Bristol Myers Squibb, Reblozyl® (luspatercept-aamt) 보충 생물학적 제제 허가 신청에 대한 새로운 처방약 사용자 수수료법 목표일 발표

브리스톨 마이어스 스큅(Bristol Myers Squibb, NYSE: BMY)은 미국 식품의약국(FDA)이 성인 비수혈 의존성(NTD) 베타 지중해빈혈 환자의 빈혈 치료에 사용되는 Reblozyl® (luspatercept-aamt)의 추가 생물학적 제제 허가 신청(sBLA)에 대한 검토 기한을 2022년 6월 27일까지 연장했다고 밝혔습니다. Reblozyl은 2021년 11월 Merck & Co., Inc. (미국 및 캐나다 외 MSD로 알려짐)가 Acceleron Pharma, Inc.를 인수한 후 진행된 Merck와의 글로벌 협력을 통해 개발 및 상용화되고 있습니다. FDA는 정보 요청에 대한 서면 응답을 주요 수정 사항으로 간주했으며, 이에 따라 처방약 사용자 수수료법(PDUFA) 목표일을 3개월 연장하여 제출 서류에 대한 완전한 검토 시간을 확보했습니다. 이번 sBLA는 비수혈 의존성 베타 지중해빈혈 성인 환자를 대상으로 Reblozyl과 최상의 지지 요법을 평가한 주요 2상 BEYOND 연구의 안전성 및 유효성 결과에 기반합니다. 유럽의약품청(EMA)에서도 유사한 신청(Type II variation)이 검토 중입니다. Reblozyl은 최초의 치료 옵션으로, 현재 미국과 유럽 연합에서 수혈 의존성 빈혈을 동반한 베타 지중해빈혈 및 에리트로포이에틴 자극제(ESA) 치료에 실패하고 적혈구 수혈이 필요한 저위험 골수이형성증후군(MDS) 치료에 승인되어 있습니다. Reblozyl® 소개 Reblozyl은 최초의 치료 옵션으로, 동물 모델에서 적혈구 성숙 후기 단계를 촉진하는 것으로 알려져 있습니다. Merck가 Acceleron Pharma, Inc.를 인수한 후 진행된 Merck와의 글로벌 협력을 통해 개발 및 상용화되고 있습니다. 현재 Reblozyl은 미국에서 다음 적응증으로 승인되었습니다. - 정기적인 적혈구 수혈이 필요한 베타 지중해빈혈 성인 환자의 빈혈 - 고리형 철적혈구성(MDS-RS) 또는 고리형 철적혈구성 및 혈소판증가증을 동반한 골수이형성/골수증식성 신생물(MDS/MPN-RS-T)이 있는 매우 낮거나 중간 위험도의 골수이형성증후군 성인 환자에서 에리트로포이에틴 자극제 치료에 실패하고 8주 동안 2단위 이상의 적혈구 수혈이 필요한 빈혈 Reblozyl은 즉각적인 빈혈 교정이 필요한 환자에게 적혈구 수혈을 대체하기 위한 용도로는 적응증이 없습니다. 중요 안전 정보 경고 및 주의사항 혈전증/혈전색전증 베타 지중해빈혈 성인 환자에서 Reblozyl 치료 환자 223명 중 8명(3.6%)에서 혈전색전증(TEE)이 보고되었습니다. TEE에는 심부정맥 혈전증, 폐색전증, 간문맥 혈전증, 허혈성 뇌졸중이 포함되었습니다. 혈전색전증의 알려진 위험 요인(비장 절제술 또는 호르몬 대체 요법 병용)이 있는 환자는 혈전색전증 위험이 더욱 증가할 수 있습니다. TEE 위험이 증가한 환자에게는 혈전 예방 요법을 고려해야 합니다. 혈전색전증의 징후 및 증상을 모니터링하고 즉시 치료를 시작하십시오. 고혈압 Reblozyl 치료 환자의 10.7%(61/571)에서 고혈압이 보고되었습니다. 임상 연구 전반에 걸쳐 Grade 3~4 고혈압의 발생률은 1.8%~8.6%였습니다. 정상 기저 혈압을 가진 베타 지중해빈혈 환자에서는 수축기 혈압(SBP) ≥130 mmHg가 13명(6.2%), 이완기 혈압(DBP) ≥80 mmHg가 33명(16.6%)에서 발생했습니다. 정상 기저 혈압을 가진 골수이형성증후군 성인 환자에서는 SBP ≥130 mmHg가 26명(29.9%), DBP ≥80 mmHg가 23명(16.4%)에서 발생했습니다. 투여 전 혈압을 모니터링하십시오. 항고혈압제를 사용하여 새롭게 발생하거나 기존에 있던 고혈압의 악화를 관리하십시오. 태아 독성 Reblozyl은 임산부에게 투여 시 태아에게 해를 끼칠 수 있습니다. Reblozyl은 임신한 쥐와 토끼 연구에서 착상 후 손실 증가, 새끼 수 감소, 골격 변이 발생률 증가를 유발했습니다. 임산부에게 태아에 대한 잠재적 위험을 알리십시오. 가임기 여성에게는 치료 중 및 마지막 용량 투여 후 최소 3개월 동안 효과적인 피임을 사용하도록 권고하십시오. 이상 반응 베타 지중해빈혈 Reblozyl 투여 환자의 3.6%에서 심각한 이상 반응이 발생했습니다. 1%의 환자에서 발생한 심각한 이상 반응에는 뇌졸중 및 심부정맥 혈전증이 포함되었습니다. Reblozyl 치료 환자 1명은 확인되지 않은 급성 골수성 백혈병(AML)으로 사망하는 치명적인 이상 반응을 경험했습니다. 가장 흔한 이상 반응(Reblozyl 군에서 26% vs 위약 군에서 24%의 두통, 20% vs 8%의 골통, 19% vs 12%의 관절통, 14% vs 13%의 피로, 14% vs 11%의 기침, 14% vs 12%의 복통, 12% vs 10%의 설사, 11% vs 5%의 현기증)은 두통, 골통, 관절통, 피로, 기침, 복통, 설사, 현기증이었습니다. 골수이형성증후군 Grade > 3 (≥2%)의 이상 반응에는 피로, 고혈압, 실신, 근골격통이 포함되었습니다. 5명(2.1%)의 환자에서 치명적인 이상 반응이 발생했습니다. 가장 흔한 (≥10%) 이상 반응에는 피로, 근골격통, 현기증, 설사, 메스꺼움, 과민 반응, 고혈압, 두통, 상기도 감염, 기관지염, 요로 감염이 포함되었습니다. 수유 Reblozyl이 사람의 모유로 배출되는지 또는 수유 중인 영아가 섭취 후 전신적으로 흡수되는지는 알려져 있지 않습니다. Reblozyl은 수유 중인 쥐의 모유에서 검출되었습니다. 약물이 동물 모유에 존재할 경우, 사람 모유에도 존재할 가능성이 높습니다. 많은 약물이 사람 모유로 배출되고, 영아에게 미치는 Reblozyl의 영향이 알려지지 않았으므로, 수유 중단 또는 치료 중단 여부를 결정해야 합니다. 수유 중인 아기에게 심각한 이상 반응이 발생할 가능성이 있으므로, 치료 중 및 마지막 용량 투여 후 3개월 동안은 수유를 권장하지 않습니다. Reblozyl의 전체 처방 정보를 참조하십시오. 브리스톨 마이어스 스큅: 암 환자의 더 나은 미래를 위한 노력 브리스톨 마이어스 스큅은 과학을 통해 사람들의 삶을 변화시킨다는 단 하나의 비전에 영감을 받았습니다. 회사의 암 연구 목표는 각 환자에게 더 나은, 더 건강한 삶을 제공하고 완치를 가능하게 하는 의약품을 제공하는 것입니다. 많은 사람들의 생존 기대치를 변화시킨 광범위한 암 분야에서의 유산을 바탕으로, 브리스톨 마이어스 스큅 연구원들은 개인 맞춤 의학의 새로운 지평을 탐구하고 있으며, 혁신적인 디지털 플랫폼을 통해 데이터를 통찰력으로 전환하여 연구 초점을 더욱 명확히 하고 있습니다. 깊이 있는 과학 전문성, 최첨단 역량 및 발견 플랫폼을 통해 회사는 암을 모든 각도에서 바라볼 수 있습니다. 암은 환자의 삶의 많은 부분에 끊임없이 영향을 미칠 수 있으며, 브리스톨 마이어스 스큅은 진단부터 생존까지 모든 측면의 치료를 해결하기 위해 노력하고 있습니다. 암 치료 분야의 선두 주자로서 브리스톨 마이어스 스큅은 모든 암 환자들이 더 나은 미래를 가질 수 있도록 힘쓰고 있습니다. 브리스톨 마이어스 스큅은 환자들이 심각한 질병을 극복하는 데 도움이 되는 혁신적인 의약품을 발견, 개발 및 제공하는 것을 사명으로 하는 글로벌 바이오 제약 회사입니다. 브리스톨 마이어스 스큅에 대한 자세한 내용은 BMS.com을 방문하거나 LinkedIn, Twitter, YouTube, Facebook 및 Instagram에서 팔로우하십시오. Juno Therapeutics, Inc.는 Bristol-Myers Squibb Company의 전액 출자 자회사입니다. 미국 외 특정 국가에서는 현지 법규에 따라 Celgene 및 Juno Therapeutics가 각각 Celgene, a Bristol Myers Squibb company 및 Juno Therapeutics, a Bristol Myers Squibb company로 언급됩니다.