경 독성(Neurologic Toxicities), 혈구탐식성 림프조직구증/대식세포 활성화 증후군(Hemophagocytic Lymphohistiocytosis/Macrophage Activation Syndrome), 장기간의 혈구 감소증(Prolonged Cytopenia)에 대한 박스 경고(Boxed WARNINGS)를 포함한 중요 안전성 정보가 있습니다. Abecma는 또한 유럽 연합, 스위스, 일본, 캐나다, 영국에서 세 가지 이상의 이전 치료 경험이 있는 재발성 또는 불응성 다발골수종 성인 환자에게도 승인되었습니다. KarMMa-3 (NCT03651128)는 두 가지에서 네 가지 이전 치료 라인 후 재발 또는 불응성이며 마지막 치료 요법에 불응성인 다발골수종 환자를 대상으로 Abecma를 표준 요법과 비교 평가한 주요 3상 글로벌 무작위 다기관 임상시험입니다. 환자들은 Abecma 또는 다라투무맙, 포말리도미드, 덱사메타손, 보르테조밉, 익사조밉, 레날리도미드, 카필조밉 또는 엘로투주맙을 포함하는 표준 병용 요법을 받도록 무작위 배정되었습니다. 이 연구에서 평가된 주요 평가 지표는 무진행 생존율로, 무작위 배정 시점부터 질병 진행이 처음으로 확인되거나 모든 원인에 의한 사망까지의 시간 중 먼저 도래하는 시점으로 정의됩니다. 주요 이차 평가 지표에는 전체 반응률 및 전체 생존율이 포함됩니다. Abecma 소개 Abecma는 미국에서 네 가지 이상의 이전 치료 경험이 있는 재발성 또는 불응성 다발골수종 성인 환자 치료에 승인된 최초의 B세포 성숙 항원(BCMA) 표적 키메라 항원 수용체(CAR) T 세포 면역요법입니다. Abecma는 다발골수종 세포 표면의 BCMA를 인식하고 결합하여 CAR T 세포 증식, 사이토카인 분비, 그리고 BCMA 발현 세포의 세포 독성 사멸을 유도합니다. Abecma는 브리스톨 마이어스 스큅과 2seventy bio 간의 공동 개발, 공동 프로모션 및 이익 공유 계약의 일부로 미국에서 공동 개발 및 상용화되고 있습니다. 두 회사의 광범위한 Abecma 임상 개발 프로그램에는 다발골수종 환자의 더 이른 치료 라인에 대한 임상 연구(KarMMa-2, KarMMa-3, KarMMa-7)가 포함됩니다. 자세한 내용은 clinicaltrials.gov에서 확인할 수 있습니다.