European Medicines Agency, Bristol Myers Squibb의 Mavacamten 폐쇄성 비대성 심근병증 치료제 신청 승인

브리스톨 마이어스 스큅(Bristol Myers Squibb, NYSE: BMY)이 비후성 심근병증(obstructive HCM) 치료제 후보물질 '마바캄텐(mavacamten)'에 대한 유럽의약품청(EMA)의 판매 허가 신청(MAA)을 접수했다고 밝혔습니다. 이번 EMA의 승인은 마바캄텐이 최초의 심장 근육 수축 조절제(cardiac myosin inhibitor)로서 비후성 심근병증 치료에 새로운 가능성을 제시할 수 있음을 시사합니다. 마바캄텐은 비후성 심근병증의 근본적인 원인을 표적으로 하는 최초의 치료제가 될 것으로 기대됩니다. 현재 비후성 심근병증 치료제는 주로 증상 완화에 초점을 맞추고 있지만, 마바캄텐은 질병의 기저 메커니즘을 개선하여 환자들의 삶의 질을 향상시킬 잠재력을 가지고 있습니다. 이번 판매 허가 신청은 임상 3상 시험인 EXPLORER-HCM의 긍정적인 결과를 기반으로 합니다. 이 시험에서 마바캄텐은 위약 대비 유의미한 치료 효과를 입증했습니다. 환자들의 증상 완화, 기능 개선, 삶의 질 향상뿐만 아니라 좌심실 유출로 폐색(left ventricular outflow tract obstruction) 완화 능력도 확인되었습니다. EXPLORER-HCM 시험의 모든 주요 및 이차 평가 변수는 통계적으로 유의미하게 달성되었습니다. EXPLORER-HCM 임상 3상 시험에는 증상이 있는(NYHA Class II 또는 III) 비후성 심근병증 환자 251명이 참여했습니다. 모든 참가자는 기저 시점에서 휴식 시 및/또는 유발 시 좌심실 유출로 폐색 구배(gradient)가 50 mmHg 이상이었습니다. 비후성 심근병증은 심장 근육이 비정상적으로 두꺼워져 심장에서 혈액이 나가는 통로가 막히는 만성 진행성 질환입니다. 이로 인해 환자들은 심각한 증상을 겪을 수 있으며, 심방세동, 뇌졸중, 심부전, 급성 심장사 등의 위험도 증가합니다. 전 세계적으로 약 40만 명에서 60만 명의 환자가 있는 것으로 추정되지만, 상당수의 환자는 진단받지 못하거나 무증상 상태로 남아있습니다. 마바캄텐은 심장 근육의 과도한 수축과 이완 장애를 유발하는 질환 치료를 위해 연구 중인 최초의 경구용 알로스테릭 조절제입니다. 특히 비후성 심근병증 분야에서는 질병의 근본적인 병태생리를 치료할 수 있는 최초이자 유일한 선택적 심장 근육 수축 조절제입니다. 현재 마바캄텐은 임상 시험 단계에 있으며, 아직 어느 국가에서도 승인되지 않았습니다. 브리스톨 마이어스 스큅은 혁신적인 의약품 개발을 통해 환자들이 심각한 질병을 극복하도록 돕는 것을 목표로 하는 글로벌 바이오 제약 기업입니다.