미국 식품의약국, 성인 비수혈 의존성 베타 지중해 빈혈 환자 대상 Reblozyl® (luspatercept-aamt) 보충 생물학적 제제 허가 신청에 대한 우선 심사 수락

브리스톨 마이어스 스큅(Bristol Myers Squibb, NYSE: BMY)의 빈혈 치료제 '레블로질(Reblozyl®)'이 비수혈 의존성 베타 지중해빈혈(NTD beta thalassemia) 성인 환자의 빈혈 치료를 위한 미국 식품의약국(FDA)의 우선 심사 대상으로 선정되었습니다. FDA는 오는 2022년 3월 27일을 목표로 심사를 진행할 예정입니다. 또한, 유럽의약품청(EMA)에서도 레블로질의 NTD 베타 지중해빈혈 치료 관련 유형 II 변경 신청을 승인했습니다. 이번 신청은 NTD 베타 지중해빈혈 환자를 대상으로 레블로질과 최적 지지 요법(best supportive care)의 병용 효과 및 안전성을 평가한 주요 임상 2상 BEYOND 연구 결과를 기반으로 합니다. 브리스톨 마이어스 스큅의 혈액학 개발 부문 수석 부사장인 Noah Berkowitz 박사는 "비수혈 의존성 베타 지중해빈혈 환자는 생존을 위해 평생 수혈이 필요하지 않을 수 있지만, 만성 빈혈과 철분 과다로 인한 다양한 임상 합병증에 직면하므로 효과적인 치료 옵션에 대한 필요성이 매우 큽니다"라고 말했습니다. 그는 이어 "레블로질은 미국과 유럽 연합을 포함한 여러 국가에서 베타 지중해빈혈 및 저위험 골수이형성증후군 관련 빈혈 치료제로 승인된 중요한 치료제입니다. Merck와의 파트너십을 통해 레블로질의 임상 프로그램을 지속적으로 발전시켜 나가고 있으며, 이 소외된 환자 집단을 위한 저희의 신청을 FDA가 검토하는 동안 긴밀히 협력하기를 기대합니다"라고 덧붙였습니다. BEYOND 연구의 최신 분석 결과는 오는 12월 11일부터 14일까지 개최되는 제63회 미국혈액학회 연례 회의 및 전시회에서 발표될 예정입니다. BEYOND 연구(NCT03342404)는 비수혈 의존성 베타 지중해빈혈 성인 환자를 대상으로 레블로질(luspatercept-aamt, ACE-536)과 위약의 효능 및 안전성을 비교 평가한 2상, 이중 눈가림, 무작위 배정, 위약 대조, 다기관 연구입니다. 이 연구는 스크리닝 기간, 이중 눈가림 치료 기간(DBTP), 치료 후 추적 관찰 기간(PTFP)으로 구성되며, 145명의 환자를 레블로질과 위약에 2:1 비율로 무작위 배정했습니다. 연구의 주요 평가 변수는 치료 13주차부터 24주차까지 12주간의 연속 기간 동안 수혈 없이 평균 헤모글로빈 수치가 기준선 대비 1.0 g/dL 이상 증가한 환자의 비율입니다. 주요 이차 평가 변수에는 비수혈 의존성 베타 지중해빈혈 환자 보고 결과(NTDT-PRO)의 피로 및 쇠약(TW) 영역 점수와 기준선 헤모글로빈(Hb) 수치의 평균 변화량이 포함됩니다. 베타 지중해빈혈은 헤모글로빈의 유전적 결함으로 발생하는 유전성 혈액 질환입니다. 이는 가장 흔한 상염색체 열성 질환 중 하나이며, 전 세계적으로 증상이 있는 환자의 연간 총 발생률은 10만 명당 1명으로 추정됩니다. 이 질환은 비효율적인 적혈구 생성을 동반하여 적혈구(RBC) 수가 적고 건강하지 못한 적혈구가 생성되며, 이는 종종 심각한 빈혈을 유발합니다. 빈혈은 환자를 무기력하게 만들고 다른 합병증을 유발할 수 있으며, 기타 심각한 건강 문제를 야기할 수 있습니다. 베타 지중해빈혈 관련 빈혈의 치료 옵션은 제한적이며, 주로 빈번한 적혈구 수혈에 의존하는데, 이는 장기 손상과 같은 심각한 합병증을 유발할 수 있는 철분 과다에 기여할 수 있습니다. 비수혈 의존성 지중해빈혈은 생존을 위해 정기적인 평생 수혈이 필요하지 않은 환자를 지칭하는 용어이지만, 다양한 임상 합병증을 경험할 수 있으며 때로는 빈번한 수혈이 필요할 수도 있습니다. 레블로질® 소개 레블로질은 최초이자 유일한 적혈구 성숙 촉진제(erythroid maturation agent)로, 동물 모델에서 적혈구의 후기 성숙을 촉진합니다. 브리스톨 마이어스 스큅과 Merck & Co., Inc.는 Merck의 Acceleron 인수 이후 글로벌 협력을 통해 레블로질을 공동 개발 및 상용화하고 있습니다. 레블로질은 현재 미국에서 다음과 같은 적응증으로 승인되었습니다. - 정기적인 적혈구 수혈이 필요한 베타 지중해빈혈 성인 환자의 빈혈 치료 - 링 사이드로블라스트가 있는 저위험 또는 중간위험 골수이형성증후군(MDS-RS) 또는 링 사이드로블라스트 및 혈소판 증가증을 동반한 골수이형성/골수증식신생물(MDS/MPN-RS-T) 성인 환자에서 적혈구 생성 촉진제 치료에 실패하고 8주 동안 2단위 이상의 적혈구 수혈이 필요한 빈혈 치료 레블로질은 즉각적인 빈혈 교정이 필요한 환자에게 적혈구 수혈을 대체하기 위한 용도로는 승인되지 않았습니다. 중요 안전성 정보 경고 및 주의사항 혈전증/혈전색전증 레블로질 치료 환자 223명 중 8명(3.6%)에서 혈전색전증(TEE)이 보고되었습니다. TEE에는 심부정맥 혈전증, 폐색전증, 간문맥 혈전증 및 허혈성 뇌졸중이 포함되었습니다. 혈전색전증의 알려진 위험 요인(비장 절제술 또는 호르몬 대체 요법 병용)이 있는 환자는 혈전색전증 위험이 더 높을 수 있습니다. TEE 위험이 높은 환자에게는 혈전 예방 요법을 고려해야 합니다. 혈전색전증의 징후 및 증상을 모니터링하고 즉시 치료를 시작하십시오. 고혈압 레블로질 치료 환자 571명 중 61명(10.7%)에서 고혈압이 보고되었습니다. 임상 연구 전반에 걸쳐 3-4등급 고혈압의 발생률은 1.8%에서 8.6% 사이였습니다. 정상 기준선 혈압을 가진 베타 지중해빈혈 환자에서 13명(6.2%)은 수축기 혈압(SBP)이 130 mm Hg 이상, 33명(16.6%)은 이완기 혈압(DBP)이 80 mm Hg 이상으로 발전했습니다. 투여 전마다 혈압을 모니터링하십시오. 항고혈압제를 사용하여 새롭게 발생하거나 기존에 있던 고혈압의 악화를 관리하십시오. 태아 독성 임산부에게 투여 시 레블로질은 태아에게 해를 끼칠 수 있습니다. 임신한 쥐와 토끼 연구에서 레블로질은 임신 후 유산 증가, 새끼 수 감소, 골격 변이 발생률 증가를 유발했습니다. 임산부에게 태아에 대한 잠재적 위험을 알리십시오. 가임기 여성에게는 치료 중 및 마지막 투여 후 최소 3개월 동안 효과적인 피임을 사용하도록 권고하십시오. 이상 반응 환자의 1%에서 발생한 심각한 이상 반응에는 뇌졸중 및 심부정맥 혈전증이 포함되었습니다. 레블로질 치료 환자 중 급성 골수성 백혈병(AML)의 미확인 사례로 사망한 환자 1명에게서 치명적인 이상 반응이 발생했습니다. 가장 흔한 이상 반응(레블로질 투여 환자의 10% 이상, 위약 대비 1% 이상)은 두통(26% vs 24%), 골통(20% vs 8%), 관절통(19% vs 12%), 피로(14% vs 13%), 기침(14% vs 11%), 복통(14% vs 12%), 설사(12% vs 10%), 현기증(11% vs 5%)이었습니다. 수유 레블로질이 사람의 모유로 배설되는지 또는 수유 중인 영아가 섭취 후 전신적으로 흡수되는지는 알려져 있지 않습니다. 젖을 먹이는 쥐의 우유에서 레블로질이 검출되었습니다. 약물이 동물 우유에 존재할 경우 사람의 모유에도 존재할 가능성이 높습니다. 많은 약물이 사람의 모유로 배설되고, 영아에게 미치는 레블로질의 알려지지 않은 영향 때문에 수유 중단 또는 치료 중단 여부를 결정해야 합니다. 모유 수유 중인 아기에게 심각한 이상 반응이 발생할 가능성이 있으므로, 치료 중 및 마지막 투여 후 3개월 동안은 모유 수유를 권장하지 않습니다. 레블로질®의 전체 처방 정보는 [Prescribing Information](https://www.bmscustomer.com/reblozyl)을 참조하십시오. 브리스톨 마이어스 스큅: 암 환자를 위한 더 나은 미래 창조 브리스톨 마이어스 스큅은 과학을 통해 사람들의 삶을 변화시킨다는 단 하나의 비전에서 영감을 얻습니다. 회사의 암 연구 목표는 각 환자에게 더 나은, 더 건강한 삶을 제공하고 완치를 가능하게 하는 의약품을 제공하는 것입니다. 많은 환자의 생존 기대치를 변화시킨 광범위한 암 분야에서의 유산을 바탕으로, 브리스톨 마이어스 스큅 연구원들은 개인 맞춤 의학의 새로운 지평을 탐구하고 있으며, 혁신적인 디지털 플랫폼을 통해 데이터를 통찰력으로 전환하여 연구 초점을 더욱 날카롭게 만들고 있습니다. 깊이 있는 과학적 전문성, 최첨단 역량 및 발견 플랫폼을 통해 회사는 암을 모든 각도에서 바라볼 수 있습니다. 암은 환자의 삶의 많은 부분에 끊임없이 영향을 미칠 수 있으며, 브리스톨 마이어스 스큅은 진단부터 생존까지 모든 치료 측면을 해결하기 위해 노력하고 있습니다. 암 치료 분야의 선두 주자로서 브리스톨 마이어스 스큅은 암을 앓고 있는 모든 사람들이 더 나은 미래를 가질 수 있도록 힘쓰고 있습니다. 브리스톨 마이어스 스큅은 심각한 질병을 앓고 있는 환자들이 이겨낼 수 있도록 혁신적인 의약품을 발견, 개발 및 제공하는 것을 사명으로 하는 글로벌 바이오 제약 회사입니다. 브리스톨 마이어스 스큅에 대한 자세한 내용은 BMS.com을 방문하거나 LinkedIn, Twitter, YouTube, Facebook 및 Instagram에서 팔로우하십시오. Juno Therapeutics, Inc.는 Bristol-Myers Squibb Company의 완전 자회사입니다. 미국 외 특정 국가에서는 현지 법규에 따라 Celgene 및 Juno Therapeutics가 각각 Celgene, a Bristol Myers Squibb company 및 Juno Therapeutics, a Bristol Myers Squibb company로 불립니다. 이 보도 자료에는 제약 제품의 연구, 개발 및 상용화에 관한 사항을 포함하여 민간 증권 소송 개혁법(Private Securities Litigation Reform Act of 1995)의 의미 내에서 "미래 예측 진술(forward-looking statements)"이 포함되어 있습니다. 역사적 사실이 아닌 모든 진술은 미래 예측 진술이거나 그렇게 간주될 수 있습니다. 이러한 미래 예측 진술은 과거 실적 및 현재 기대치를 기반으로 합니다.