Bristol Myers Squibb, 비후성 심근병증 환자 대상 3상 VALOR-HCM 임상시험에서 긍정적인 최상위 결과 발표

브리스톨 마이어스 스큅(Bristol Myers Squibb, NYSE: BMY)의 비대흉근비대증(obstructive HCM) 치료제 후보물질 마바캄텐(mavacamten)이 임상 3상 시험에서 긍정적인 결과를 보였습니다. VALOR-HCM으로 명명된 이번 연구는 증상이 있는 비대흉근비대증 환자 중 중격 축소술(SRT) 대상자로 선정된 성인을 대상으로 진행된 무작위 이중 눈가림 위약 대조 시험입니다. 연구 결과, 16주차에 주요 평가 지표를 달성했으며, 마바캄텐의 안전성은 기존 연구 결과와 일관된 것으로 나타났습니다. 브리스톨 마이어스 스큅의 심혈관 개발 부문 수석 부사장인 Roland Chen 박사는 "이번 중요한 연구 결과에 고무적이며, 비대흉근비대증을 앓고 있는 환자들에게 마바캄텐이 가진 가능성을 뒷받침하는 임상적 증거가 더욱 축적되었다"고 밝혔습니다. 이어 "오는 4월 개최되는 미국심장학회(American College of Cardiology) 연례 학술대회에서 VALOR-HCM 연구 결과를 발표할 예정"이라고 덧붙였습니다. 브리스톨 마이어스 스큅은 이번 데이터를 규제 당국과 공유할 계획이며, VALOR-HCM 임상 시험에 참여한 환자와 연구진에게 감사를 표했습니다. VALOR-HCM(NCT04349072)은 중격 축소술(SRT) 가이드라인 기준을 충족하고 침습적 시술을 권고받은 증상이 있는 비대흉근비대증(NYHA class III-IV) 환자를 대상으로 진행된 다기관 임상 3상 시험입니다. 이 연구에는 100명 이상의 환자가 참여했으며, 마바캄텐 또는 위약을 투여받도록 1:1 무작위 배정되었습니다. VALOR-HCM은 128주에 걸쳐 16주간의 위약 대조 기간, 모든 환자가 마바캄텐을 투여받는 16주간의 활성 치료 기간, 그리고 모든 환자가 마바캄텐을 계속 투여받는 96주간의 장기 연장 기간으로 구성됩니다. VALOR-HCM의 주요 평가 지표는 16주차에 마바캄텐 투여군과 위약 투여군 간의 SRT 시술 결정 환자 수 및 SRT 가이드라인 적격성 유지 환자 수(좌심실 유출로(LVOT) 기울기 ≥50mmHg 및 NYHA Class III-IV)를 종합적으로 평가하는 것입니다. 주요 이차 평가 지표에는 16주차 운동 시 LVOT 기울기, NYHA Class, 캔자스시티 심근병증 설문지(KCCQ) 및 바이오마커에 미치는 영향이 포함됩니다. 비대흉근비대증(obstructive HCM)은 만성적이고 진행성인 질환으로, 심장 근육의 과도한 수축과 좌심실의 충만 능력 저하로 인해 혈액 순환이 어려워져 쇠약한 증상과 심장 기능 장애를 유발할 수 있습니다. HCM은 유전될 수 있으며 어느 연령에서나 발생할 수 있습니다. 환자들은 일반적으로 40대 또는 50대에 진단받으며, 최대 50%의 환자가 유전적 소인을 가지고 있습니다. HCM의 가장 흔한 형태인 비대흉근비대증에서는 혈액이 심장을 빠져나가는 좌심실 유출로(LVOT)가 비대해진 심장 근육에 의해 막힙니다. 결과적으로 비대흉근비대증은 심방세동, 뇌졸중, 심부전 및 드물지만 급성 심장사 위험 증가와도 관련이 있습니다. 비대흉근비대증의 가장 흔한 원인은 심장 근육 단백질인 근절(sarcomere)의 돌연변이입니다. 비대흉근비대증은 전 세계적으로 약 40만~60만 명에게 영향을 미치는 것으로 추정되지만, 많은 환자가 진단받지 못하거나 증상이 없는 상태로 남아 있습니다. 마바캄텐은 최초의 계열 약물로, 비대흉근비대증(obstructive HCM) 치료를 위해 연구 중인 경구용 알로스테릭 심장 근육 조절제입니다. 이 질환은 심장 벽을 두껍게 만들어 심장이 정상적으로 확장하고 혈액으로 채워지는 것을 어렵게 만드는 진행성 질환입니다. 마바캄텐은 비대흉근비대증의 근본적인 병태생리학을 표적으로 하는 선택적 심장 근육 억제제입니다. 마바캄텐은 과도한 근육-액틴 교차 결합 형성을 억제하여 심장 근육 수축력을 감소시키는 것으로 나타났으며, 이는 과도한 수축력, 좌심실 비대 및 순응도 감소로 이어집니다. EXPLORER-HCM 연구 데이터를 바탕으로, 브리스톨 마이어스 스큅은 미국에서 2022년 4월 28일 PDUFA(Prescription Drug User Fee Act) 날짜를 가지고 있습니다. 임상 및 전임상 연구에서 마바캄텐은 심장 벽 스트레스 바이오마커를 일관되게 감소시키고, 과도한 심장 수축력을 완화하며, 이완기 순응도를 증가시키고 좌심실 유출로(LVOT) 기울기를 감소시키는 것으로 나타났습니다. 마바캄텐은 현재 연구 중인 치료법이며, 어떤 국가에서도 승인되지 않았습니다. 브리스톨 마이어스 스큅은 심각한 질병을 앓고 있는 환자들이 이겨낼 수 있도록 혁신적인 의약품을 발굴, 개발 및 제공하는 것을 사명으로 하는 글로벌 바이오 제약 회사입니다. 브리스톨 마이어스 스큅에 대한 자세한 정보는 BMS.com에서 확인하거나 LinkedIn, Twitter, YouTube, Facebook 및 Instagram을 팔로우하여 얻을 수 있습니다.