Bristol Myers Squibb와 Acceleron, 성인 비수혈 의존성 베타 지중해 빈혈 환자 대상 Reblozyl® (luspatercept-aamt) 2상 BEYOND 연구의 첫 결과 발표

브리스톨 마이어스 스큅(Bristol Myers Squibb, BMY)과 액셀론 파마(Acceleron Pharma Inc., XLRN)가 비수혈 의존성(NTD) 베타 지중해 빈혈 성인 환자를 대상으로 Reblozyl®(luspatercept-aamt)과 최적 지지 요법 병용 투여의 효과를 평가한 BEYOND 임상 2상 연구의 첫 데이터를 유럽 혈액학회(EHA) 2021 가상 학술대회에서 발표했습니다. 이번 연구 결과, Reblozyl® 치료를 받은 환자의 77.7%가 위약군 0%와 비교하여 헤모글로빈 수치 증가(≥1.0g/dL)를 달성했습니다. 또한, 환자 보고 결과의 변화는 헤모글로빈 수치 증가와 상관관계를 보였습니다. BEYOND 연구는 비수혈 의존성 베타 지중해 빈혈 성인 환자를 대상으로 Reblozyl®과 위약을 비교 평가한 무작위, 이중 맹검, 위약 대조, 다기관 임상 2상 연구입니다. 연구 대상 환자는 무작위 배정 전 24주 동안 적혈구 수혈을 5단위 이하로 받았고, 평균 기저 헤모글로빈 수치가 10.0g/dL 이하인 18세 이상 환자였습니다. 연구 결과, 13주차부터 24주차까지의 연속 12주간 적혈구 수혈 없이 진행된 평가에서 Reblozyl® 치료군의 96명 중 74명(77.1%)이 연구의 1차 평가 변수인 기저치 대비 평균 헤모글로빈 1.0g/dL 이상 증가를 달성했습니다. 이는 위약군의 49명 중 0명(0%)과 비교되는 결과입니다. 특히, 평균 기저 헤모글로빈 수치가 8.5g/dL 미만인 환자군에서는 Reblozyl® 치료군의 55명 중 40명(72.7%)이, 8.5g/dL 이상인 환자군에서는 41명 중 34명(82.9%)이 1차 평가 변수를 달성했습니다. 주요 2차 평가 변수에서는 13주차부터 24주차까지 Reblozyl® 치료군의 96명 중 50명(52.1%)이 기저치 대비 평균 헤모글로빈 1.5g/dL 이상 증가를 보였으나, 위약군에서는 해당 환자가 없었습니다. 또한, 1주차부터 24주차까지 Reblozyl® 치료군의 89.6%가 수혈 없이 유지된 반면, 위약군에서는 67.3%만이 수혈 없이 유지되었습니다. 환자 보고 결과인 피로 및 쇠약(tiredness and weakness) 영역 점수에서도 헤모글로빈 수치 증가와 함께 삶의 질 개선이 관찰되었습니다. 가장 흔하게 보고된 치료 관련 이상 반응으로는 골통증(Reblozyl® 36.5% vs. 위약 6.1%), 두통(30.2% vs. 20.4%), 관절통(29.2% vs. 14.3%)이 있었습니다. Reblozyl® 치료군에서 악성 종양이나 혈전색전증은 보고되지 않았습니다. 베타 지중해 빈혈은 헤모글로빈 유전 결함으로 발생하는 유전성 혈액 질환으로, 전 세계적으로 약 10만 명당 1명, 유럽 연합에서는 약 1만 명당 1명의 빈도로 발생하는 것으로 추정됩니다. 이 질환은 적혈구 생성을 저해하여 심각한 빈혈을 유발하며, 빈혈은 환자의 삶의 질을 저하시키고 다양한 합병증을 초래할 수 있습니다. 현재 베타 지중해 빈혈 관련 빈혈 치료 옵션은 제한적이며, 주로 반복적인 적혈구 수혈에 의존하고 있습니다. 이로 인한 철분 과다는 장기 손상과 같은 심각한 합병증을 유발할 수 있습니다. 비수혈 의존성 베타 지중해 빈혈은 생존을 위해 평생 정기적인 적혈구 수혈이 필요하지는 않지만, 간헐적 또는 빈번한 수혈이 필요할 수 있는 환자군을 지칭합니다. Reblozyl®은 적혈구 성숙을 촉진하는 최초의 적혈구 성숙 촉진제(erythroid maturation agent)로, 미국, 유럽 연합, 캐나다에서 베타 지중해 빈혈 및 저위험 골수이형성증후군(MDS) 관련 빈혈 치료제로 승인받았습니다. 브리스톨 마이어스 스큅과 액셀론 파마는 Reblozyl®의 글로벌 개발을 공동으로 진행하고 있습니다. 액셀론 파마의 Habib Dable 사장 겸 CEO는 "BEYOND 임상 시험에서 Reblozyl® 치료를 받은 환자들에게서 나타난 개선 정도에 매우 고무적"이라며, "이 데이터는 Reblozyl®이 전 세계적으로 중요하지만 치료 옵션이 부족한 이 환자군에게 의미 있는 치료제가 될 잠재력을 더욱 강화한다"고 밝혔습니다. 브리스톨 마이어스 스큅의 Noah Berkowitz 박사는 "EHA에서 발표된 결과는 Reblozyl®이 빈혈 치료 및 수혈 독립 달성에 있어 다각적인 이점을 제공하며, 비수혈 의존성 질환으로 심각하고 평생 지속되는 건강 합병증에 직면한 환자들에게 잠재력이 있음을 계속해서 보여준다"며, "액셀론 파마와의 파트너십을 통해 빈혈 관련 혈액 질환을 앓고 있는 환자들을 위한 Reblozyl® 임상 프로그램을 발전시키기 위해 최선을 다할 것"이라고 덧붙였습니다.