Bristol Myers Squibb, 새로 진단받거나 이전에 치료받은 골수섬유증 성인 환자를 위한 Inrebic® (fedratinib)에 대한 긍정적인 CHMP 의견 수령

브리스톨 마이어스 스큅(Bristol Myers Squibb, BMY)의 골수섬유증 치료제 '인레빅(Inrebic, fedratinib)'이 유럽 시장 진출에 청신호를 켰습니다. 유럽의약품청(EMA) 산하 약물사용자문위원회(CHMP)가 성인 골수섬유증 환자 치료를 위한 인레빅의 판매 승인을 권고했습니다. 이번 CHMP의 긍정적 의견은 유럽연합(EU) 집행위원회(EC)의 최종 검토를 거쳐 EU 전역의 의약품 승인으로 이어질 전망입니다. 만약 승인된다면, 인레빅은 유럽에서 약 10년 만에 등장하는 골수섬유증 신규 치료제가 됩니다. 또한, 룩소리티닙(ruxolitinib) 치료에 실패했거나 JAK 억제제 치료 경험이 없는 환자들을 대상으로, 하루 한 번 복용하는 경구용 치료제로서 임상적으로 유의미한 비장 크기 감소 및 증상 개선 효과를 입증한 최초의 약물이 될 것으로 기대됩니다. CHMP는 주요 임상 시험인 JAKARTA 및 JAKARTA2 연구 결과를 바탕으로 긍정적인 의견을 채택했습니다. JAKARTA 연구는 중간-2 또는 고위험군 원발성 또는 이차성 골수섬유증을 앓고 있으며 비장 비대증을 동반한 289명의 환자를 대상으로 인레빅의 유효성을 위약과 비교 평가했습니다. JAKARTA2 연구는 룩소리티닙 치료 경험이 있는 97명의 중간 또는 고위험군 골수섬유증 환자를 대상으로 인레빅의 유효성을 평가했습니다. 브리스톨 마이어스 스큅의 혈액학 글로벌 메디컬 어페어 부사장인 다이앤 맥도웰(Diane McDowell) 박사는 "룩소리티닙 치료 후 진행된 골수섬유증 환자들은 거의 10년 동안 이 희귀하고 debilitating한 증상과 비장 비대증을 동반하는 골수 질환에 대한 치료 옵션이 없었다"며, "인레빅에 대한 CHMP의 긍정적인 의견은 치료가 어려운 혈액 질환을 앓고 있는 환자들의 치료 표준을 개선하려는 우리의 노력을 재확인시켜주며, 유럽 집행위원회의 결정을 기대한다"고 밝혔습니다. EU 집행위원회는 CHMP 의견 수령 후 67일 이내에 최종 결정을 내릴 것으로 예상됩니다. 이 결정은 모든 EU 회원국과 아이슬란드, 노르웨이, 리히텐슈타인에 적용될 예정입니다. 인레빅은 이미 미국에서 중간-2 또는 고위험군 원발성 또는 이차성 골수섬유증 환자 치료제로 승인받았습니다. 캐나다에서도 룩소리티닙 치료 경험이 있는 환자를 포함하여 중간-2 또는 고위험군 원발성 또는 이차성 골수섬유증 환자의 비장 비대증 및/또는 질병 관련 증상 치료제로 승인되었습니다. 인레빅 임상 개발 프로그램에는 총 608명의 환자가 참여했으며, 이 중 심각하고 치명적인 뇌병증(베르니케 뇌병증 포함) 사례가 보고되었습니다. 임상 시험에서 인레빅 치료를 받은 환자의 1.3%(8/608)에서 심각한 뇌병증이 발생했으며, 0.16%(1/608)는 치명적이었습니다. 골수섬유증은 혈액 세포의 정상적인 생성을 방해하는 심각하고 희귀한 골수 질환입니다. 골수가 점차 섬유성 흉터 조직으로 대체되어 혈액 세포를 만드는 능력이 제한됩니다. 이 질환은 빈혈, 쇠약감, 피로, 비장 및 간 비대 등 다양한 증상을 유발할 수 있습니다. 골수섬유증은 혈액 형성 줄기세포에서 유래하는 희귀 혈액암 그룹인 골수증식성 신생물로 분류됩니다. EU에서는 매년 약 10만 명당 1명꼴로 골수섬유증 진단을 받습니다. 남녀 모두에게 영향을 미치며, 모든 연령대에서 발생할 수 있지만 진단 시 평균 연령은 60세에서 67세 사이입니다. 인레빅(fedratinib)은 야생형 및 돌연변이 활성화된 야누스 키나아제 2(JAK2) 및 FLT3에 대한 활성을 가진 경구용 키나아제 억제제입니다. JAK2에 대한 선택적 억제제로, JAK1, JAK3, TYK2보다 JAK2에 대한 효능이 더 높습니다. JAK2의 비정상적인 활성화는 골수섬유증 및 진성적혈구증가증을 포함한 골수증식성 신생물과 관련이 있습니다. 인레빅은 세포 모델 및 마우스 모델에서 신호 전달 및 전사 활성인자(STAT3/5) 단백질의 인산화를 감소시키고, 세포 증식을 억제하며, 세포 사멸을 유도하는 것으로 나타났습니다.