Bristol Myers Squibb, 재발성 및 불응성 다발성 골수종 치료용 항-BCMA CAR T세포 치료제 Abecma (idecabtagene vicleucel)에 대한 긍정적인 CHMP 의견 수령

브리스톨 마이어스 스큅(Bristol Myers Squibb, NYSE: BMY)의 다발골수종 치료제 'Abecma(idecabtagene vicleucel; ide-cel)'가 유럽에서 희귀 혈액암 치료의 새로운 가능성을 열었습니다. 유럽의약품청(EMA) 산하 약물사용자문위원회(CHMP)가 재발성 및 불응성 다발골수종 성인 환자 치료를 위한 Abecma의 조건부 시판 허가에 대해 긍정적인 의견을 제시했습니다. 이는 Abecma가 유럽에서 재발성 및 불응성 다발골수종 환자를 위한 최초의 CAR T세포 치료제로 CHMP의 긍정적인 평가를 받았다는 점에서 의미가 큽니다. 이번 CHMP의 권고는 유럽연합(EU) 내 의약품 승인 권한을 가진 유럽집행위원회(EC)의 최종 검토를 거치게 됩니다. EC는 CHMP의 의견을 받은 후 67일 이내에 최종 결정을 내릴 것으로 예상됩니다. 이번 긍정적인 의견은 128명의 중증 다발골수종 환자를 대상으로 Abecma의 효능과 안전성을 평가한 주요 2상 임상시험인 KarMMa 연구 결과를 기반으로 합니다. Noah Berkowitz 박사(브리스톨 마이어스 스큅, 세포 치료 개발 부문 수석 부사장)는 "Abecma는 유럽에서 불치병인 이 혈액암과 싸우는 환자들에게 새로운 치료 접근법을 제시할 잠재력을 가지고 있다"며 "혁신적인 다발골수종 및 세포 치료 연구를 바탕으로 도움이 필요한 환자들에게 새롭고 개인화된 치료 옵션을 제공할 수 있기를 기대한다"고 밝혔습니다. Abecma는 B세포 성숙 항원(BCMA)을 표적으로 하는 CAR T세포 면역치료제로, 최소 3가지 이상의 이전 치료(면역조절제, 단백질분해효소 억제제, 항-CD38 항체 포함)를 받았음에도 질병이 진행된 재발성 및 불응성 다발골수종 성인 환자에게 사용될 수 있습니다. KarMMa 연구는 북미와 유럽에서 재발성 및 불응성 다발골수종 성인 환자를 대상으로 ide-cel의 효능과 안전성을 평가한 주요, 공개, 단일군, 다기관, 다국가 2상 연구입니다. 연구 결과, Abecma는 환자들에게서 높은 전체 반응률(ORR)을 보였으며, 이는 독립적 검토 위원회(IRC)가 국제골수종작업그룹(IMWG) 기준에 따라 평가한 결과입니다. 완전 반응률(CR) 또한 중요한 이차 평가 변수로 확인되었습니다. 다발골수종은 골수 내 형질 세포의 암으로, 현재까지 완치는 어렵지만 다양한 치료법을 통해 질병을 관리할 수 있습니다. 이미 치료를 받았음에도 질병이 진행되는 경우를 '재발성' 및 '불응성' 다발골수종이라고 합니다. Abecma는 미국에서는 이미 4가지 이상의 이전 치료(면역조절제, 단백질분해효소 억제제, 항-CD38 단클론 항체 포함) 후 재발성 또는 불응성 다발골수종 성인 환자 치료제로 승인받았습니다. Abecma는 다발골수종 세포 표면의 BCMA에 결합하여 CAR T세포의 증식, 사이토카인 분비, 그리고 BCMA 발현 세포의 사멸을 유도합니다. 브리스톨 마이어스 스큅은 미국 외 지역에서 Abecma의 제조 및 상업화를 전담할 예정입니다. 한편, 미국 식품의약국(FDA)은 Abecma에 대해 사이토카인 방출 증후군(CRS), 신경 독성, HLH/MAS, 장기간의 혈구 감소증과 같은 심각한 부작용에 대한 박스 경고를 포함한 중요한 안전성 정보를 제공하고 있습니다. 이러한 부작용은 치명적이거나 생명을 위협할 수 있으며, Abecma는 특정 위험 관리 전략(REMS) 하에 제한적으로 공급됩니다. CRS는 환자의 85%에서 보고되었으며, 이 중 9%는 중증 이상을 경험했습니다. 신경 독성은 28%의 환자에게서 발생했으며, 4%는 중증 이상을 보였습니다.